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  • 2024년 6월 17일 (월) 17:11 Ks.park 토론 기여님이 알나일람 파마슈티컬즈 (Alnylam Pharmaceuticals, Inc., ALNY) 문서를 만들었습니다 (Alnylam Pharmaceuticals, Inc.은 RNAi(리보핵산 간섭)를 기반으로 하는 혁신적인 치료제를 개발하는 글로벌 상업화 단계의 생물의약품 기업이다. RNAi는 세포 내에서 발생하는 생물학적 경로로, 유전자 발현을 특정 서열으로 침묵시키고 조절하는 것을 의미한다. 이를 통해 Alnylam은 RNAi 치료제라고 알려진 새로운 의약품 클래스를 개발했는데, 여기에는 질병의 원인이나 경로에 관여하는 단백질을 부호화하는 메신저 RNA(mRNA)를 강력하게 침묵시키는 소규모 간섭 RNA(siRNA)로 이루어져 있다. 이 회사는 지금까지 이 혁명적인 방법을 발전시키는 노력 끝에 ONPATTRO, AMVUTTRA, GIVLAARI, OXLUMO 및 Leqvio 등 5 가지 RNAi 기반 치료 제품의 승인을 얻었다. Alnylam의 연구 및 개발 전략은 인간 질병의 원인이나 경로와 관련된 유전적으로 검증된 유전자를 대상으로 한다는 것이 특징이며, 간에서 siRNA 전달을 가능하...)