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- 2024년 6월 17일 (월) 23:00 Ks.park 토론 기여님이 사렙타 테라퓨틱스 (Sarepta Therapeutics, Inc., SRPT) 문서를 만들었습니다 (SRPT는 희귀 질환의 치료를 위해 RNA-표적 치료제, 유전자 요법 및 다른 유전적 치료 방식을 개발하는 상업 단계의 생물 의약품 기업입니다. 그들은 도신 근육 이영증후군(Duchenne muscular dystrophy)을 포함한 다양한 질병과 장애를 치료하기 위해 혁신적인 기술과 전략적인 파트너십을 통해 승인된 제품을 개발하고 있습니다. 회사는 PMO 및 PPMO와 같은 기술을 사용하여 유전적 오류를 수정하고 새로운 단백질 발현을 유도함으로써 질병을 치료하는데 활용하고 있습니다. 또한 유전자 요법 기술을 개발하여 도신 이완증후군(Duchenne dystrophy)을 치료하는 작은 기능적인 버전의 도신단백질을 표현하고 있습니다. 이외에도 다양한 LGMDs 형태에 대한 유전자 요법 프로그램을 개발하고 있으며, SRPT는 40개 이상의 프로그램을 추진하고 있어 희귀 질환을 앓는 환자들의 삶에 현저한 영향을 줄 수 있는 다양한 약품 후보군을 제공하고자 합니다[0][1].)