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- 2024년 7월 2일 (화) 09:45 Ks.park 토론 기여님이 레젠즈바이오 (REGENXBIO Inc., RGNX) 문서를 만들었습니다 (RGNX는 유전자 치료의 치유 잠재력을 통해 삶의 질을 향상시키고자 하는 선두 급의 임상 단계 생명공학 회사입니다. 조사 중인 유전자 치료는 세포의 유전자 결함을 해결하기 위해 기능적인 유전자를 전달하여 치료 단백질이나 항체의 생산을 가능케 하는 것을 목표로 합니다. 이들은 주로 자사의 NAV 기술 플랫폼을 통해 아노-관련 바이러스(AAV) 벡터를 사용하는 유전자 전달 기술을 사용하며, 이 플랫폼은 AAV8 및 AAV9를 포함한 NAV 벡터의 대규모 포트폴리오에 독점적인 권리를 포함합니다. 회사는 현재 망막, 신경근육 및 신경퇴행성 질환을 중심으로 내부 개발 파이프라인에 초점을 맞추고 있으며, 주요 제품 후보는 AbbVie와 협력하여 발전망있는 광선 연령 관련 황반변성(wet AMD), 당뇨성 망막병증(DR) 및 시각 손상이 특징인 만성 망막 질환을 앓는 대규모 환자 군을 치료하기 위해 개발 중인 ABBV-RGX-314 등이 포함됩니다. 이 회사는 엔드-투-엔드 능력을 갖춘 연...)