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- 2024년 6월 17일 (월) 19:11 Ks.park 토론 기여님이 디자인 테라퓨틱스 (Design Therapeutics, Inc., DSGN) 문서를 만들었습니다 (DSGN는 GeneTAC TM 분자를 연구 및 개발하는 생명공학 회사로, 상속된 뉴클레오타이드 반복 확장 돌연변이로 인한 질병의 근본적인 원인을 해결하는 질병 개선을 목적으로 하는 혁신적인 소분자 유전자 표적 키메라 치료 후보물질을 개발하고 있습니다. 상속된 뉴클레오타이드 반복 확장으로 인한 특정 질병은 유전자 발현 감소 및 중요 단백질의 결핍을 초래할 수 있으며, 다른 질병에서는 독성 유전자 생성과 관련된 병리핵 중심 및 넓은 splicing 이상 또는 독성 집약체 형성 유전자 제품이 발생할 수 있습니다. GeneTAC TM 소분자는 확장된 유전자 반복 서열을 선택적으로 대상으로 하도록 설계되어 병태핵 및 넓은 splicing 이상이나 악성 단백질 발현을 유발하는 독성 유전자 산물을 조절하며, 유전자 발현을 조절하고 세포 건강을 회복합니다. 이 플랫폼은 GeneTAC TM 분자가 전 세계 수백만 명을 향한 임상적으로 처리되지 않은 각종 변성성, 단일 유전성 뉴클레오타이드 반복...)