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- 2024년 6월 17일 (월) 17:02 Ks.park 토론 기여님이 아지오스 파마슈티컬즈 (Agios Pharmaceuticals, Inc., AGIO) 문서를 만들었습니다 (AGIO는 희귀 질환을 위한 차별화된 의약품을 개발하는 세포 대사 분야에서 선도적인 위상을 갖춘 생물제약 회사로, 대표 제품 후보인 PYRUKYND®(mitapivat)을 통해 헤몰리틱 빈혈 치료를 위한 잠재적 PK 결핍성 환자 치료제로 북미 및 유럽에서 승인을 받았으며, 현재 탈레세미아, 성창 증후군, 소아 유전자 PK 결핍증 환자를 대상으로 임상시험 중에 있다. 뿐만 아니라 LR MDS 및 페닐켈로부터노리나제 안정제 등 다른 제품 후보군 또한 개발 중이며, Alnylam Pharmaceuticals사와의 라이센스 계약을 통해 PV 환자의 잠재적 질병 개선 치료를 위해 제품을 상용화할 예정이다. 그 외에도 AGIO는 생산 및 공급 사슬에서 주로 관련 시설을 소유하거나 운영하지 않고, 다른 제 3자 업체에 의존하여 임상 및 임상 전 제품 후보군의 제조 및 공급에 대해 운영한다. 수지자재와 활성 제제 인풋에 대한 공급 안정성을 보장하기 위해 규모 석출이 가능하며, 효과적인 가격으...)