버브 테라퓨틱스 (Verve Therapeutics, Inc., VERV)

회사 소개

VERV는 심혈관 질환 관리에 새로운 방법을 개척하는 임상 단계의 유전자 의약품 회사로, 만성 관리에서 한 번의 치료로 전환되는 유전자 편집 의약품으로 질환을 변형시키는 중요한 회사입니다. 현재의 만성 관리 패러다임은 환자의 엄격한 준수, 광범위한 의료 인프라 및 정기적인 의료 접근이 필요하며 많은 환자가 적절한 치료를 받지 못하는 상황을 남깁니다. 치매성 심혈관 질환인 ASCVD (관상동맥 경화성 심혈관 질환)를 주도하는 3가지 리포단백 경로를 대상으로 한 유전자 편집 프로그램 파이프라인을 개발 중이며, 주요 프로그램은 각각 LDL 콜레스테롤을 낮출 수 있는 체증된 유효성을 가진 PCSK9 및 ANGPTL3 유전자를 대상으로합니다. 이들 유전자를 수정함으로써 ASCVD의 위험을 줄일 수 있을 것으로 믿습니다. 그들의 접근 방식은 21세기 바이오의학의 여러 폭발적인 혁신 - 인간 유전 분석, 유전자 편집, 메신저 RNA 기반 치료 및 지방 입자 전달(LNP) - 을 활용하여 간에서 주로 발현되는 유전자를 대상으로하여 ASCVD의 원인으로 작용할 수 있는 지질단백 생성을 방해하기 위해 설계된 단일 치료 내내 리판 이식 프로그램을 진보시키는 것입니다[0].

주요 고객

VERV의 주요 고객은 심혈관 질환을 앓고 있는 환자와 이를 치료하는 의료 기관입니다. 특히, 헤테로지골가성 가족 고콜레스테롤혈증(HeFH) 및 동맥경화성 심혈관 질환(ASCVD) 환자들이 주요 타겟입니다. 첫 번째 고객 세그먼트는 치료 효능이 입증된 PCSK9 억제제를 통해 LDL 콜레스테롤 수치를 낮추려는 HeFH 환자들입니다. 이들 환자는 선천적으로 높은 LDL 수치 때문에 장기적인 심혈관 질환 위험을 안고 있습니다. 두 번째는 기존 치료에도 불구하고 충분한 효과를 보지 못하는 ASCVD 환자들로, 이들도 VERV의 유전자 편집 치료제를 통해 LDL 수치를 조절하고자 합니다. 세 번째 세그먼트는 예방 목적으로 치료를 원하는 고위험군 사람들입니다. 이러한 고객들은 주로 심혈관 질환 위험을 사전에 차단하기 위해 투자하며, 기존 치료제들이 제공하는 일시적인 개선이 아닌, 지속 가능한 유전자 편집을 통해 오랜 기간 효과를 누리고자 합니다. 환자들은 보다 지속적이고 근본적인 치료를 원하며, 의료 기관들은 이러한 치료제들을 통해 환자들에게 더 나은 예후를 제공하려는 목표를 가지고 있습니다[0][1][2][3].

회사의 비용구조

비용 항목	설명	관련 회사
직원 관련 비용	연구 및 개발 활동에 참여하는 직원 수의 증가로 인해 주식 기반 보상 증가 등 포함	내부 비용
제조 활동 관련 원자재 비용 및 외부 비용	예비 임상 및 임상 시험에 사용되는 제조 활동, 제3자 CMO(계약 제조 조직) 포함	외부 CMO
시설 관련 비용(감가상각 포함)	새로운 사무실 및 연구소 공간 임대 비용 증가와 추가 연구 및 개발에 대한 투자 포함	새로운 시설 임대
실험실 용품	연구 및 개발 활동의 증가로 인해 실험실 용품 비용 증가	외부 공급업체
임상 시험 비용	VERVE-101의 Heart-1 임상 시험 및 후속 임상 시험 등록과 관련된 비용	외부 CRO(계약 연구 조직)
소프트웨어 구독 및 IT 관련 비용	연구 및 개발 활동을 지원하기 위한 소프트웨어 및 IT 관련 비용 증가	IT 서비스 제공업체
허가 및 마일스톤 비용	Novartis 및 Acuitas와의 라이선스 및 마일스톤 비용	Novartis, Acuitas

VERV의 주요 비용 항목에는 직원 관련 비용, 제조 활동 관련 원자재 비용 및 외부 비용, 시설 관련 비용, 실험실 용품 비용, 임상 시험 비용, 소프트웨어 구독 및 IT 관련 비용, 허가 및 마일스톤 비용이 포함됩니다. 직원 관련 비용은 연구 및 개발 활동에 참여하는 직원 수의 증가와 주식 기반 보상의 증가로 인한 것입니다. 제조 활동 관련 비용은 예비 임상 및 임상 시험에 사용되는 원자재와 제3자 CMO를 통한 외부 비용이 포함됩니다. 시설 관련 비용은 새로운 사무실 및 연구소 공간 임대와 관련된 비용이며, 실험실 용품 비용은 연구 활동 증가에 따른 실험실 물품 비용입니다. 임상 시험 비용은 주요 임상 시험 프로그램에 따른 비용이며, 소프트웨어 구독 및 IT 관련 비용은 연구 개발을 지원하기 위한 소프트웨어와 IT 비용입니다. 허가 및 마일스톤 비용은 Novartis와 Acuitas와의 라이선스 계약에 따른 비용입니다 .

제품군

VERV의 주요 제품과 이들이 회사 수익에 미치는 영향을 분석할 때, 현재 VERV는 상업화된 제품 판매로부터 수익을 창출하지는 않고 있으며, 연구 협력과 비용 보전을 통해 수익을 올리고 있습니다. 주요 제품 후보들은 임상 시험 단계에 있으며, 상업화 성공 시 큰 수익 잠재력을 가지고 있습니다. 아래 표와 목록은 VERV의 주요 제품과 역할을 설명합니다.

주요 제품

제품 이름	설명	임상 단계	목표 질환
VERVE-101	PCSK9 유전자를 영구적으로 비활성화하여 LDL 콜레스테롤 수치를 낮추는 유전자 편집 치료제	임상 1b상	가족성 고콜레스테롤혈증(HeFH) 및 ASCVD
VERVE-102	GalNAc-LNP 전달 기술을 활용하여 PCSK9 유전자를 비활성화하는 유사한 유전자 편집 치료제	전임상 단계	HeFH 및 ASCVD
VERVE-201	ANGPTL3 유전자를 타깃으로 하여 콜레스테롤 및 트리글리세라이드 수치를 조절하는 치료제	전임상 단계	심각한 고콜레스테롤혈증

• VERVE-101: 이 제품은 PCSK9 유전자를 타깃으로 하며, 간에서 해당 유전자의 단일 염기쌍을 편집하여 PCSK9 단백질 생성을 중단시킵니다. 이를 통해 간이 혈중 LDL 콜레스테롤을 효과적으로 제거할 수 있게 합니다. 현재 글로벌 임상 1b상 시험인 Heart-1에서 안전성과 내약성, 약리동태 및 혈중 PCSK9 단백질과 LDL-C 수준 변화를 평가 중입니다[0].
• VERVE-102: VERVE-101과 유사하게 PCSK9 유전자를 타깃으로 하지만, GalNAc-LNP 전달 시스템을 사용하여 추가로 ASGPR에 결합합니다. 이는 동일한 유전자 편집 접근 방식을 가지며, 현재 전임상 개발 단계에 있습니다[0].
• VERVE-201: ANGPTL3 유전자를 표적으로 하여 콜레스테롤과 트리글리세라이드 수치를 조절하며, 이는 LDL 수치를 낮추는 데 있어 PCSK9 경로와는 독립적인 메커니즘을 제공합니다. 이 제품은 심각한 고콜레스테롤혈증 환자들에게 도움이 될 수 있습니다[2].

수익 기여 원천

VERV의 수익은 현재 Vertex Pharmaceuticals와 Eli Lilly와의 연구 협력 및 비용 보전을 통해 발생하고 있으며, 주로 초기 연구 활동과 개발 비용 보상이 주된 수익원입니다[3][4].

주요 경쟁사

회사 이름	제품	목표 질환
Repatha (Amgen)	PCSK9 억제제	ASCVD 및 고콜레스테롤혈증
Praluent (Regeneron/Sanofi)	PCSK9 억제제	ASCVD 및 고콜레스테롤혈증
Inclisiran (Novartis)	siRNA 기반 치료제	ASCVD 및 고콜레스테롤혈증

이들 경쟁사들은 유전자 편집 기술이 아닌 다른 메커니즘을 통해 비슷한 질환을 타깃으로 하는 치료제를 제공하고 있습니다. Repatha와 Praluent는 PCSK9 단백질을 억제하는 단클론 항체 기반 치료제이고, Inclisiran는 siRNA 기술을 사용하여 PCSK9 단백질을 억제합니다.

주요 리스크

VERV사의 사업에 대한 가능한 위험 요소로는 다음과 같은 사항들이 있습니다. 첫째, 생물학적인 자원이 필요한 제조 프로세스 관리에 숙련된 과학자, 품질 관리 및 제조 인력을 채용하고 유지하는 문제가 있을 수 있습니다. 또한, 생물 학적 자원을 활용하는 제조 중 오염의 위험이 존재하며, 이로 인한 생산 지연이나 규제 요구 사항 준수에 어려움을 겪을 수 있습니다. 이러한 문제들이 제품 후보물질의 제때 생산 능력에 중대한 영향을 미칠 수 있을 뿐만 아니라 운영 결과와 평판에도 피해를 줄 수 있습니다. 그리고 제품 후보물질의 임상 시험에서 예상치 못한 부작용 등이 발견되어 제품의 효과적인 마케팅에 지장이 생길 수 있습니다. 또한, 제품이 효과적이지 않거나 원치 않는 부작용이 발생할 경우 규제 당국의 승인이 철회되거나 제품이 회수될 수 있으며, 이는 비즈니스 및 재무 상태, 영업 결과 및 전망에 중대한 부정적인 영향을 줄 수 있습니다. 이 밖에도 다양한 제도적 요구 사항 및 법적 준수 문제, 인수로 인한 부채 발생, 내부 정보 기술 시스템의 보안 위협 등이 VERV사의 사업에 부정적인 영향을 미칠 수 있습니다[0][1][2][3].

뉴스

(2024-09-13) 로젠 로펌은 Verve Therapeutics, Inc.의 투자자들에게 2024년 10월 28일 마감일 이전에 법적 자문을 받을 것을 권장하고 있습니다. 이 소송은 Verve Therapeutics가 Heart-1 1b상 임상시험 중단과 관련된 상황 및 독점적인 전달 시스템의 잠재적 이점에 대해 허위 및/또는 오해의 소지가 있는 진술을 했다고 주장합니다.link

(2024-09-13) 샬 법률 사무소는 허위 및 오해의 소지가 있는 진술을 한 Verve Therapeutics, Inc. (VERV)를 상대로 Heart-1 1b 임상시험 및 독자적인 지질 나노입자(LNP) 전달 시스템의 이점에 대해 증권 사기 소송을 제기했습니다.link

재무

VERV는 2023년 12월 31일 기준으로 현금, 현금성 자산 및 시장성 증권으로 총 6억 2,400만 달러를 보유하고 있습니다. 회사는 현 시점에서는 제품의 판매로부터 어떠한 수익도 발생하지 않았으며, 향후에도 제품 판매로 인한 수익이 발생할 가능성은 낮습니다. 2023년, 2022년, 2021년의 순손실은 각각 2억 100만 달러, 1억 5,740만 달러, 1억 2,030만 달러로, 누적 적자는 총 5억 4,430만 달러에 달합니다. 또한, 회사는 연구 및 개발, 임상 시험, 그리고 일반적인 운영 비용 때문에 상당한 운영 비용을 계속해서 발생하고 있으며, 향후 몇 년 동안 이러한 비용은 더욱 증가할 것으로 예상됩니다. 현재 VERV의 자금 조달은 주식과 전환 사채 발행, 그리고 Vertex 및 Lilly와의 전략적 협력을 통해 이루어지고 있습니다. 2023년 한 해 동안 VERV는 주식 판매 등으로부터 2억 1,260만 달러의 자금을 조달했습니다. 하지만 회사는 향후 운영을 지원하기 위해 추가적인 자금 조달이 필요할 것으로 보이며, 그렇지 않을 경우 연구 개발 프로그램이나 상업화 노력을 지연, 제한, 축소 또는 종료해야 할 수도 있습니다[0][1][2][3].

Income Statement for VERV (단위: 천 달러)

항목	2023년	2022년	변화
협력 수익	11,758	1,941	9,817
영업비용:
연구개발비	184,946	130,095	54,851
일반 및 행정비	49,936	37,533	12,403
총 영업비용	234,882	167,628	67,254
기타 수익:
성공 지불 책임 공정가액 변화	1,486	(1,321)	2,807
이자 및 기타 수익	23,166	6,867	16,299
총 기타 수익	23,331	8,353	14,978
세전 손실	(199,793)	(157,334)	(42,459)
소득세	(275)	(53)	(222)
순손실	(200,068)	(157,387)	(42,681)

재무 상태 분석

VERV의 2023년과 2022년의 손익계산서를 보면 주목할 만한 점은 협력 수익이 크게 증가한 것입니다. 2023년에 VERV는 1,175만 8천 달러의 수익을 거둔 반면, 2022년에는 194만 1천 달러에 불과했습니다. 이는 Vertex와 Lilly와의 협력 계약 덕분이며, 특히 2023년에는 Lilly 계약이 새로 시작되어 수익 증가에 기여했습니다.

연구개발(R&D) 비용이 상당히 높은 비중을 차지하며, 2023년에 1억 8천 494만 6천 달러에 달했습니다. 이는 VERV가 주력하고 있는 유전자 편집 치료제 개발을 위한 것으로, 기술적 장벽을 넘어서는 데 필요한 필수 투자로 보입니다. 이 회사가 기술적 모트를 중시하는 전략을 채택하고 있기 때문에, 높은 R&D 비용은 적절한 수준으로 판단됩니다.

일반 및 행정비는 2023년에 4천 993만 6천 달러로 증가했으며, 이는 회사 운영과 관련된 다양한 비용 증가(예: 법률, 회계, 규제 준수 등) 때문입니다.

전반적으로 VERV는 높은 운영 비용과 연구개발 비용으로 인해 상당한 순손실을 기록하고 있습니다. 2023년의 순손실은 2억 68천 달러로, 이는 2022년의 순손실 1억 5천 738만 달러보다 증가한 것입니다.

따라서, VERV의 현 재무 상태는 탄탄한 협력 수익을 바탕으로 하지만 여전히 상당한 손실을 기록하고 있습니다. 이는 연구개발 비용과 운영 비용의 증가가 주 요인으로 작용하고 있습니다. 이 비율은 VERV가 상업적으로 성공할 때까지 현 상태로 유지되거나 더 증가할 것으로 예상됩니다.

현금흐름표 (단위: 천 달러)

항목	2023년	2022년
영업활동으로 인한 현금 유출	(149,549)	(122,332)
투자활동으로 인한 현금 유입 (유출)	27,690	(155,955)
재무활동으로 인한 현금 유입	212,577	328,956
현금, 현금성 자산 및 제한된 현금의 순증가	90,718	50,669

현금흐름 평가

VERV의 2023년 현금흐름을 살펴보면, 영업활동을 통해 1억 4천 955만 달러의 순현금 유출이 발생했으며, 이는 주로 2억 100만 달러의 순손실에서 기인합니다. 비현금 항목들을 조정한 결과, 주식 기반 보상, 감가상각 및 비현금 임차 비용과 관련된 조정이 이루어졌습니다. 이는 유전자 편집 치료제 개발을 위해 필수적으로 발생하는 큰 비용들을 반영한 것입니다. 투자활동으로는 2천 769만 달러의 현금 유입이 발생했으며, 이는 주로 시장성 증권의 만기 도래에 따른 것입니다. 반면, 재무활동을 통해 2억 1천 258만 달러의 현금 유입이 이루어졌으며, 이는 주식 발행을 통한 자금 조달 및 주식 옵션 행사에 따른 것입니다.

연구개발 중심의 생명공학 기업인 VERV의 현금흐름 패턴은 비슷한 다른 바이오테크 기업들과 유사합니다. 이들 기업은 초기 단계에서 막대한 연구개발 비용을 투자하지만, 제품이 상용화되기 전까지는 낮은 수익과 높은 순손실을 기록하는 경향이 있습니다. VERV의 경우 높은 연구개발 비용과 운영 자금 조달을 위한 활발한 재무활동이 특징적입니다. 이는 신약 개발에 있어 불가피한 단계로, 상업화에 성공할 경우 현금흐름 개선이 기대됩니다[0][1].

주요 부채 및 전환사채들

회사의 부채 및 채무 관련 항목들을 정리한 표는 아래와 같습니다.

항목	금액 (천 달러)	이자율 및 조건
운영 리스	74,900	2032년까지 만기. 추가로 공용구역 유지비 및 부동산 세금 제외

회사는 현재까지 어떤 형태의 대출, 전환사채, 채권 등을 발행하여 자금을 조달하지 않았습니다. 주로 운영 리스와 같은 계약 의무만 있으며, 이러한 리스는 주로 사무실 및 실험실 공간과 관련이 있습니다[0][1][2][3][4].

주가 영향 미치는 요인들

VERV의 주가 변동에 영향을 미칠 수 있는 요인으로는 다양한 것들이 있습니다. 예를 들어, 환율 변동은 글로벌 시장에서 VERV의 경쟁력에 영향을 줄 수 있습니다. 미국 달러 강세가 지속되면, 해외 매출이 감소할 수 있어 주가에 부정적인 영향을 미칠 수 있습니다. 거시경제 상황도 중요합니다. 경제가 불황에 접어들면, 투자자들이 위험 회피 성향을 보이며 주식 시장에서 자금을 회수할 수 있어 VERV의 주가가 하락할 수 있습니다. 국가 간 갈등도 영향을 미칠 수 있습니다. 예를 들어, 미국과 중국 간 무역 전쟁이 심화되면, VERV의 글로벌 공급망이 차질을 빚을 수 있어 주가에 부정적인 영향을 미칠 수 있습니다. 새로운 경쟁자의 등장도 영향을 줄 수 있습니다. 만약 VERV의 주요 경쟁사 중 한 곳이 획기적인 신약 개발에 성공하면, VERV의 시장 점유율이 감소하여 주가가 하락할 가능성이 큽니다. 시장 또는 트렌드의 변화도 영향을 미칠 수 있습니다. 예를 들어, 유전자 편집 기술에 대한 긍정적인 연구 결과가 발표되면 투자자들의 관심이 높아져 VERV의 주가가 상승할 수 있습니다[0][1][2][3].

회사의 미래 전망

VERV의 미래에는 여러 가지 요인이 영향을 미칠 수 있습니다. 첫째, 회사가 개발 중인 유전자 편집 기술이 임상 시험에서 긍정적인 결과를 보인다면, 이는 주가 상승과 더불어 시장에서의 경쟁력을 크게 높일 수 있습니다. 그러나 이러한 임상 시험이 실패하거나 부작용이 나타날 경우, 회사의 성장세는 둔화될 수 있습니다. 둘째, 유전자 편집 기술이 규제 당국으로부터 승인을 받게 된다면, 상업화 단계로 넘어가면서 수익을 생성할 가능성이 높아집니다. 반면에, 규제 승인 과정에서 지연이 발생하거나 승인 자체가 거부될 경우, 이는 회사에 큰 재정적 부담을 줄 수 있습니다. 셋째, 자금 조달 능력도 중요한 요소입니다. VERV는 현재 임상 및 연구 개발 활동을 지속하기 위해 추가적인 자금이 필요하며, 만약 자금 조달에 실패한다면 연구 개발 프로그램이나 상업화 노력을 지연 또는 축소할 수밖에 없는 상황에 처할 수 있습니다[0]. 넷째, 경쟁사의 동향도 주목할 필요가 있습니다. 경쟁사가 더 나은 유전자 편집 기술을 개발하거나 상업화에 성공할 경우, VERV의 시장 점유율은 줄어들 수 있습니다. 마지막으로, 전 세계적으로 심혈관 질환에 대한 높은 수요가 지속된다면, VERV의 유전자 편집 치료법에 대한 시장의 관심은 계속 높아질 것입니다[1].