회사 소개
회사 QURE는 바이오의약품 개발에 초점을 맞춘 회사로, 유전자 치료 기술을 통해 질병을 치료하고 극복하는 데 주력하고 있습니다. 주요 기술은 유전자 편집 기술인 CRISPR을 이용한 유전자 고치기 기술이며, 이를 통해 유전자 뮤턴트의 수정을 통해 유전자 질환을 치료하려는 연구를 수행하고 있습니다. 특히, 혈액 백혈병이나 염증성 질환에 대한 치료제 개발에 초점을 맞추고 있으며, 이를 통해 치료 옵션을 확장하고 환자들의 질병 극복을 돕고자 합니다 .
주요 고객
QURE의 고객 페르소나는 크게 두 가지 세그먼트로 나눌 수 있습니다. 첫 번째는 유전병이나 희귀병을 앓고 있는 환자들입니다. 이들은 QURE의 유전자 치료를 통해 질병으로 인한 고통을 줄이고 삶의 질을 개선하고자 하는 목적으로 제품을 이용합니다. 주로 헌팅턴병, 근위축성 측삭경화증(ALS), 난치성 측두엽 뇌전증(MTLE), 파브리병과 같은 심각한 유전 질환을 대상으로 합니다. 두 번째 세그먼트는 의료 전문가와 연구기관입니다. 이들은 최첨단 유전자 치료제를 통해 환자 치료의 효과를 극대화하고자 하며, QURE의 제품은 기존 치료법보다 더 나은 치료 결과를 기대할 수 있기 때문에 중요한 연구와 임상 시험의 일부로 선택됩니다. 특히, 헴진엑스(HEMGENIX®)와 같은 제품은 혈우병 B 환자에게 새로운 치료 옵션을 제공하며, 이로 인해 의료 전문가와 연구기관은 고품질의 치료제를 필요로 합니다. 이들은 QURE의 혁신적인 유전자 치료 플랫폼을 활용하여 새로운 치료법을 개발하거나 기존 치료법을 개선하는 데 기여하고자 합니다[0].
회사의 비용구조
QURE의 주요 비용 항목은 다음과 같습니다:
| 비용 항목 | 설명 | 주요 공급업체 |
|---|---|---|
| 직원 관련 비용 | 급여, 혜택, 출장 비용 및 주식 기반 보상비용을 포함합니다. | 내부 |
| 계약 제조 비용 | HEMGENIX® 제조와 관련된 계약 제조 비용으로, 2023년에는 1,360만 달러를 지출하였습니다. | CSL Behring |
| 연구개발 비용 | 실험실 연구, 전임상 및 비임상 연구, 임상 시험, 통계 분석 및 보고서 작성, 규제 준수 비용 등입니다. | 다양한 임상 연구 기관과 제3자 벤더 |
| 기술 플랫폼 연구 비용 | 차세대 벡터, 프로모터 및 유전자 치료 재투여와 같은 기술 플랫폼 연구와 관련된 비용입니다. | 내부 및 외부 R&D 공급자 |
| 인프라 비용 | 시설 임대 및 유지보수, 보험, 기타 소모품과 같은 비용을 포함합니다. | 다양한 시설 관리업체 및 보험회사 |
| 면허 비용 | CSL Behring으로부터 받은 라이센스 수익과 관련된 비용입니다. 2023년에는 0.1백만 달러의 비용이 발생했습니다. | CSL Behring |
각 비용 항목에 대한 설명과 공급업체는 2023년 10-K 보고서에 명시된 데이터와 함께 제공됩니다 .
제품군
QURE의 주요 제품은 헴진엑스(HEMGENIX®)로, 주로 혈우병 B 환자를 위한 유전자 치료제입니다. 이 제품은 유전자 변형을 통해 환자의 결핍된 단백질을 보충함으로써 삶의 질을 크게 향상시킵니다. QURE의 매출 구조는 헴진엑스의 판매에 크게 의존하고 있으며, 이는 최신 유전자 치료 기술을 기반으로 한 고부가가치 제품이기 때문입니다. 헴진엑스는 특히 단회 투여로 지속적인 치료 효과를 제공하는 특징이 있어, 기존 치료법보다 경제적이고 효율적입니다.
주요 제품
| 제품명 | 설명 | 매출 기여도 |
|---|---|---|
| 헴진엑스(HEMGENIX®) | 혈우병 B 치료를 위한 유전자 치료제 | QURE의 주요 매출 원천 |
경쟁 업체
| 경쟁사 | 제품명 | 설명 |
|---|---|---|
| Biomarin | Valoctocogene Roxaparvovec | 혈우병 A 치료를 위한 유전자 치료제 |
| Spark Therapeutics | SPK-8011 | 혈우병 A 치료 유전자 치료제 |
| Sangamo Therapeutics | SB-525 | 혈우병 A 치료 유전자 치료제 (Pfizer와 협력) |
QURE의 헴진엑스는 혁신적인 유전자 치료제이며, 경쟁사의 유사 제품과 비교하였을 때 단회 투여의 장점으로 인해 시장에서 큰 강점을 가지고 있습니다 .
주요 리스크
QURE의 비즈니스에 영향을 미칠 수 있는 위험 요인은 FDA의 장치 규정을 준수하지 못할 경우, 협력 업체와 효과적으로 파트너십을 맺지 못한 경우, FDA 승인을 얻지 못할 경우, 생산 시설에서의 규제 준수 실패, 제품 후보물질이 적절한 의료 기기와 안전하고 효과적으로 사용됨을 입증하지 못할 경우 등이 있습니다. 또한, 직접적인 뇌로의 제품 후보물질 전달과 같은 특정 전달 방법이 장기적인 시간과 의사 능력을 필요로 하며, 생산 공정 통제 부족으로 인한 첨가 성분의 도입, 안정성 및 유효성에 영향을 줄 수 있는 기술적 위험이 있습니다. 생산 시설 규제 준수 실패는 상당한 지연을 일으키거나 임상 연구의 중단을 초래할 수 있습니다[0].제[1].생산 및 기술을 검증하지 못하거나 새로운 제조 방법을 개발하지 못할 경우, 제품 공급 요구 및 의무 충족에 어려움을 겪을 수 있으며, 이로 인해 비즈니스에 부정적인 영향을 미칠 수 있습니다. 또한, 제품 후보물질의 안전성 및 유효성을 입증할 수 없는 경우, 승인 및 추가 임상 시험을 지원하지 못할 수 있어 비용 부담과 재무적 위험이 있습니다[1]. 현재 제품 후보물질의 임상 시험을 성공적으로 완료하지 못할 경우 또는 충분한 효과나 안전성을 입증하지 못할 경우 시장 진입에 크게 지연이 발생할 수 있습니다. 추가로, 임상 시험 중 발생하는 재정적 영향, 생산 공급 문제, 심각한 부작용 발생 등에 대한 우려가 있습니다[3].
뉴스
(2024-07-09) uniQure는 헌팅턴병에 대한 유전자 치료제 AMT-130의 1/2상 시험에서 질병 진행이 통계적으로 유의미하게 느려지고 신경퇴화의 주요 바이오마커가 감소한 긍정적인 중간 데이터를 발표했습니다.link
재무
QURE의 재무 상태를 종합적으로 분석해보면, 회사는 최근 몇 년간 상당한 순손실을 기록하고 있습니다. 2023년 12월 31일 기준으로 QURE는 3억 8백 50만 달러의 순손실을 기록했으며, 2022년에는 1억 2천 6백 80만 달러의 순손실을 기록했습니다. 2021년에 3억 2천 9백 60만 달러의 순이익을 기록했으나, 이는 CSL Behring으로부터의 일회성 라이선스 수익에 기인한 것입니다. 회사는 주요 자금을 주식 발행, 전환사채, 벤처 대출, 협력 파트너로부터의 선불금 등을 통해 조달해왔으며, 현재도 현금, 현금 등가물 및 기타 자원을 통해 운영을 지속하고 있습니다. 연구 개발, 임상 시험, 제품 후보 물질의 제조와 관련된 비용이 지속적으로 증가하고 있으며, 이는 앞으로도 지속될 것으로 예상됩니다. 또한, 향후 제품 후보 물질의 임상 시험을 완료하고 규제 승인을 얻기 위해 추가 자금 조달이 필요할 것으로 보입니다. 이는 현재 회사가 직면한 주요 재무적 과제 중 하나로, 추가 자금 조달이 어렵거나 불가능할 경우 사업에 부정적인 영향을 미칠 수 있습니다. 한편, 2023년에는 이자 수익이 1천 9백 60만 달러로 증가했으며, 이는 높은 이자율 덕분입니다. 반면에, 이자 비용은 4천 1백 60만 달러로, 시장 이자율 인상과 관련 있는 비용 증가가 주된 원인입니다[0][1][2][3].
대차대조표
손익계산서
업데이트를 통해 추가될 예정입니다.
현금흐름표
업데이트를 통해 추가될 예정입니다.
주요 부채 및 전환사채들
| 종류 | 금액 (백만 달러) | 이자율 | 상환 조건 | 만기일 |
|---|---|---|---|---|
| 대출 (Hercules) | 100 | 변동금리 (최소 7.95%) | 원리금 균등 상환 | 2027년 1월 |
| 리스 부채 | 53.1 | 해당 없음 | 고정 리스료 | 해당 없음 |
QURE는 2023년 말 기준으로 Hercules로부터 1억 달러의 대출을 가지고 있으며, 이 대출은 2027년 1월에 전액 상환될 예정입니다. 이 대출의 이자율은 최저 7.95% 또는 기준금리 더하기 7.95%에서 3.25%를 뺀 값 중 더 높은 것을 따릅니다[0][1].
주가 영향 미치는 요인들
QURE의 주가 변동에는 여러 가지 요인이 영향을 미칠 수 있습니다. 첫째, 통화 환율 변화가 주요 요인 중 하나입니다. 예를 들어, 달러 강세로 인해 수익의 대다수를 해외에서 얻는 QURE의 수익이 감소하면 주가에 부정적인 영향을 미칠 수 있습니다. 둘째, 매크로 경제 상황도 중요한 변수입니다. 글로벌 경제 침체나 경기 후퇴 시 투자자들의 리스크 회피 경향이 증가하면서 바이오 제약 주식들이 하락할 가능성이 있습니다. 셋째, 국가 간 갈등, 예를 들어 미중 무역전쟁이 다시 격화되면 원재료 수급에 문제가 생기고 일정이 지연되면서 QURE의 주가에 부정적인 영향을 미칠 수 있습니다. 넷째, 경쟁사의 출현 역시 주목할 만한 변수입니다. 만약 QURE의 주요 질병 치료 분야에서 획기적인 성과를 내는 경쟁사가 등장하면 투자자들이 QURE보다 경쟁사를 선호하게 되어 주가가 하락할 수 있습니다. 다섯째, 시장 및 트렌드 변화도 QURE의 주가에 주요한 영향을 미칠 수 있습니다. 예를 들어, 유전자 치료 기술의 대중적 인식과 수요가 급격히 증가하면 이러한 긍정적 전망으로 인해 주가가 상승할 가능성이 높습니다. 각 시나리오는 주가에 긍정적이거나 부정적인 영향을 미칠 수 있으며, 이는 QURE의 재무 상태와 시장 대응 능력에 달려 있습니다.
주가 급등/급락 히스토리
회사 주요 이슈들
회사의 미래 전망
QURE의 미래 전망에는 여러 가지 요인이 영향을 미칠 수 있습니다. 회사가 성공적으로 성장할 수 있는 이유로는 첫째, 유전자 치료 기술에 대한 수요 증가를 들 수 있습니다. 많은 유전적 질병과 만성 질환에 대한 효과적인 치료법을 제공할 수 있기 때문에 환자와 의료계의 관심이 높아질 것입니다. 둘째, 연구 개발(R&D)에 대한 지속적인 투자와 혁신적인 신약 개발이 성공하면 시장에서의 입지가 더욱 강화될 것입니다. 셋째, 글로벌 시장 진출을 통해 다양한 국가의 규제 승인을 받는다면 매출이 큰 폭으로 증가할 수 있습니다. 넷째, 전략적 파트너십과 라이선스 계약을 통해 기술 상용화 및 수익 다변화가 가능해질 것입니다. 다섯째, 정부의 의료 기술 지원 정책과 규제 완화가 기업 활동에 긍정적인 영향을 줄 수 있습니다. 반면 회사가 축소될 가능성도 존재합니다. 첫째, 경쟁사의 기술 개발이 빠르게 진행되어 시장 점유율을 잃을 수 있습니다. 둘째, 연구 개발 중인 신약이 임상 시험에서 실패하거나 예상보다 늦게 출시되면 재정적 부담이 증가할 수 있습니다. 셋째, 규제 기관의 승인 절차가 까다로워지면 신약 출시에 차질이 생길 수 있으며, 이는 투자자 신뢰도에 악영향을 미칠 수 있습니다. 넷째, 글로벌 경제 상황이 악화되어 투자나 자금 조달이 어려워질 경우 기업 운영에 부정적인 영향을 줄 수 있습니다. 다섯째, 사회적 인식이나 윤리적 문제로 인해 유전자 치료에 대한 반대 여론이 확산되면 시장에서의 수요가 급감할 가능성도 있습니다.