회사 소개
RGNX는 유전자 치료의 치유 잠재력을 통해 삶의 질을 향상시키고자 하는 선두 급의 임상 단계 생명공학 회사입니다. 조사 중인 유전자 치료는 세포의 유전자 결함을 해결하기 위해 기능적인 유전자를 전달하여 치료 단백질이나 항체의 생산을 가능케 하는 것을 목표로 합니다. 이들은 주로 자사의 NAV 기술 플랫폼을 통해 아노-관련 바이러스(AAV) 벡터를 사용하는 유전자 전달 기술을 사용하며, 이 플랫폼은 AAV8 및 AAV9를 포함한 NAV 벡터의 대규모 포트폴리오에 독점적인 권리를 포함합니다. 회사는 현재 망막, 신경근육 및 신경퇴행성 질환을 중심으로 내부 개발 파이프라인에 초점을 맞추고 있으며, 주요 제품 후보는 AbbVie와 협력하여 발전망있는 광선 연령 관련 황반변성(wet AMD), 당뇨성 망막병증(DR) 및 시각 손상이 특징인 만성 망막 질환을 앓는 대규모 환자 군을 치료하기 위해 개발 중인 ABBV-RGX-314 등이 포함됩니다. 이 회사는 엔드-투-엔드 능력을 갖춘 연구 및 개발, 확장 가능한 제조 및 임상 개발 전문가 팀을 구축하여 유전자 치료를 통한 혁신적 약물 개발에 대한 선도적 입지를 구축해 왔으며, AAV 치료제는 다른 유전자 요법 회사와 구분되는 단순하고 효율적인 잠재적인 혁신적 의약품의 새로운 계급을 대표한다고 봅니다[0].
주요 고객
RGNX의 주요 고객 분류는 유전자 치료를 필요로 하는 희귀 질환 및 심각한 유전 질환을 앓고 있는 환자들, 이들의 가족 및 의료 제공자들, 그리고 유전자 치료 연구 및 기술을 필요로 하는 제약 회사들입니다. 첫 번째 고객 그룹은 망막, 신경근육, 신경퇴행성 질환과 같은 심각한 질환을 가진 환자들로, 이들은 RGNX의 혁신적인 유전자 치료제를 통해 근본적인 치료를 기대하는 사람들입니다. 이러한 환자들은 기존의 치료 옵션으로는 부족하거나 불가능한 질환을 치료하기 위해 고비용의 유전자 치료제를 지불합니다. 두 번째 고객 그룹은 연구 및 개발에 집중하는 제약 회사들로, 이들은 RGNX의 NAV AAV 벡터 기술을 사용하여 자신들의 치료제를 개발하기 위해 라이센스 비용과 로열티를 지불합니다. 이들은 RGNX의 독점적 기술 플랫폼을 이용해 더 나은 결과를 얻고 경쟁력을 유지하기 위해 투자합니다. 제약회사들도 기존 시장에서 차별화된 혁신적 치료제를 통해 환자군을 확대하고, 더 높은 의료 성과를 목표로 합니다 .
회사의 비용구조
RGNX 비용 세분화
| 비용 세분 | 설명 | 주요 공급업체 |
|---|---|---|
| 연구개발 비용 | 연구개발 비용은 주로 과학 인력의 급여, 주식 기반 보상을 포함하며, 임상 시험과 전임상 연구를 위한 물질의 획득, 개발 및 제조 비용, 규제 승인 관련 비용 등을 포함합니다. | AbbVie, The Trustees of the University of Pennsylvania (Penn) |
| 제조 비용 | 주요 제품 후보 물질의 임상 공급을 위한 제조 비용. ABBV-RGX-314 및 RGX-202 임상 공급에 대한 비용 감소가 보고됨 . | - |
| 시설 및 감가상각 비용 | 연구개발 인력에 의해 사용되는 실험실 및 시설의 감가상각 비용 포함. cGMP 시설 활성화로 인해 감가상각 비용 증가가 발생 . | - |
| 라이센스 및 로열티 비용 | NAV 기술 플랫폼 및 지적 재산권 라이선스 제공에 따른 상류 비용. Sublicense 및 로열티 비용은 라이센스 수익 및 제품 순매출에 기반하여 발생 . | HCR, The Trustees of the University of Pennsylvania (Penn) |
| 인건비 | 연구개발과 일반 관리 부문 인력의 급여, 복리 후생, 직원 해고 및 혜택 재조정 관련 비용 포함. | - |
| 클라우드 및 IT 비용 | 연구 및 개발, 일반적인 회사 운영을 지원하기 위한 IT 인프라 및 클라우드 서비스 비용. | - |
| 전문 서비스 비용 | 법률, 회계, 규제 관련 전문가 및 기타 외부 컨설턴트 비용 . | - |
RGNX는 주로 연구개발을 위한 막대한 비용을 지출하고 있으며, 주요 파트너로부터의 협력과 계약을 통해 연구 개발 비용을 상쇄하고 있습니다. 주요 비용 공급업체로는 AbbVie와 The Trustees of the University of Pennsylvania (Penn)가 있습니다.
제품군
RGNX의 주요 제품은 주로 유전자 치료제와 관련된 기술 플랫폼 및 제휴 프로그램으로 구성됩니다. 대표적인 제품으로는 Zolgensma와 ABBV-RGX-314가 있으며, 이들은 RGNX의 수익에 큰 기여를 하고 있습니다. Zolgensma는 척수성 근위축증(SMA)의 치료를 위해 개발된 유전자 치료제로, 노바티스 제네 테라피즈와의 라이선스 계약을 통해 상용화되고 있으며, 주로 로열티 수익을 창출합니다. Zolgensma 판매로 발생하는 로열티 수익은 RGNX의 주요 수익원 중 하나이며, 2023년에는 이 제품의 로열티 수익이 8,530만 달러에 달했습니다[0][1]. ABBV-RGX-314는 AbbVie와의 협력 하에 개발 중인 제품으로, 망막 질환 치료를 목표로 하고 있으며, 초기 라이선스 수익으로 3억 7천만 달러를 기록했습니다[0].
| 제품명 | 용도 | 주요 수익원 | 2023년 수익 기여도 |
|---|---|---|---|
| Zolgensma | 척수성 근위축증(SMA) 치료 | 로열티 | 8,530만 달러 |
| ABBV-RGX-314 | 망막 질환 치료 | 라이선스 | 3억 7천만 달러(초기 라이선스) |
비슷한 제품을 개발하는 경쟁사로는 유전자 치료 기술을 보유한 다양한 기업들이 있습니다. 이들 중 일부 주요 경쟁사는 다음과 같습니다.
| 경쟁사 | 주요 제품 및 기술 | 질환 분야 |
|---|---|---|
| 4D Molecular Therapeutics | 유전자 치료제 | 다양한 유전 질환 |
| Adverum Biotechnologies | 유전자 전달 기술 | 안과 질환 |
| BioMarin Pharmaceutical | 유전 질환 치료제 | 전신성 유전 질환 |
| Novartis AG | Zolgensma | 척수성 근위축증(SMA) |
| Roche | 유전자 치료 플랫폼 및 항암 치료제 | 다양한 질환 및 암 치료 |
| Sarepta Therapeutics | Duchenne 근위축증 치료제 | 신경근육 질환 |
이와 같이, RGNX는 주요 유전자 치료제 및 기술 플랫폼을 통해 수익을 창출하며, 여러 경쟁사들과 함께 유전자 치료 분야의 선도적인 위치를 유지하고 있습니다[1][4].
주요 리스크
RGNX의 비즈니스에 대한 특정 위험으로는 다음과 같은 요소들이 있습니다. 첫째, 제품 후보물질의 판매로부터 수익을 창출한 적이 없으며, 미래에도 그렇지 않을 수 있습니다. 둘째, 제3자가 우리의 마감 기한을 충족하지 못하면 선행 연구 및 임상 개발 프로그램이 지연되거나 실패할 수 있습니다. 셋째, 우리의 제휴 프로그램이 성공적이지 않으면 비즈니스에 해를 끼칠 수 있습니다. 넷째, 제품 생산과 관련된 위험으로는 유전자 치료용 제품이 신기하고 복잡하며 어렵게 제조된다는 점이 있습니다. 또한, 제조 과정의 규제 승인을 지연시키거나 제조 과정에 이상이 생기면 상업화 노력이 지연되거나 방해를 받을 수 있습니다. 다른 제품 제조 업체를 의존하는 경우 그들이 제품 생산을 만족스럽게 수행하지 못할 수도 있습니다[0].
재무
RGNX는 2023년 12월 31일 현재 현금, 현금성 자산 및 시장성 증권이 3억 1410만 달러로, 이는 주로 자사의 보통주 판매와 AbbVie 협력 계약에 따른 라이선스 수익으로부터 유래했습니다. 2023년 한 해 동안 회사는 2억 1840만 달러의 영업 현금 흐름 적자를 기록했으며, 이는 2022년의 영업 현금 흐름 적자 2억 750만 달러와 비교하여 1090만 달러 증가한 수치입니다. 이는 제품 후보군 개발과 기타 연구 프로그램의 지속적인 발전에 기인합니다. 연구개발비는 2022년 2억 4250만 달러에서 2023년 2억 3230만 달러로 감소했으며, 이는 주로 주력 제품 후보물질의 제조 비용 감소와 ABBV-RGX-314 협력에 따른 비용 보상 증가 덕분입니다. 2023년 라이선스 및 로열티 수익은 9020만 달러로 2022년의 1억 1270만 달러에 비해 감소했으며, 이는 주로 Zolgensma 로열티 수익 감소에 따른 것입니다. 재무 비용은 2022년 2330만 달러에서 2023년 690만 달러로 감소했으며, 이는 주로 HCR과의 로열티 구매 계약에 따른 부채 감소 및 관련 이자율 변화에 기인합니다 .
대차대조표
손익계산서
업데이트를 통해 추가될 예정입니다.
현금흐름표
업데이트를 통해 추가될 예정입니다.
주요 부채 및 전환사채들
| 형태 | 금액 (백만 달러) | 조건 및 이자율 |
|---|---|---|
| HCR 로열티 구매 계약 | 102 - 142 | 2024년 11월 7일까지 지급 시 102, 이후 지급 시 142, Zolgensma 로열티의 미래 지급액[0][1] |
| Penn 라이선스 | 12 | 연간 3씩 4회 분할 지급, 로열티와 마일스톤 비용 유지[0] |
주가 영향 미치는 요인들
RGNX의 주가 변동에는 다양한 요인이 영향을 미칠 수 있다. 예를 들어, 환율 변동이 있을 경우 미국 달러 강세로 인해 해외 수익이 감소하므로 주가에 부정적인 영향을 미칠 수 있다. 반대로 달러 약세는 해외 매출 증가로 이어지므로 주가에 긍정적인 영향을 줄 수 있다. 거시경제 상태도 중요한 변수로 작용한다. 경제 불황이 지속되면 투자자들의 위험 회피 성향이 높아져 주가가 하락할 가능성이 크다. 반면, 경제 회복기에는 주식시장 전반의 상승세로 주가가 긍정적인 영향을 받을 수 있다. 또한, 국가 간 무역 갈등, 예를 들어 미-중 무역전쟁이 심화되면 공급망 차질과 비용 상승으로 인해 주가에 부정적인 영향이 예상된다. 경쟁사의 부상도 중요한 변수다. 만약 새로운 유전자 치료제가 경쟁사에 의해 성공적으로 출시되면 시장 점유율이 감소할 수 있어 주가에 부정적인 영향을 미칠 수 있다. 마지막으로, 시장과 트렌드의 변화에 따라 유전자 치료제에 대한 수요가 증가하면 RGNX의 매출이 증가하여 주가에 긍정적인 영향을 줄 수 있다[0][1][2][3].
주가 급등/급락 히스토리
회사 주요 이슈들
회사의 미래 전망
RGNX의 미래 사업 성장 또는 축소에는 여러 요인이 작용할 수 있다. 먼저, 유전자 치료 시장의 성장 가능성이 크다. 과학 기술의 진보와 함께 희귀 질환 및 만성 질환 치료에 대한 수요 증가는 RGNX의 사업 성장에 긍정적인 영향을 미칠 수 있다. 또한, 회사의 기술 플랫폼이 성공적으로 상용화되고, 이를 통해 새로운 치료법이 지속적으로 개발된다면 이는 중장기적으로 큰 시장 점유율 확보로 이어질 수 있다. 반면, 규제 환경의 변화도 중요하다. 각국의 보건 당국이 유전자 치료에 대한 규제를 강화한다면 임상 시험 및 상용화 과정이 지연될 수 있어 사업 성장에 부정적인 영향을 미칠 수 있다. 경쟁사들의 기술 발전도 변수이다. 만약 경쟁사들이 RGNX의 기술을 뛰어넘는 혁신적인 방법을 개발하면 시장에서 경쟁력을 상실할 위험이 있다. 또한, 연구 개발 비용 증가와 같은 내부 비용 구조의 변화도 수익성에 영향을 미칠 수 있다. 특히, 파이프라인에 있는 제품 후보들이 임상 시험에서 실패하거나 예상보다 늦게 상용화될 경우 투자자 신뢰도가 떨어질 수 있다. 반대로, 다양한 글로벌 파트너십 및 협력 관계가 강화된다면 이는 시장 확장과 매출 증대로 이어져 긍정적인 영향을 미칠 수 있다. 경제적 변수로는 거시경제 상황 및 외환 변동성도 관련이 있을 수 있다. 예를 들어, 환율 변동이 심하면 해외 매출에 영향을 미칠 수 있으며, 이는 주가와 직접적인 연관성을 가질 수 있다.