어비디티 바이오사이언스 (Avidity Biosciences, Inc., RNA)

회사 소개

The company RNA는 생명 과학 기술을 이용하여 유전체 분석 및 진단 솔루션을 제공하는 기업으로, 주요 전문분야는 유전체 분석과 소개체질 변이 검출이다. RNA는 주로 유전체 데이터를 분석하여 질병의 원인을 규명하고, 환자에 맞는 맞춤형 치료법을 개발하는 데 특화되어 있으며, 이를 통해 의학 및 생명과학 분야에서의 연구 및 진단에 기여하고 있다. 수많은 연구소, 병원, 제약사 등과 협력하여 진단 키트나 서비스를 제공하고 있으며, 이를 통해 수익을 창출하고 있다. RNA의 핵심 수익원은 유전체 분석 기술과 소개체질 변이 검출 기술을 활용한 제품과 서비스 판매를 통해 발생한다. 이를 통해 RNA는 유전체 데이터를 활용하여 혁신적인 솔루션을 고객에 제공하고 있는 것으로 파악된다. .

주요 고객

RNA의 고객은 주로 생명과학 및 의학 분야에 종사하는 다양한 기관과 전문가들로 구성된다. 주요 고객 세그먼트는 연구소, 병원, 제약회사, 대학 및 기타 학술 연구 기관이 포함된다. 연구소는 RNA의 유전체 분석 기술을 활용하여 다양한 연구 프로젝트를 수행하고 새로운 발견을 성과로 이어갈 수 있다. 병원은 RNA의 진단 키트를 사용하여 환자들에게 보다 정확한 진단을 제공하고, 맞춤형 치료법을 적용할 수 있다. 제약회사들은 RNA와 협력하여 신약 개발 과정에서 중요한 유전체 데이터를 얻고, 이를 통해 효율적인 신약 개발을 추진한다. 대학 및 학술 연구 기관은 RNA의 기술을 도입하여 연구의 깊이를 더하고, 신뢰성 높은 데이터를 기반으로 학문적 성과를 이룰 수 있다. 이 고객들은 RNA의 제품 및 서비스에 비용을 지불하는 이유는 주로 고도의 정밀성과 신뢰성을 바탕으로 한 데이터 분석 능력, 맞춤형 솔루션 제공, 그리고 혁신적인 기술력을 통한 연구 및 진단 효율성 증대이다. RNA의 기술을 통해 고객들은 그들의 연구, 진단 및 치료에서 더 높은 성과를 달성할 수 있으며, 이는 고객의 최종 목표와 일치한다.

회사의 비용구조

비용 항목	설명	제공 회사
연구 및 개발 비용	계약 연구 기관(CRO), 계약 제조업체(CMO), 컨설턴트 및 과학 자문위원 등과의 계약을 통해 발생하는 외부 비용과 직원 급여, 복리후생, 주식 기반 보상 등 내부 비용이 포함됩니다. 실험실 용품 구매 및 임상 시험 자료 제작 비용도 포함됩니다.	다수의 제3자 계약 업체
인건비	연구, 개발, 행정 및 관리와 관련된 직원들의 급여, 복리후생, 주식 기반 보상 등 직원 관련 비용을 포함합니다.	내부 인력
시설 및 IT 비용	시설 임대 및 유지보수, IT 장비 및 시스템 운영 비용, 시설 개선 및 장비 감가상각 비용을 포함합니다.	다양한 시설 공급 업체 및 IT 서비스 제공 업체
전문 서비스 비용	법률, 금융, 회계, 사업 개발 등을 지원하기 위한 외부 전문 서비스 비용이 포함됩니다.	외부 전문 서비스 제공 업체
에너지 및 전기 비용	실험실 장비와 데이터 센터 운영에 필요한 전력 비용이 포함됩니다.	지역 전력 공급 업체
클라우드 사용 및 컴퓨팅 비용	대규모 데이터 분석 및 저장을 위한 클라우드 서비스 사용과 고성능 컴퓨팅 파워 사용에 관련된 비용이 포함됩니다.	클라우드 서비스 제공 업체 (예: AWS, Google Cloud)

RNA는 연구 및 개발 활동을 지원하기 위해 다양한 외부 계약 업체와 협력하고 있으며, 여기에는 계약 연구 기관, 제조업체, 컨설턴트 및 과학 자문위원이 포함됩니다. 또한, 회사 내부 인력의 급여, 복리후생과 관련된 비용도 발생하며, 실험실 용품 구매 및 임상 연구 자료 제작 비용도 중요한 비용 항목입니다. 시설 유지 보수, IT 운영 및 감가상각 비용도 주요 비용 요소로 작용합니다. 법률, 금융, 회계 등의 지원을 위한 외부 전문 서비스 비용도 포함되며, 이에 따른 상당한 에너지 및 전기 비용과 클라우드 서비스 및 고성능 컴퓨팅 파워 사용 비용도 무시할 수 없습니다.

제품군

RNA의 주요 제품과 그 수익 기여도는 각각 다음과 같다.

제품명	설명	수익 기여도
AOC 1001	마이오토닉 근디스트로피 타입 1 (DM1) 치료용으로 설계된 치료제. 현재 1/2상 임상 시험 중.	높은 수익 기여 (주요 파이프라인)
AOC 1020	안면견갑상완 근이영양증 (FSHD) 환자를 위한 치료제. 현재 1/2상 FORTITUDE™ 시험 진행 중.	중간 수익 기여 (유망한 후보)
AOC 1044	듀켄 근이영양증 (DMD) 엑손 44에 적합한 돌연변이를 가진 환자를 위한 치료제. 현재 1/2상 EXPLORE44™ 시험 진행 중.	초기 단계 (높은 잠재력 보유)

주요 제품 설명: - AOC 1001: 마이오토닉 근디스트로피 타입 1(DM1) 치료를 위한 제품으로, 현재 1/2상 임상시험과 지속적인 데이터 수집 단계에 있으며, 주요 매출원으로서 기대되고 있다. - AOC 1020: 안면견갑상완 근이영양증(FSHD) 치료제이며 1/2상 임상 FORTITUDE™ 시험 중이다. 치료 대상으로 하는 환자 군에서 중요한 수익원을 형성할 것으로 예상된다. - AOC 1044: 듀켄 근이영양증(DMD) 엑손 44에 적합한 돌연변이를 가진 환자를 목표로 하는 치료제이며 초기 단계의 임상 시험을 진행 중이다. 이후 높은 수익 기여를 기대할 수 있다.

경쟁사 및 유사 제품:

경쟁사	제품명 및 설명
Sarepta Therapeutics Inc.	Eteplirsen, golodirsen, casimersen (DMD 엑손 스키핑 약물)
Nippon Shinyaku Co., Inc.	viltolarsen (DMD 엑손 53에 적합한 치료제)
Alnylam Pharmaceuticals	올리고뉴클레오타이드 결합약물(Non-hepatic delivery)
Dyne Therapeutics	DYNE-251 (DMD 엑손 51 스키핑 치료제)
Ionis Pharmaceuticals	RNA 기반 치료제를 개발 중
Wave Life Sciences	WVE-N531 (엑손 53 스키핑 치료제)

RNA의 주요 제품은 AOC 플랫폼을 기반으로 하여 생명공학 및 의약 분야에서 혁신적인 유전체 치료 솔루션을 제공하며, 특히 근이영양증과 같은 희귀 질환의 치료에 집중하고 있다. 경쟁사들은 대부분 올리고뉴클레오타이드, 유전자 치료 및 크리스퍼(CRISPR) 기술을 이용한 다양한 접근방식을 통해 비슷한 제품을 개발 중이다.

주요 리스크

RNA사업에 대한 잠재적 위험은 다음과 같다. 첫째, RNA의 제품 후속 연구의 결과에 따라 예기치 못한 부작용이 발생할 수 있으며, 이는 임상시험을 중단하거나 지연시키는 원인으로 작용하여 사업에 중대한 피해를 끼칠 수 있다. 둘째, 임상시험에 참여할 환자를 모집하는 데 어려움을 겪을 수 있어 클리니컬 개발 활동이 지연될 수 있다. 또한, 사전 임상 연구 및 조기 임상시험 결과가 예상과 다를 경우 제품 후보의 교훈 변화 가능성이 있어, 이로 인해 제품 후보의 상업적 전망에 제약이 가해질 수 있다. 특히, RNA의 AOC 플랫폼을 기반으로 한 제품 후보들의 예기치 못한 특성이나 안전 위험성이 불가피하게 제품 승인을 지연할 수 있고, 임상시험을 중단하거나 철수시킬 수 있어 사업에 심각한 부정적인 결과를 초래할 수 있다.

재무

손익계산서

(단위: Million USD)

항목	2021	2022	2023
매출액	9.3	9.2	9.6
매출원가	N/A	N/A	N/A
매출총이익	N/A	N/A	N/A
영업비용	127.4	188.1	245.2
영업이익	-118.1	-178.9	-235.6
영업외수익	-0.0	-4.9	-23.4
세전 순이익	-118.0	-174.0	-212.2
법인세 비용	N/A	N/A	N/A
당기순이익	-118.0	-174.0	-212.2

대차대조표

(단위: Million USD)

항목	2021	2022	2023
현금 및 현금성 자산	405.5	610.7	595.4
매출채권, 순액	N/A	2.4	1.1
재고자산	N/A	N/A	N/A
유동자산 총계	411.1	622.9	611.3
유형자산, 순액	15.6	15.0	16.7
비유동자산 총계	16.4	15.9	17.2
자산 총계	427.6	638.8	628.6
매입채무	2.8	4.6	8.8
단기차입금	1.8	3.1	3.6
유동부채 총계	29.7	51.9	80.7
장기차입금	10.0	7.6	6.2
비유동부채 총계	16.5	8.8	47.1
부채 총계	46.1	60.7	127.8
자본금 및 추가 납입 자본	566.2	939.3	1071.4
이익잉여금	-184.5	-358.5	-570.8
자본 총계	381.4	578.1	500.8
부채 및 자본 총계	427.6	638.8	628.6

현금흐름표

(단위: Million USD)

항목	2021	2022	2023
당기순이익	-118.0	-174.0	-212.2
감가상각비 및 무형자산상각비	0.6	1.4	2.1
비현금 운전자본 변동	4.6	7.1	61.1
영업활동으로 인한 현금흐름	-94.8	-136.3	-119.1
유형자산 취득	-3.7	-2.8	-4.2
투자활동으로 인한 현금흐름	-82.5	-190.0	-130.1
배당금 지급	N/A	N/A	N/A
차입금 변동	N/A	N/A	N/A
재무활동으로 인한 현금흐름	176.3	346.2	93.9
현금 순변동	-1.0	19.9	-155.3

주가 영향 미치는 요인들

RNA 회사의 주가 변동 요인은 다양하다. 첫째, 환율 변동이 주요 요인이다. 가정할 시, 미국 달러 강세가 지속되면 RNA의 해외 수익이 감소하여 주가가 하락할 수 있다. 반대로, 달러 약세가 지속되면 해외 수익 증가로 주가가 상승할 가능성이 있다. 둘째, 거시경제 상태가 주가에 영향을 미친다. 예를 들어, 경제 호황일 때는 투자자 신뢰가 증가하여 주가가 상승하지만, 경제 불황 시에는 신뢰 저하로 주가가 하락할 가능성이 있다. 셋째, 국가 간 갈등은 RNA의 주가에 부정적인 영향을 미칠 수 있다. 예를 들어, 미국-중국 무역 전쟁이 심화되면 생명공학 제품에 대한 관세가 증가하고 공급망이 불안정해져 주가가 하락할 수 있다. 넷째, 경쟁사의 등장도 주가 변동 요인이다. 새로운 경쟁사가 혁신적인 제품을 출시하면 시장 점유율이 감소할 수 있어 주가에 부정적인 영향을 미칠 수 있다. 다섯째, 시장 트렌드 변화가 예가 될 수 있다. 예를 들어, 개인 맞춤형 유전자 치료에 대한 수요가 증가하면 RNA의 기술력과 제품에 대한 관심이 증가하여 주가가 상승할 수 있다. 이러한 요인들은 RNA 회사의 주가에 다양한 영향을 미칠 수 있으며, 그 영향은 상황에 따라 다르게 나타날 수 있다.

회사의 미래 전망

RNA 회사의 미래는 여러 가지 요인에 따라 성장하거나 축소될 수 있다. 우선, 유전체 데이터 분석 기술의 발전은 RNA의 성장을 촉진할 수 있다. 기술이 향상되면서 분석 속도와 정확도가 높아지고, 이에 따라 더욱 많은 연구소와 의료 기관들이 RNA의 서비스를 사용할 가능성이 커진다. 또한 맞춤형 의료 서비스의 수요 증가는 RNA의 주요 성장 동력 중 하나가 될 수 있다. 개인의 유전적 특성에 맞춘 치료법이 각광받으면서 RNA의 진단 및 치료 솔루션에 대한 수요가 증가할 것이다. 반면, 시장에서의 경쟁 심화는 RNA의 성장을 저해할 수 있는 요인이다. 새로운 경쟁자가 등장하면서 기술과 가격 경쟁이 치열해지면 RNA의 시장 점유율이 줄어들 수 있다. 마지막으로, 규제 변화도 중요한 변수이다. 생명공학 분야의 규제 강화는 연구와 제품 출시에 걸리는 시간을 늘리고 비용을 증가시켜 RNA의 성장에 부정적인 영향을 미칠 수 있다. 반대로 규제 완화는 RNA가 더 신속하게 시장에 진입할 수 있게 하여 긍정적인 영향을 줄 수 있다. 이상과 같은 다양한 요인들이 RNA 회사의 미래를 결정짓는 요소들이다.