크리스퍼 테라퓨틱스 (CRISPR Therapeutics AG, CRSP)

회사 소개

CRSP는 CRISPR/Cas9 기술을 활용한 유전자 편집 치료제를 개발하는 선도적인 기업입니다. 이 기술은 유전체 DNA의 특정 서열을 정밀하게 변경하는 유전자 편집 과정에 혁신적인 기술로, 유전질환의 치료 및 고급세포요법 개발에 적용하기 위해 목표를 두고 있습니다. 이 회사는 발견부터 승인된 약물까지 CRISPR 기반 치료법을 엄청난 속도로 발전시켜 왔으며, 2023년에는 CASGEVY (exagamglogene autotemcel [exa-cel])이라는 CRISPR 기반 치료법으로 세계 최초의 승인을 받았습니다. 이 회사는 유전자편집을 위한 기술, 연구개발 능력, 실행 능력을 결합하여 현재의 생물제약 접근법이 한계적인 환자들을 위해 완전히 새로운 유용하고 잠재적으로 치유되는 치료제들을 개발할 수 있다고 믿습니다. 이런 기술은 독일 베를린의 막스 플랑크 병원의 과학자인 Dr. Emmanuelle Charpentier교수님이 공동발명자로 있으며, 2020년 노벨 화학상을 수상한 연구자들 중 한 명입니다. 회사는 혁신적인 플랫폼을 구축하여 혈관질환, 면역종양학, 자가면역 질환, 1형 당뇨병 등을 포함한 치료제 프로그램을 확대해가고 있습니다[0].

주요 고객

CRSP의 주 고객은 주로 생명과학 연구기관, 제약회사, 바이오테크놀로지 회사들로 이루어져 있습니다. 첫째로, 대학 및 비영리 연구기관은 CRISPR/Cas9 기술을 활용해 유전자 연구와 다양한 질병 모델을 연구하며, 이들은 CRISPR 기술을 통해 정확한 유전자 편집이 가능하게 되어 연구 속도와 정확도를 높일 수 있습니다. 둘째로, 대형 제약회사들은 희귀질환이나 복잡한 유전 질환을 치료하기 위해 CRISPR 기반의 치료제를 개발하고 있으며, 이러한 연구개발 과정에서 CRSP의 기술과 제품을 활용합니다. 예를 들어, 심혈관 질환 치료를 위해 ANGPTL3 유전자를 타겟으로 하는 제품인 CTX310를 개발하여 사용할 수 있습니다[0]. 셋째로, 신생 바이오테크놀로지 회사들도 CRISPR 기술을 바탕으로 혁신적인 세포 및 유전자 치료제를 개발하는데 주력하고 있으며, 그 과정에서 CRSP의 기술적 지원을 받습니다. 이들은 각종 임상 시험과 연구 개발을 위해 CRSP의 첨단 기술을 이용해 보다 효율적이고 정확한 유전자 편집을 실현하고, 이를 통해 시장 경쟁력을 높이고 있습니다. 마지막으로, 정부 및 공공 연구기관도 대형 연구 프로젝트나 유전 질환 연구를 위해 CRISPR 기술을 도입하며, 이들은 주로 유전적 변이와 질병 간의 상관관계를 밝히기 위해 CRSP의 기술적 지원을 필요로 합니다[1].

회사의 비용구조

비용 부문	상세 설명	제공 회사
연구개발 비용	연구 및 개발(R&D)은 CRSP의 핵심 비용 항목으로, 주로 외부 연구 및 제조 비용, 직원 관련 비용, 시설 비용, 주식 기반 보상 비용, 서브 라이선스 및 라이선스 수수료가 포함됩니다. 2023년 연구개발 비용은 약 3억 8천 7백만 달러이며, 2022년에는 4억 6천 1백만 달러로 감소했습니다.	Vertex 제약회사
일반 및 관리 비용	이 비용에는 주로 임원, 재무, 회계, 사업 개발 및 인사 부서의 직원 관련 비용, 시설 비용, 특허 및 법률 비용, 회계 및 컨설팅 서비스 비용이 포함됩니다. 2023년 일반 관리 비용은 약 7천 6백만 달러입니다.	내부 자원 및 법률 사무소
협력 비용	주로 Vertex와의 협업 프로그램인 CASGEVY 프로그램의 일부로서 발생하는 비용을 포함합니다. 협력 비용은 2023년 약 1억 3천만 달러로 증가했습니다. 추가적으로 일부 비용은 Vertex에 대한 라이선스 계약에 의한 것입니다.	Vertex 제약회사
임대 및 세입 계약	보스턴의 사무실 및 실험실 시설과 프레이밍햄의 세포 제조 시설에 대한 임대료가 포함됩니다. 2023년 1년 이내에 약 2천 8백 7십만 달러, 그 이후로는 약 2억 9천 3백 9십만 달러입니다.	Boston Properties 등
기타 계약	임상 시험, 제조, 전임상 연구와 관련된 계약 연구 기관 및 기타 벤더와의 계약입니다. 이러한 계약은 일반적으로 취소 가능하며, 특정 개발, 규제 또는 상업적 마일스톤 도달 시 추가 비용이 발생할 수 있습니다.	다수의 계약 연구 기관 및 벤더

CRSP의 주요 비용 부문은 연구개발 비용, 일반 및 관리 비용, 협력 비용, 임대 및 세입 계약 비용, 그리고 기타 계약 비용으로 구성됩니다. 예를 들어, 연구개발 비용은 Vertex와 같은 회사에서 제공하는 외부 연구 및 제조 비용으로 구성되며, 일반 및 관리 비용에는 다양한 내부 자원 및 법률 사무소에서 제공하는 서비스가 포함됩니다 .

제품군

CRSP의 주요 제품과 이들의 매출 기여에 대한 분석은 다음과 같습니다. CRSP는 CRISPR/Cas9 기술을 활용한 다양한 유전자 편집 치료 제품을 개발하고 있습니다.

주요 제품

1. CTX001 (CASGEVY, exa-cel)
   • 설명: 최초로 승인된 CRISPR/Cas9 기반 치료제로, β-지중해빈혈과 겸상적혈구빈혈(SCD) 치료에 사용됩니다.
   • 매출 기여: 2023년에 Vertex사와의 협력을 통해 $200백만 달러의 마일스톤 지급을 받았습니다[0].
2. CTX110, CTX120, CTX130
   • 설명: CAR-T 세포 치료제 프로그램으로, 각각 CD19, BCMA, CD70을 타겟으로 합니다. 주로 혈액암과 고형암 치료에 사용됩니다.
   • 매출 기여: 각 세포 치료제는 임상 단계에 있으므로 현재 직접적인 매출 기여보다는 연구개발비에 집중하고 있습니다[1].
3. CTX310
   • 설명: 심혈관 질환 치료를 위해 ANGPTL3 유전자를 타겟으로 하는 제품 .
   • 매출 기여: 현재 개발 단계에 있어 직접적인 매출 기여 없음.

매출 분류 (2023년 기준)

매출 항목	금액 (백만 달러)	설명
협력 매출	370.0	Vertex사와의 협력에서 발생한 매출. CASGEVY 승인과 관련된 마일스톤 지급 포함.
연구 보조금 매출	1.2	비영리기관과의 계약에 의해 발생한 매출.
제품 판매 매출 없음	0.0	제품 판매로 인한 매출은 발생하지 않음.

주요 경쟁사 및 경쟁제품

경쟁사	경쟁제품	설명
Intellia Therapeutics	NTLA-2001	ATTR amyloidosis 치료용 CRISPR/Cas9 기반 치료제
Editas Medicine	EDIT-101	CEP290 유전자 돌연변이를 치료하기 위한 CRISPR/Cas9 기반 유전자 편집 치료제
Beam Therapeutics	BEAM-101, BEAM-102	겸상적혈구빈혈 및 β-지중해빈혈 치료를 목표로 하는 스플리싱(redos) 편집 기반 치료제

CRSP의 주요 제품과 그 제품들이 매출에 기여하는 방식은 주로 Vertex와의 협력 매출에서 비롯됩니다. 이 회사는 초기 연구 개발 단계의 제품들이 많지만, 향후 상용화될 가능성이 높은 혁신적인 치료제를 개발하는 데 집중하고 있습니다 .

주요 리스크

CRSP의 사업에 영향을 미칠 수 있는 잠재적 위험 요인은 다음과 같습니다:

1. 규제 승인 지연 및 부작용: 제품 후보물질의 개발 과정에서 발생하는 규제 승인 지연 또는 부작용은 임상시험 완료 및 제품 상업화에 부정적인 영향을 줄 수 있습니다[0].
2. 유전자편집 부작용: 제품 후보물질의 부작용으로 유전자 편집 과정에서 발생할 수 있는 예상치 못한 부작용, 사망 또는 비대상 영역에서의 DNA 절단 등이 포함될 수 있습니다[0].
3. 제조 및 생산 위험: CRISPR/Cas9 기반 제품 후보물질의 제조과정이 복잡하고 어려울 수 있으며, 이로 인해 생산 지연이나 장애가 발생할 수 있습니다. 제조 공정에서 발생하는 문제로 인해 제품 결함이나 소진된 제품 및 기타 공급 장애 등이 발생할 수 있습니다. 또한, 생산 시설에서 미생물, 바이러스 또는 기타 오염이 발견될 경우 생산 중단이 발생할 수 있습니다[2].
4. 환경 및 안전규제 준수 위험: 환경, 건강, 안전법과 규정을 준수하지 않을 경우 벌금이나 손해를 볼 수 있으며, 이로 인해 연구, 개발 또는 생산 노력이 훼손될 수 있습니다. 또한, 제품 책임 및 기타 제품 관련 소송으로 인한 상당한 책임을 이해할 수 있습니다[3].

이러한 위험 요소들은 CRSP의 사업 운영에 영향을 미칠 수 있으며, 적절한 대비 및 관리가 필요합니다.

재무

CRSP의 2023년 재무 상태는 여러 지표를 통해 살펴볼 수 있습니다. 먼저, 2023년 12월 31일 기준, CRSP는 현금, 현금 등가물 및 시장성 유가증권으로 총 16억 9,570만 달러를 보유하고 있으며, 누적 결손은 9억 9,970만 달러에 달합니다 . 운영 활동에서 사용하는 현금은 2022년 4억 9,570만 달러에서 2023년 2억 6,040만 달러로 감소했으며, 이는 Vertex로부터의 전환 및 마일스톤 지급으로 인한 감소와 연구개발 및 일반 관리비용의 감소 때문입니다 . 투자 활동을 통해 2023년에 시장성 유가증권의 만기로 인해 3억 8,660만 달러의 순 현금을 확보하였으며, 이는 2022년의 2억 5,870만 달러의 순 현금 사용과 대조됩니다 . CRSP는 주식 발행 및 주식 매각을 통해 2023년에 6,270만 달러의 자금을 조달하였으며 , 주로 연구개발 비용, 제조 활동, 급여 및 관련 비용, 법적 및 규제 비용, 특허 소송 비용 등에 자본을 사용할 예정입니다 . 회사는 향후 몇 년간 지속적으로 손실을 기록할 것으로 예상되며, 추가 자본 조달이 필요할 것입니다. 이와 관련해 회사는 주식 및 채권 발행, 전략적 협력 등을 통해 자금을 조달할 계획입니다 .

손익계산서

업데이트를 통해 추가될 예정입니다.

현금흐름표

현금 흐름 항목	2023	2022
영업 활동에서 사용된 현금	</math>(495,741k)
투자 활동에서 제공된/사용된 현금	</math>(258,655k)
재무 활동에서 제공된 현금	$62,664k		</math>(80k)
현금 및 제한된 현금의 증가(감소)	</math>(715,884k)	.

CRSP의 현재 현금 흐름을 평가할 때 영업 활동에서 사용된 현금이 2023년에 $260,375천 달러로, 2022년의 $495,741천 달러에 비해 상당히 감소한 점을 주목해야 한다. 이는 Vertex로부터 받은 $170,000천 달러의 초기 및 마일스톤 지급 덕분에 연구개발 및 일반 행정 비용이 줄어든 것이 주 요인이다. 투자 활동에서는 2022년에는 주로 시장성 유가 증권의 구매로 인해 $258,655천 달러가 사용된 반면, 2023년에는 주로 시장성 유가 증권의 만기로 인해 $374,647천 달러가 제공되었다. 재무 활동에서는 2023년에 주식 발행과 스톡 옵션 행사 덕분에 $62,664천 달러가 제공되었다.

CRSP의 현금 흐름을 유사한 바이오테크놀로지 기업들과 비교해 보면, 초기 단계 연구 및 개발 기업들은 일반적으로 높은 운영 비용과 낮은 수익성을 보이며, 이는 CRSP와 비슷한 현금 사용 패턴을 나타낸다. 또한, 연구개발 중심 기업들은 종종 자본 조달을 통해 현금 흐름을 확보해야 하며, CRSP도 주식 발행과 협업을 통해 자금을 마련하고 있다. 이러한 특성은 유전자 편집 분야의 혁신적인 치료법 개발에 많은 자본이 요구된다는 사업 환경의 특수성을 반영한다.

주요 부채 및 전환사채들

CRSP는 다음과 같은 채무 및 유사 채무 약정을 가지고 있습니다:

내용	금액	이자율 및 조건
A&R Vertex JDCA (CASGEVY 프로그램과 관련된 비용의 지불 연기)	$80.9M(2023), $36.1M(2022)	향후 CASGEVY 프로그램 수익성의 일부로 Vertex로 상쇄 가능[0]

이외에도 CRSP는 운영리스 및 서브리스 의무가 있으며, 2023년 12월 31일 기준으로 향후 1년 내 지불될 예정인 금액은 $28.7M이고, 1년 이후 지불될 금액은 $293.9M입니다[1][2].

주가 영향 미치는 요인들

CRSP의 주가 변동은 다양한 요인에 의해 영향을 받을 수 있습니다. 첫째, 환율 변동이 있습니다. 예를 들어, 미국 달러 대비 외국 통화의 가치가 상승한다면 CRSP의 국제 거래 비용이 증가하며, 이는 주가에 부정적인 영향을 미칠 수 있습니다. 둘째, 거시경제 상황도 중요한 요소입니다. 만약 글로벌 경제가 호황을 맞이하여 투자자들의 자본이 늘어난다면, 혁신적인 기술을 가진 CRSP의 주가가 상승할 가능성이 높습니다. 셋째, 미중 무역 전쟁과 같은 국가 간 갈등은 CRSP에 부정적인 영향을 줄 수 있습니다. 특히, 중요한 공급망이 중국에 의존하고 있는 경우, 무역 장벽이 높아지면 회사 운영에 차질이 생길 수 있습니다. 넷째, 경쟁사의 부상도 중요한 요인입니다. 예를 들어, 새로운 유전자 편집 기술을 도입한 경쟁사가 등장하면 CRSP의 시장 점유율이 감소할 수 있으며, 이는 주가 하락으로 이어질 수 있습니다. 다섯째, 시장 및 트렌드 변화도 주가에 큰 영향을 미칩니다. 만약 CRISPR 관련 기술이 더 이상 주목받지 못하고 다른 혁신적인 기술이 그 자리를 차지하게 된다면, CRSP의 주가는 급격히 하락할 수 있습니다. 반대로, CRISPR 기술이 계속해서 주목받고 새로운 치료법으로 각광받는다면 주가 상승이 예상됩니다 .

회사의 미래 전망

CRSP의 미래는 다양한 요인에 따라 성장하거나 축소될 수 있습니다. 먼저, 유전자 편집 기술의 발전과 이를 통해 치료할 수 있는 질병의 범위가 넓어지면 CRSP의 시장은 크게 성장할 것입니다. 예를 들어, 현재 치료가 어려운 유전질환이나 암과 같은 질병을 효과적으로 치료할 수 있는 새로운 방법이 개발된다면, CRSP의 수요는 급격히 증가할 것입니다. 둘째로, 정부 규제 및 윤리적 문제가 해결된다면, CRSP의 기술이 상용화되기 더 쉬워질 것입니다. 반대로 규제가 강화되거나 윤리적 문제로 인해 사회적 반발이 커지면 사업 성장에 제동이 걸릴 수 있습니다. 셋째, 다른 경쟁사들이 같은 기술을 발전시키는 속도도 중요한 요인입니다. CRSP가 기술적 우위를 유지할 수 있다면 시장에서 강력한 위치를 유지할 수 있지만, 경쟁사들이 더 혁신적인 기술을 내놓는다면 시장 점유율을 잃을 위험이 있습니다. 넷째, 글로벌 경제 상황도 중요한 변수입니다. 예를 들어, 전 세계적으로 경제가 침체기에 들어서거나 금융 위기가 발생하면 연구개발에 대한 투자 금액이 줄어들어 CRSP의 성장이 둔화될 수 있습니다. 다섯째, CRISPR 기술의 응용 범위가 확장되어 농업, 에너지 등 다른 산업에서도 활용될 경우, 새로운 수익 창출 기회가 열리면서 회사의 성장 가능성이 더욱 높아질 것입니다.