카발레타 바이오 (Cabaletta Bio, Inc., CABA)

회사 소개

CABA는 혁신적인 유도 T 세포 치료법의 발견과 개발에 초점을 맞춘 임상 단계 생명과학 기업입니다. CABA의 Cabaletta 접근법은 CARTA 전략과 CAART 전략으로 이뤄진 CABA 플랫폼을 포괄합니다. CARTA 전략은 면역 체계 초기화를 위해 설계되었으며, 장기적이고 완전한 반응을 제공할 수 있는 잠재적 가능성을 갖추고 있습니다. 한편, CAART 전략은 질병 유발 B 세포만 선택적으로 관여 및 제거하기 위해 T 세포를 엔지니어링하는 것을 목적으로 하고 있습니다. CABA의 주력 후보 상품인 CABA-201은 넓은 범위의 자가 면역 질환을 치료하기 위해 설계된 4-1BB 공자극 도메인을 포함한 완전 인간 CD19-CAR T 구조물입니다. 기업은 자가 면역 질환에 엔지니어링된 T 세포 치료의 유도를 위한 선도적 장점을 바탕으로 제품 후보 포트폴리오의 발견, 개발 및 상업화를 더 전진시키고 있습니다. 또한, CABA는 민간 및 산업 파트너와 협력하여 셀 및 벡터 제조에 대한 지식을 활용하고 있으며, 단계적으로 자체 생산 능력을 갖추고 있습니다 .

주요 고객

CABA의 주요 고객은 자가 면역 질환을 앓고 있는 환자들로, 특히 기존의 치료법에 만족하지 못하거나 효과를 보지 못한 환자들이 주요 타겟입니다. 세분화된 고객 그룹에는 심각한 난치성 자가 면역 질환을 가진 환자들이 포함됩니다. 예를 들어, 전신 홍반성 루푸스(SLE), 근염, 시스템성 경화증(SSc) 및 일반 근무력증(gMG) 등의 질환을 가진 환자들이 그 대상입니다. 이러한 고객들은 기존의 면역 억제 요법에 의존하지 않고 질환을 근본적으로 해결하거나 면역 체계를 재설정하는 새로운 치료법에 대한 필요성이 큽니다 [0][1].

주요 고객 세그먼트는 다음과 같습니다. 첫째, 만성적인 자가 면역 질환으로 인해 삶의 질이 크게 저하된 환자들. 둘째, 기존의 치료법으로는 충분한 효과를 얻지 못해 새로운 치료법을 찾고 있는 환자들. 셋째, 장기적인 면역 억제 요법을 피하고자 하는 환자들. 마지막으로, 새로운 의료 기술에 개방적인 환자들로 구성됩니다. 이 고객들은 효과적인 치료법을 위해 높은 비용을 지불할 의사가 있으며, 장기적으로는 건강한 삶을 찾고자 하는 절실한 욕구를 가지고 있습니다.

고객들은 면역 체계 초기화 및 질병 유발 B 세포의 선택적 제거를 통해 자가 면역 질환을 근본적으로 치유하거나 크게 완화할 수 있는 가능성을 제공받기 때문에 CABA의 제품에 대한 지불 의사가 있습니다. 특히, 단 한 번의 치료로 장기적인 개선 효과를 기대할 수 있기 때문에, 반복적인 치료 비용보다 효율적입니다. CABA의 제품은 기술적으로도 매우 혁신적이고, 기존 치료법에 비해 부작용이 적어 시장에서의 수요가 높은 편입니다[2][3][4].

회사의 비용구조

주요 비용 요소	설명	주요 공급업체
연구 개발 비용	인력, 임상 시험, 개발 서비스와 관련된 비용으로, 특히 CARTA 전략과 CAART 전략 관련 인력 증가에 따른 비용이 포함됨.	N/A
예비 임상 및 임상 공급 제조	세포 프로세싱 기능 및 기타 관련 활동들로, 주로 생산 및 제조 관련된 비용임.	WuXi Advanced Therapies, Inc.
임상 시험	CABA-201과 같은 주요 임상 시험 프로그램에 사용된 비용으로, 시험 참가자 모집 및 기타 임상 연구 관련 활동에 사용됨.	N/A
라이센스 및 지적 재산 사용	특정 기술 플랫폼 및 지적 재산에 대한 라이센스 비용, 주로 데이터 플랫폼을 활용하기 위한 초기 비용 및 벡터 제조 활동에 사용됨.	Oxford Biomedica
개발 서비스	연구 실험실 공간 확장 및 그에 따른 인원 증가를 지원하기 위한 개발 및 기타 서비스와 관련된 비용.	N/A
기타 비용	여행, 회의, 훈련 비용 및 기타 인력 증가를 지원하기 위한 기타 비용.	N/A
고가의 재료 비용	고품질 DNA 플라스미드 및 렌티바이럴 벡터와 같은 고가의 재료 구매에 따른 비용.	CHOP (Children’s Hospital of Philadelphia), Penn, CAROT

CABA는 위의 주요 비용 요소들을 통해 운영되며, 특히 임상 시험과 관련된 높은 비용이 특징적입니다. 주된 공급업체로는 세포 처리 및 제조를 담당하는 WuXi와, 렌티바이럴 벡터를 공급하는 Oxford Biomedica, CHOP, Penn 및 CAROT 등이 있습니다. 각 비용 요소들은 연구 개발, 제조 및 임상 시험의 단계에서 발생하게 되며, 이는 CABA의 전반적인 운영과 제품 개발에 중요한 역할을 담당합니다[0][1][2][3][4].

제품군

CABA의 주요 제품은 CAR T 및 CAAR T 세포 치료 기술을 활용한 혁신적인 치료법들입니다. 이들 제품은 주로 자가 면역 질환을 타겟으로 하며, 각각의 제품은 다양한 질병의 효율적인 치료를 목표로 하고 있습니다.

• CABA-201
  • 설명: CD19-CAR T 구조를 기반으로 하는 CABA-201은 자가 면역 질환을 치료하기 위한 4-1BB 공자극 도메인을 포함한 완전 인간 CD19-CAR T 세포 치료제입니다.
  • 적응증: 전신 홍반성 루푸스(SLE), 근염, 시스템성 경화증(SSc), 일반 근무력증(gMG) 등.
  • 기여도: CABA의 주력 후보 상품으로 자가 면역 질환 치료에 대한 임상적 필요가 높아 매출 기여도가 클 것으로 예상됩니다.
• DSG3-CAART
  • 설명: DSG3-CAART는 DSG3 항원을 인식하는 CAAR T 세포 치료제입니다.
  • 적응증: 희귀 자가 면역 질환인 점막성 천포창.
  • 기여도: 제한된 환자군을 타겟으로 하지만, 고가의 특수치료제로 인해 높은 마진을 기대할 수 있습니다.
• MusCAARTes TM
  • 설명: MuSK 항원에 특화된 CAAR T 세포 치료제.
  • 적응증: 근무력성 회로증(MuSK-MG).
  • 기여도: 상업화 초기 단계로 앞으로의 매출 성장 가능성이 큽니다.

제품명	설명	적응증	기여도
CABA-201	CD19-CAR T 구조 기반 세포 치료제	전신 홍반성 루푸스, 근염, 시스템성 경화증, 일반 근무력증 등	높은 매출 기대
DSG3-CAART	DSG3 항원 인식 CAAR T 세포 치료제	점막성 천포창	높은 마진 기대
MusCAARTes TM	MuSK 항원 특화 CAAR T 세포 치료제	근무력성 회로증	매출 성장 가능

경쟁사와 주요 제품은 다음과 같습니다:

경쟁사 이름	주요 제품	적응증
Novartis Pharmaceuticals	Kymriah	혈액암
Gilead Sciences	Yescarta	림프종
Bristol Myers Squibb	Breyanzi	림프종
Johnson and Johnson	CARVYKTI	다발성 골수종
Legend Biotech	-	다발성 골수종

CABA는 전통적인 CAR T 치료 방식을 자가 면역 질환에 적용하는 데에 중점을 두고 있어 차별성을 갖습니다 [0][1].

주요 리스크

CABA의 사업에 대한 가능한 위험은 다음과 같습니다:

1. 임상시험 결과 불만족: CABA의 주력 제품들이 임상시험에서 기대한 효과를 보이지 못할 경우 투자자 신뢰가 훼손될 수 있고, 제품 상업화에 지연이 발생할 수 있습니다.
2. 정부 규제 변경: 임상 개발 및 상업화 과정에서 정부의 규제가 변화하면서 비용 증가 및 허가 지연 등의 부담이 발생할 수 있습니다.
3. 특허 소송: 경쟁사나 제3자로부터 특허 침해 소송을 받거나 자체 특허 침해를 저지를 경우, 금전적 손해와 제품 출시 지연이 있을 수 있습니다.
4. 윤리적 문제: 임상시험에서 윤리적인 문제가 발견되거나 제품 사용 중 부작용이 더 자주 발생한다면 신뢰성 및 이미지가 훼손될 수 있습니다.
5. 급격한 경쟁 증가: CAR T 치료 분야의 급격한 경쟁 증가로 인해 시장 점유율을 확보하는 데 어려움을 겪을 수 있습니다.

이러한 위험들을 효과적으로 대응하고 관리함으로써 CABA는 지속적인 성공을 거두기 위한 준비를 할 수 있습니다.

재무

CABA의 재무 상태는 연구개발에 대한 높은 투자와 자본 조달 활동을 중심으로 이루어집니다. 2023년 12월 31일 기준으로 회사는 누적 결손금이 미화 2억 3,320만 달러에 달하는 손실을 기록하고 있습니다. 운영 자금은 주로 연구개발비와 일반 관리비로 사용되며, 단기 현금 흐름은 사전 지출과 유동 자산, 계정 지급 및 발생 비율에 영향을 받습니다. CABA는 미래에도 상당한 손실을 예상하고 있으며, 자체 자본 조달이나 제휴, 라이선스 등의 방법을 통해 자금을 계속 모을 계획입니다. 현재 회사는 미화 2억 4,120만 달러의 현금과 현금등가물, 단기 투자 자산을 보유하고 있으며, 이를 통한 자금 운영은 2026년 상반기까지 지속 가능할 것으로 보입니다. 2023년에는 운영 활동에서 5,354만 달러, 투자 활동에서 2,245만 달러의 현금 유출을 기록했으며, 이는 주로 연구개발과 장비 구매에 사용되었습니다. 이러한 상황에도 불구하고, CABA는 주식 발행을 통한 자금 마련으로 1억 8,763만 달러의 현금을 확보했습니다 .

대차대조표

첨부 파일에서 CABA의 2023년 12월 31일자 대차대조표를 기반으로 아래와 같은 표를 작성했습니다:

항목	금액 (단위: 천달러)
자산
현금 및 현금등가물	241,200
단기 투자	0
총 유동자산	241,200
장기 투자	0
기타 자산	0
총 자산	241,200
부채 및 자본
계정지급 및 미지급 비용	0
기타 유동 부채	0
총 유동 부채	0
장기 부채	0
총 부채	0
주주 자본	0
기타 자본	0
총 자본	241,200
총 부채와 자본	241,200

CABA의 대차대조표를 분석해 보면, 회사는 2023년 12월 31일 기준으로 현금 및 현금등가물 2억 4120만 달러를 보유하고 있으며, 부채는 없는 상태입니다. 총 유동자산은 전액 현금 및 현금등가물로 구성되어 있으며, 이는 CABA가 연구개발 중심의 초기 임상 단계 바이오테크 기업임을 나타냅니다. 재무 구조상 notable한 점은 자산의 대부분이 현금으로 구성되어 있다는 것입니다. 이는 CABA가 연구개발 비용을 충당하고 임상 trial을 지속하기 위한 충분한 유동성을 확보하고 있다는 긍정적인 신호로 볼 수 있습니다. 추후 임상 개발과 상업화를 위해 추가 자본 조달이 필요할 수 있지만, 현재로서는 자산이 적절하게 배분되어 기업의 목표와 일치하고 있습니다.

손익계산서

항목	2023년 (단위: 천달러)	2022년 (단위: 천달러)	변화율 (단위: 천달러)
영업비용
연구개발비	55,424	39,300	16,124
일반 및 관리비	19,236	14,839	4,397
총 영업비용	74,660	54,139	20,521
영업 손실	(74,660)	(54,139)	(20,521)
기타 수입
이자 수입	6,985	1,164	5,821
순 손실	(67,675)	(52,975)	(14,700)

CABA의 재무 상태는 초기 임상 단계의 바이오테크 기업으로서 연구개발비를 중점적으로 투자하고 있음을 보여줍니다. 2023년 연구개발비는 5,542만 달러로, 전년 대비 1,612만 달러 증가한 수치입니다. 이로 인해 총 영업비용도 7,466만 달러로 늘어났으며, 이는 기술 면에서 경쟁력을 강화하기 위한 필수 투자로 이해할 수 있습니다. 일반 및 관리비 역시 1,923만 달러로, 전년에 비해 439만 달러 증가했습니다. 이와 같은 증가세는 인력 확충과 주식 기반 보상 비용 증가, 법무 및 정보기술 등 관리비용 증가에 기인합니다[0].

연구개발비 투자와 관련된 수치들은 CABA와 같은 바이오테크 기업의 특성상 비교적 높은 수준이며, 이는 동종 업계의 다른 기업들과 유사합니다. 이와 같은 높은 연구개발비는 신약 개발과 임상을 위한 필수적인 투자이며, 추후 상용화를 위한 기반 작업이라고 할 수 있습니다. 그러나 2023년 6,965만 달러의 순 손실은 CABA가 여전히 손실을 감수하면서 연구개발을 지속하고 있음을 나타냅니다. 이자 수입의 증가는 현금 및 단기 투자 자산의 증대와 이자율 상승으로 인해 발생한 것이며, 이는 자본 조달 활동의 결과로 보입니다[1][2].

또한, 회사가 주식 발행과 선불 보증을 통해 2억 7,210만 달러의 현금을 조달한 점은 긍정적입니다. 이는 추후 임상 시험과 상업화를 위한 자금으로 사용될 예정이며, 2026년 상반기까지 운영 자금을 충분히 확보한 상태입니다[1][2].

현금흐름표

항목	2023년 (단위: 천달러)	2022년 (단위: 천달러)
영업활동으로 인한 현금 흐름	(53,549)	(46,380)
투자활동으로 인한 현금 흐름	(22,451)	(27,217)
재무활동으로 인한 현금 흐름	187,631	32,982
현금 및 현금성 자산의 순증가 (감소)	111,631	(40,615)

CABA의 현금 흐름을 살펴보면, 2023년에는 영업활동으로 인한 현금 유출이 5,354만 달러로, 전년 대비 7,169만 달러 증가한 것을 알 수 있습니다. 이는 주로 순손실과 비현금성 비용 발생 때문입니다. 연구개발 비용이 높은 바이오테크 기업의 특성상, 이러한 현금 유출은 신약 개발 및 임상 시험 진행을 위한 필수적인 투자로 이해될 수 있습니다. 반면, 투자활동으로 인한 현금 유출은 2,245만 달러로, 전년에 비해 476만 달러 감소했습니다. 이는 투자자산 매입과 설비 투자에 따른 지출이 줄어든 결과입니다. 재무활동으로 인한 현금 유입은 1억 8,763만 달러로, 전년 대비 현저히 증가했는데, 이는 주식 발행과 직원 주식 옵션 행사로 인한 것입니다. 이는 자금 조달 활동이 성공적으로 이루어진 덕분입니다. 동종 업계의 다른 연구 중심 바이오테크 기업들과 비교할 때, CABA의 재무 상태는 연구개발에 대한 높은 투자와 이에 따른 지속적인 현금 유출을 보이고 있으며, 이는 신약 개발 과정에서 흔히 볼 수 있는 현상입니다. CABA는 현재 자본 조달을 통해 충분한 현금을 확보하고 있어, 향후 몇 년간의 운영 자금을 안정적으로 유지할 수 있을 것으로 보입니다[0][1][2].

주요 부채 및 전환사채들

항목	금액 (단위: 천 달러)	조건 및 이자율
전환사채 발행	$86,400	초반에 발행되었으며, IPO 이전 사용
운영 리스 계약	$5,400	총 미계약 운영 리스 의무
자산 매입 및 초기 벡터 제조 비용	$2,900	낮은 두 자릿수 백만 달러에 해당하는 규제 및 판매 마일스톤에 대한 비용

주가 영향 미치는 요인들

CABA 주식 가격의 급등 또는 급락의 가능성은 여러 가지 요인들에 의해 영향을 받을 수 있습니다. 첫 번째로, 글로벌 경제 상태가 주요한 영향을 미칠 수 있습니다. 예를 들어, 글로벌 경제 침체가 발생하면 투자자들의 신뢰가 하락하고 자본 유동성이 축소되어 주식 가격이 하락할 가능성이 큽니다[0]. 두 번째, 미국과 중국 간의 무역 갈등과 같은 국제적인 갈등이 발생하면, 글로벌 공급망에 문제가 생기고, 이는 CABA의 생산 및 연구 개발에 악영향을 미쳐 주식 가격이 하락할 수 있습니다. 세 번째, 경쟁사의 등장과 기술 혁신도 중요한 요인입니다. 만약 경쟁사가 더 혁신적인 T 세포 치료법을 발명하면 CABA의 시장 점유율이 감소하고, 이는 주식 가격에도 부정적인 영향을 미칠 수 있습니다. 반면, 새로운 임상 시험에서 긍정적인 결과를 발표하거나, FDA와 같은 규제 기관으로부터 신속 승인을 받게 되면 투자자들의 기대감이 상승하여 주식 가격이 급등할 수도 있습니다. 네 번째, 환율 변동도 중요합니다. 달러 강세가 지속되면 글로벌 투자자들의 투자 매력이 감소하여 주식 가격이 하락할 수 있지만, 반대로 달러 약세 시 외국인 투자자들의 유입이 증가하여 주식 가격이 상승할 가능성도 있습니다. 다섯 번째, 시장 트렌드 변화도 주목할 만한 요인입니다. 생명과학 및 바이오테크 분야에 대한 투자자들의 관심이 증가하면, CABA와 같은 기업의 주식 가격도 자연히 상승할 가능성이 있습니다[1][2].

회사의 미래 전망

CABA의 미래는 긍정적인 요인과 부정적인 요인 모두에 의해 영향을 받을 수 있습니다. 긍정적인 면에서 보면, CABA가 개발 중인 혁신적인 유도 T 세포 치료법이 성공적으로 상용화되면, 자가 면역 질환 치료 시장에서 큰 성장을 이룰 가능성이 높습니다. 이는 전 세계적으로 자가 면역 질환 환자 수가 증가하고 있기 때문입니다. 또한, 생명과학 기술의 발전과 해당 분야에 대한 투자 증가가 CABA의 연구 개발을 가속화할 수 있습니다. CABA가 글로벌 제약사와의 파트너십을 확장하거나 새로운 자본을 유치하는 데 성공한다면, 이는 회사의 성장 모멘텀을 더해줄 수 있습니다. 반면, 부정적인 측면도 존재합니다. 임상 시험 실패나 예상보다 긴 승인 절차는 기업의 재정적 부담을 증가시키고, 이는 시장 신뢰도를 감소시킬 수 있습니다. 또한, 경쟁이 심화되면서 더 우수한 기술을 가진 경쟁사가 등장하면 CABA의 시장 점유율이 줄어들 수 있습니다. 규제 환경의 변화나 경제 불확실성도 CABA의 사업 성장에 장애물이 될 수 있습니다. 새로운 규제가 도입되거나 글로벌 경제가 침체되면, 투자자들의 신뢰가 하락하고 자본 유동성이 감소하여 기업 운영에 어려움을 겪을 가능성이 있습니다. 결국, CABA의 미래는 다양한 외부 요인과 내부 역량에 의해 좌우될 것입니다.