인텔리아 테라퓨틱스 (Intellia Therapeutics, Inc., NTLA)

회사 소개

NTLA는 주요한 임상 단계 유전자 편집 기업으로, CRISPR/Cas9 기술을 활용하여 잠재적으로 치료적인 치료제를 개발하는 데 초점을 맞추고 있습니다. CRISPR/Cas9 기술은 유전체 편집을 위한 기술로, 유전자 교정 과정에서 사용됩니다. 이 회사는 CRISPR/Cas9를 치료제로 사용하여 유전질환을 해결하기 위한 in vivo와 ex vivo 치료법을 추구하고 있습니다. in vivo 프로그램에서는 질병 원인 유전자를 인체 내부에서 정밀하게 편집하는 데 CRISPR/Cas9를 사용하며, ex vivo 프로그램에서는 인체 외부에서 인간 세포를 엔지니어링하는 데 이 기술을 활용합니다. NTLA는 기술적인 전문성과 풍부한 지적재산권을 바탕으로 CRISPR/Cas9 및 관련 기술의 광범위한 치료 적용을 발전시켜 새로운 유전 의약품 분야를 개척하고 있습니다. 이 회사의 사업 목표는 잠재적으로 치료적인 CRISPR/Cas9 기반 의약품을 개발하는 것인데, 이를 위해 현재의 해결책을 확장하고 있으며, 이를 위한 새로운 능력을 추가하고 있습니다[0].

주요 고객

NTLA의 주요 고객층은 주로 중증 유전 질환을 가진 환자들, 의료 기관, 제약회사 및 연구 기관으로 구성됩니다. 유전 질환 환자들은 NTLA의 CRISPR/Cas9 기반 유전자 편집 치료법을 통해 유전자 이상의 근본적인 교정을 기대합니다. 예를 들어, transthyretin amyloidosis(ATTR-CM)와 같은 치료가 필요한 환자들은 NTLA-2001과 같은 단회 투여 치료법의 혜택을 받을 수 있습니다. 또한, 의료 기관과 제약 회사는 NTLA의 혁신적인 치료법을 도입하여 환자들에게 보다 나은 치료 옵션을 제공하고자 하며, 이를 통해 의료 서비스의 질을 높이고자 합니다. 연구 기관은 NTLA의 기술을 활용하여 더 나은 치료법을 개발하거나 기존 치료법의 효율성을 향상시키는 연구를 진행할 수 있습니다. 이러한 고객들은 NTLA의 제품과 서비스를 통해 질병의 진행을 멈추거나 역전시키는 효과를 기대하며, 높은 수준의 안전성과 효능 검증 결과에 기반한 치료법을 선택합니다[0][1].

회사의 비용구조

비용 항목	설명	주요 공급 업체
약물 구성 요소 비용	NTLA-2001, NTLA-2002, NTLA-3001 등의 개발을 위한 약물 구성 요소 비용 증가를 포함합니다.	다양한 제약 및 바이오 테크놀로지 공급 업체
계약 서비스 및 컨설팅 서비스 비용	외부 계약 서비스와 컨설팅 서비스에 대한 비용이 증가했습니다.	다양한 임상 연구조직(CRO) 및 컨설팅 업체
임직원 관련 비용	직원 수 증가에 따른 인건비 및 주식 기반 보상 비용 증가가 포함됩니다.	자체 인력 자원 (사내 인력 관리)
시설 관련 비용	임대료, 감가상각, 유지보수 및 서비스, 연구개발에 할당된 기술 비용 등이 포함됩니다.	시설 관리 업체 및 기술 서비스 제공 기업
연구 재료 및 계약된 서비스 비용	초기 단계 프로그램과 관련된 약물 구성 요소 비용과 계약 서비스 비용의 감소가 포함됩니다.	다양한 연구 재료 공급 업체 및 계약된 서비스 제공 업체
주식 기반 보상 비용	직원 수 증가로 인한 주식 기반 보상 비용.	자체 인력 자원 (사내 인력 관리)
시설 임대 비용	Waltham, Massachusetts에 위치한 사무실, 일반 실험실 및 GMP 제조 공간의 임대 계약과 관련된 비용입니다.	부동산 임대 회사

NTLA는 다양한 비용 항목을 통해 기업 운영을 유지하고 있으며, 주요 비용 항목에는 약물 구성 요소 비용, 계약 서비스 및 컨설팅 서비스 비용, 임직원 관련 비용, 시설 관련 비용 등이 포함됩니다. 이들 비용 항목은 주로 다양한 제약 및 바이오 테크놀로지 공급 업체, 임상 연구조직(CRO), 시설 관리 업체 및 기술 서비스 제공 기업과의 계약을 통해 발생합니다 .

제품군

NTLA는 CRISPR/Cas9 기술을 활용한 유전자 편집 치료제를 개발하는데 주력하는 회사로, 주요 제품과 각각의 매출 기여도는 다음과 같습니다.

제품명	설명	매출 기여도
NTLA-2001	흔히 ATTR-CM이라고 알려진 트랜스타이레틴 아밀로이드증 치료제로, 체내에서 정밀하게 유전자를 편집하여 질병을 치료합니다.	외부 개발 비용이 전년도 대비 $16.6 million 증가하여 주요 매출원으로 기여[0].
NTLA-2002	유전성 혈관부종(HAE) 치료제입니다. CRISPR/Cas9 기술을 사용하여 유전자 이상을 교정합니다.	외부 개발 비용이 전년도 대비 $12.9 million 증가하여 높은 매출 성장률을 보입니다[0].
NTLA-3001	간질환 치료제이며, 현재 치료 옵션이 제한적인 간질환 환자들을 대상으로 합니다.	외부 개발 비용이 $5.8 million 증가하여 현재 빠르게 확장 중[0].
NTLA-5001	췌장암 및 종양질환을 타겟으로 하는 치료제였으나 현재 프로그램이 중단되었습니다.	개발 중단으로 인한 비용 감소[0].

이외에도 NTLA는 다양한 지적 재산권 및 기술적 전문성을 바탕으로 신규 제품 개발 및 기존 프로그램 확장을 지속적으로 추진하고 있습니다. 타 경쟁사로는 주로 같은 CRISPR 기술 기반의 치료제를 개발하는 기업들로, 다음과 같은 회사들이 있습니다.

경쟁사 이름	요약
Editas Medicine	CRISPR 기반 유전자 편집 기술로 안과 질환과 암 등의 치료제를 개발 중입니다.
CRISPR Therapeutics	유전자 편집 기술로 혈액질환과 암 치료제를 개발 중이며, 여러 공동 개발 파트너를 보유하고 있습니다.
Beam Therapeutics	기초적인 베이스 편집 기술을 활용하여 여러 유전자 질환을 치료하기 위한 신약을 개발 중입니다.

NTLA는 강력한 CRISPR/Cas9 기술 플랫폼을 바탕으로 다양한 질병을 타겟으로 하는 혁신적인 유전자 치료제를 개발하며, 주로 ATTR-CM과 HAE와 같은 중증 유전질환을 치료하는 데 주력하고 있습니다 .

주요 리스크

NTLA의 사업에 대한 잠재적 위험 요인은 다음과 같습니다. 첫째, 기술적 실패 가능성으로 인해 개발 중인 치료제들이 효과적이지 않거나 안전성 문제가 발생할 수 있습니다. 둘째, 대체로 새로운 기술인 CRISPR/Cas9 기술에 대한 규제 측면에서의 불확실성이 존재하며, 해당 기술을 이용한 치료제의 승인이 어려울 수 있습니다. 셋째, 강력한 경쟁사들과의 치열한 경쟁으로 인해 시장에서 경쟁력을 유지하기 어려울 수 있습니다. 넷째, 임상시험 중단이나 결과에 대한 부정적인 피드백이 있을 경우 투자자들의 신뢰를 상실할 우려가 있습니다. 마지막으로, 인간 세포의 유전자 편집에 따른 도덕적, 윤리적 문제에 대한 공감대 부족으로 인해 사회적 논란을 일으킬 수 있습니다 .

재무

NTLA의 2023년 재무 상태를 분석하면, 회사는 수익을 내지 못하고 있으며 각 기간마다 순손실을 보고하고 있습니다. 2023년 12월 31일 기준으로 NTLA는 $4억 8천 1백만 달러의 순손실을 기록하였으며, 누적 적자는 $16억 5천 8백 4십만 달러에 달합니다. 운영 활동으로 인해 $3억 9천 4백만 달러의 순 현금 유출이 발생하였고, 주로 연구 및 개발 비용과 인력 관련 비용 증가가 원인입니다. 특히, NTLA-2001과 NTLA-2002 같은 주요 제품 후보들의 개발에 따른 외부 비용 증가와 직원 수 증가에 따른 주식 기반 보상이 눈에 띕니다. 투자 활동에서는 $3천 1백만 달러의 현금 사용이 있었지만, 이는 주로 시장성 있는 증권 구매와 자산 취득으로 인한 것입니다. 한편, 재정 활동에서는 시장에서의 주식 발행 등으로 $1억 3천 3백만 달러의 현금을 조달하였습니다. 회사는 향후에도 추가 자본 조달이 필요할 것으로 보이며, 이는 규제 승인을 받기 위한 임상 시험과 연구개발 비용 등을 충당하기 위함입니다. NTLA는 현재 $10억 1천 2십만 달러의 현금, 현금 등가물 및 시장성 있는 증권을 보유하고 있습니다[0][1][2].

NTLA의 대차대조표 (2023년 12월 31일 기준)

항목	금액 (달러)
자산
현금 및 현금성 자산	$171,444,000
시장성 있는 증권	$838,780,000
기타 유동 자산	$27,729,000
유동 자산 합계	$1,037,953,000
시장성 있는 증권	$29,772,000
자산 및 장비, 순액	$65,748,000
운영 리스 사용권 자산	$57,795,000
기타 비유동 자산	$8,785,000
비유동 자산 합계	$162,100,000
자산 총계	$1,200,053,000
부채 및 주주 지분
부채
계정 및 지급금 미지급	$26,244,000
미지급 비용	$67,540,000
유동 운영 리스 부채	$9,437,000
기타 유동 부채	$3,769,000
유동 부채 합계	$106,990,000
비유동 운영 리스 부채	$54,670,000
기타 비유동 부채	$0
비유동 부채 합계	$54,670,000
부채 총계	$161,660,000
주주 지분
보통주	$77,000
추가 납입 자본	$2,674,036,000
유통 수량	$(53,135,000)
기타 포괄 손실	$(2,585,000)
이익 잉여금 (결손금)	$(1,579,400,000)
주주 지분 합계	$1,038,993,000
부채 및 주주 지분 총계	$1,200,053,000

NTLA의 재무 상태 분석:

NTLA의 2023년 말 대차대조표를 분석하면 몇 가지 주목할 점이 있습니다. 첫째, 현재 유동 자산인 현금 및 현금성 자산과 시장성 있는 증권이 약 10억 달러에 달하며, 이는 단기적인 유동성 확보면에서 안정적입니다. 이러한 높은 유동성은 임상 시험 및 연구 개발 비용에 중요한 자원을 제공할 것입니다. 둘째, 비유동 자산 중 대부분은 자산 및 장비와 운영 리스 사용권 자산에 집중되어 있습니다. 현금 및 현금성 자산의 높은 비율은 이 회사가 향후 연구 개발과 임상 시험에서의 비용 증가를 잘 견딜 수 있음을 시사합니다.

부채 측면에서는 유동 부채 합계가 약 1억 달러로, 주로 미지급 계정 및 비용에서 발생하며, 이는 단기 자본의 일부를 차지하고 있습니다. 비유동 부채는 대부분 운영 리스 부채로 구성되어 있으며, 이는 회사의 장기적인 금융 부담을 나타냅니다. 반면, 주주 지분이 약 10억 달러로, 추가 납입 자본이 대부분을 차지하여 강력한 자본 구조를 보여줍니다. 결론적으로, NTLA는 현재 현금성 자산을 잘 활용하며, 연구 개발 중심의 자산 배분 구조를 유지하고 있습니다. 이는 유전자 치료제 개발 회사로서 적절한 자산 배분이라고 볼 수 있습니다.

NTLA 손익계산서 (2023년 12월 31일 기준)

항목	금액 (천 달러)
수익
협업 수익	$36,275
운영 비용
연구 및 개발 비용	$435,069
일반 및 관리 비용	$116,497
총 운영 비용		**</math>(515,291)
기타 수입 (비용)
이자 수익	$49,832
지분법 투자 손실	$(15,633)
공정 가치 조정 손익	$(100)
기타 수입 (비용) 합계		**</math>(481,192)

NTLA의 재무 상태 분석

NTLA의 손익계산서를 통해 살펴보면, 회사는 큰 영업 손실을 보고하고 있습니다. 2023년 운영 비용은 총 $551.6백만이었고, 이는 주로 연구 개발 비용($435.1백만)과 일반 관리 비용($116.5백만)에서 발생했습니다. 이로 인해 영업 손실이 약 $515백만에 달했습니다. 연구 개발 비용이 전체 운영 비용의 약 79%를 차지하고 있음을 볼 때, 회사가 연구 개발에 상당한 자원을 투입하고 있음을 알 수 있습니다. 이는 NTLA가 기술적 우위를 유지하기 위해 필요한 비용 투자로 볼 수 있으며, 유전자 편집 관련 기업의 경우 적절한 수준의 비용 지출입니다.

한편 협업 수익은 2022년에 비해 감소했으며, 이는 특정 기술 접근료나 연구 재료 제공, 및 연구 자금 지원이 줄어든 결과로 보입니다. 이는 회사가 단독으로 프로젝트를 진행하거나 새로운 협업 파트너를 찾지 못했을 가능성도 있습니다. 이 자산이 감소함에 따라 영업 손실이 증가하는 결과를 초래했습니다.

특히 눈에 띄는 점은 다른 수입 항목에서 이자 수익이 큰 폭으로 증가했다는 점입니다. 이는 회사가 보유하고 있는 현금 및 시장성 증권에서 발생한 수익으로, 총 $49.8백만의 이자 수익을 기록했습니다. 이를 통해 회사가 여전히 강력한 현금 보유력을 가지고 있으며, 이는 단기적인 자금 조달에 유리하게 작용할 수 있습니다.

결과적으로 NTLA는 강력한 연구 개발 비용 투자를 통해 기술적 우위를 유지하려는 전략을 고수하고 있으며, 이는 유전자 편집 분야의 특성상 필요한 선택입니다. 그러나 협업 수익 감소 및 지속적인 운영 손실은 회사가 추가적인 자본 조달 및 협업 기회를 모색할 필요성을 나타냅니다[0][1].

NTLA 현금흐름표 (2023년 12월 31일 기준)

항목	2023년 (천 달러)	2022년 (천 달러)
영업활동으로 인한 순현금 흐름	$(394,086)	$(333,287)
투자활동으로 인한 순현금 흐름	$(31,347)	$160,309
재무활동으로 인한 순현금 흐름	$130,323	$582,955

NTLA는 2023년 동안 영업활동으로 $394.1백만의 현금을 사용했으며 이는 주로 $481.2백만의 순손실과 비현금 항목인 주식보상비용($134.1백만), 지분법 투자 손실($22.3백만), 감가상각비($9.0백만) 때문입니다. 투자활동에서는 $31.3백만의 현금을 사용했는데 이는 시장성 증권 구매($904.5백만)와 고정 자산 구매($14.0백만)로 인한 것입니다. 재무활동에서는 $130.3백만의 현금을 조달했으며 이는 시장성 주식 발행과 주식매입 선택권 행사 등을 통해 얻어진 것입니다 .

NTLA는 현재 강력한 연구 개발(R&D) 비용을 지출하고 있어 상당한 자본을 소모하고 있으며, 이에 비해 수익은 상대적으로 적습니다. 이는 유전자 편집 및 바이오텍 기업의 특성상 새로운 혁신적인 치료법 개발을 위한 높은 초기 투자비용 때문입니다. NTRA와 유사한 바이오텍 기업들도 일반적으로 긴 개발 주기와 높은 초기 비용을 경험합니다. 특히 CRISPR/Cas9와 같은 최신 기술을 다루는 경우, 연구 개발 비용은 더욱 높아질 수 있습니다. 이와 같은 상황에서 NTLA는 충분한 자본 조달 능력을 통해 단기적인 자금 유동성을 유지하고 있으며, 이는 주로 주식 발행 및 투자자로부터의 자본 유입 덕분입니다.

주요 부채 및 전환사채들

NTLA는 현재 부채나 대출, 전환사채, 채권 등의 부채성 규제가 명시되어 있지 않습니다. 대신, 회사는 상당한 양의 계약 의무를 가지고 있으며, 주로 부동산 임대 계약과 관련된 것입니다. 2023년 12월 31일 기준으로 NTLA는 총 $146.5백만 달러의 임대 계약 의무가 있으며, 이는 향후 기간 동안 현금 흐름에 영향을 미칠 예정입니다[0]. 회사는 또한 투자 또는 운영 목적으로 다양한 계약을 체결하고 있지만, 이들 계약은 일반적으로 사전 서면 통지 시 언제든지 취소할 수 있습니다. NTLA는 주식 발행을 통한 자본 조달을 통해 운영 자금을 확보하고 있으며, 이를 통해 필요한 자금을 충당하고 있습니다[1].

주가 영향 미치는 요인들

NTLA 주식의 가격 변동에는 여러 가지 요인이 영향을 미칠 수 있습니다. 먼저 환율의 변동입니다. 예를 들면, 달러 가치가 상승함에 따라 NTLA와 같은 글로벌 기업의 수익이 감소할 수 있으며 이는 주가에 부정적인 영향을 미칠 수 있습니다. 둘째, 거시 경제 상황입니다. 글로벌 경기 침체가 발생하면 연구개발(R&D) 투자 자금이 부족해질 수 있으며 이는 주가 하락으로 이어질 수 있습니다. 세 번째로 국가 간 갈등, 예를 들어 미-중 무역 전쟁 같은 상황은 공급망 문제를 야기하고 이는 NTLA의 원재료 확보에 어려움을 초래하여 부정적인 영향을 미칠 수 있습니다. 네 번째는 경쟁자의 등장입니다. 만약 NTLA의 경쟁사가 더 우수한 유전 편집 기술을 개발하게 된다면 시장 점유율을 잃고 주가가 하락할 수 있습니다. 마지막으로, 시장 트렌드의 변화입니다. 유전자 치료에 대한 관심이 증가하고 기업이 긍정적인 임상 시험 결과를 발표하면 이는 주가 상승을 이끌 수 있습니다 .

회사의 미래 전망

NTLA의 미래 전망은 여러 가지 요인에 따라 달라질 수 있습니다. 먼저, CRISPR/Cas9 기술의 발전 속도가 중요한 역할을 할 것입니다. 이 기술이 더욱 정교해지고 안전성이 입증된다면, NTLA의 유전자 편집 치료제는 더욱 주목받을 가능성이 높습니다. 둘째, 규제 당국의 승인 여부도 중요한 변수입니다. 만약 주요 국가의 규제 당국이 NTLA의 치료제에 대해 긍정적인 평가를 내리고 빠르게 승인한다면 시장 진입이 용이해져 사업이 성장할 수 있습니다. 셋째, 글로벌 헬스케어 트렌드 변화가 큰 영향을 미칠 수 있습니다. 유전자 치료의 필요성이 커지거나 헬스케어 예산이 증가한다면 NTLA의 시장 기회도 그만큼 커질 것입니다. 그러나 반대로 규제 강화, 기술적 한계, 경쟁사의 발전 등이 NTLA의 성장을 저해할 요인이 될 수 있습니다. 예컨대, 동종 기술을 보유한 경쟁사가 더욱 혁신적인 솔루션을 개발하게 된다면 NTLA의 시장 점유율은 줄어들 것입니다. 마지막으로, 환자와 의료 커뮤니티의 수용성도 중요합니다. 치료제의 효과와 안전성에 대한 신뢰가 높아지면 더 많은 환자들이 이 치료법을 선택할 가능성이 커지고, 이는 NTLA의 매출 증가로 이어질 수 있습니다. 그러나 반대로, 부작용이나 윤리적 문제 등이 부각될 경우 수요가 감소할 수 있습니다.