알나일람 파마슈티컬즈 (Alnylam Pharmaceuticals, Inc., ALNY)

회사 소개

Alnylam Pharmaceuticals, Inc.은 RNAi(리보핵산 간섭)를 기반으로 하는 혁신적인 치료제를 개발하는 글로벌 상업화 단계의 생물의약품 기업이다. RNAi는 세포 내에서 발생하는 생물학적 경로로, 유전자 발현을 특정 서열으로 침묵시키고 조절하는 것을 의미한다. 이를 통해 Alnylam은 RNAi 치료제라고 알려진 새로운 의약품 클래스를 개발했는데, 여기에는 질병의 원인이나 경로에 관여하는 단백질을 부호화하는 메신저 RNA(mRNA)를 강력하게 침묵시키는 소규모 간섭 RNA(siRNA)로 이루어져 있다. 이 회사는 지금까지 이 혁명적인 방법을 발전시키는 노력 끝에 ONPATTRO, AMVUTTRA, GIVLAARI, OXLUMO 및 Leqvio 등 5 가지 RNAi 기반 치료 제품의 승인을 얻었다. Alnylam의 연구 및 개발 전략은 인간 질병의 원인이나 경로와 관련된 유전적으로 검증된 유전자를 대상으로 한다는 것이 특징이며, 간에서 siRNA 전달을 가능하게 하는 N-아세틸갈락토사민(GalNAc) 결합물 접근법이나 지방 나노 입자(LNP)를 활용한다. 이 회사는 높은 미충족 영역, 유전적으로 검증된 타겟, 제1상 임상 연구에서 임상 활동 평가를 위한 초기 생체 표지인자, 약물 개발, 규제 승인, 환자 접근 및 상업화까지의 경로가 정의된 임상 표적에 중점을 두고 있다[0].

주요 고객

Alnylam Pharmaceuticals, Inc.의 고객은 주로 희귀 질환을 가진 환자들, 해당 질환을 치료하는 의료 제공자들, 그리고 제약 및 바이오테크 기업들이다. 첫 번째 고객 세그먼트는 희귀 질환 환자들로, hATTR 아밀로이드증, AHP(급성 간헐성 혈포르피린증) 및 PH1(유전성 옥살산증 1형)와 같은 질환을 가진 사람들이 포함된다. 이들은 자신의 질환을 관리하거나 치료하기 위해 Alnylam의 RNAi 기반 치료제를 사용하며, 이는 대안이 거의 없거나 전혀 없는 경우가 많다. 두 번째 세그먼트는 의료 제공자들로, 이들은 환자에게 혁신적인 RNAi 치료제를 제공하기 위해 Alnylam의 제품을 구입하고 처방한다. 이들은 주요 병원과 전문 진료소, 의료 네트워크를 포함한다. 세 번째 세그먼트는 제약 및 바이오테크 기업들로, 이들은 Alnylam의 혁신적인 RNAi 기술을 이용해 신약 개발 협력을 진행하거나 라이선스를 취득한다. 이 기업들은 Alnylam과 협력하여 새로운 치료제를 개발하거나 서로의 기술을 보완적으로 활용하기 위해 비용을 지불한다[0][1].

회사의 비용구조

비용 항목	설명	공급업체
상품 원가	제품 생산 및 유통에 소요되는 비용으로, 여기에는 생산 직원의 급여, 주식 기반 보상, 운송비, 간접 관리비 등이 포함된다.
연구 개발 비용	임상 시험, 외부 개발비 및 제조비용을 포함하여 기술 라이선스 관련 비용 등 다양한 연구 및 개발 활동에 대한 비용.	Regeneron Pharmaceuticals, Roche 등
협업 및 로열티 비용	GalNAc 소재 공급, Novartis 등과의 협력 계약에 따른 로열티와 상업 용도의 약물 제공 비용 포함.	Novartis
판매, 일반 및 관리 비용	인건비, 컨설팅 및 전문 서비스 비용, 사무실 운영비 등의 여러 운영 비용.

ALNY의 주요 비용 항목으로는 상품 원가, 연구 개발 비용, 협업 및 로열티 비용, 판매, 일반 및 관리 비용이 있다. 상품 원가는 제품 생산과 유통에 들어가는 모든 직접 및 간접 비용을 포함하고, 연구 개발 비용은 주로 임상 시험과 외부 개발비, 기술 라이선스 취득 비용에서 발생한다. 협업 및 로열티 비용은 주로 GalNAc 소재 공급과 관련된 비용과 Novartis와의 협력에 따른 로열티 비용 등이 포함되며, 판매, 일반 및 관리 비용은 인건비, 사무실 운영비 등의 운영 비용으로 구성된다[0][1].

제품군

Alnylam Pharmaceuticals, Inc.의 주요 제품은 ONPATTRO, AMVUTTRA, GIVLAARI, OXLUMO, 그리고 Leqvio입니다. 각 제품은 희귀 유전 질환을 대상으로 하며, RNAi(리보핵산 간섭) 기술을 사용한 치료제로 이루어져 있습니다. 제품별로 수익 기여도를 살펴보면 다음과 같습니다.

주요 제품 및 수익 기여도

제품명	질환 타켓	2023년 수익 (백만 달러)	수익 기여도 (%)
ONPATTRO	hATTR 아밀로이드증	$522.6	42.12%
AMVUTTRA	hATTR 아밀로이드증	$416.7	33.57%
GIVLAARI	AHP	$176.4	14.23%
OXLUMO	PH1	$116.2	9.36%
Leqvio	고콜레스테롤혈증	협력 수익에 포함	-

ONPATTRO, AMVUTTRA, GIVLAARI, OXLUMO는 Alnylam의 주력 제품으로 각각 말초 신경병증형 hATTR 아밀로이드증, 급성 간헐성 간헐 혈포르피린증(AHP), 유전성 옥살산증 1형(PH1)와 같은 희귀 질환을 치료합니다. 각 제품은 세포 내 유전자 발현을 조절하기 위해 소규모 간섭 RNA(siRNA)를 사용합니다[0][1].

경쟁 제품 및 경쟁사

경쟁사	제품명	질환 타켓	기술 유형
Ionis Pharmaceuticals	Tegsedi	hATTR 아밀로이드증	반감소 RNA(ASO)
Moderna	mRNA-3927	프로피온산혈증(PA)	메신저 RNA(mRNA)
Regeneron	Evkeeza	가족성 고콜레스테롤혈증	인간 단클론 항체 치료제

각 제품 및 기술 유형은 Alnylam과의 직접적 경쟁을 형성하며, 특히 RNA 기반 치료제 시장에서 경쟁력을 높이고 있습니다. Ionis Pharmaceuticals는 반감소 RNA(ASO) 기술을 사용한 Tegsedi로 알나일람의 ONPATTRO와 직접적으로 경쟁하며, Moderna는 mRNA 기술을 사용한 치료제를 개발하고 있습니다. Regeneron는 인간 단클론 항체 치료제를 사용하여 유사한 시장 영역을 공략하고 있습니다[2][3].

주요 리스크

알나일람 약품은 사회관계매체를 사용한 마케팅 및 잠재적인 법적 위험, 정보 기술 시스템의 불법 사용 및 시스템 실패, 자본조달의 미진 또는 기밀 정보 유출에 따른 사이버 보안 위험, 그리고 약물 개발 프로그램 정보의 시간적 노출로 인한 주식 가격 변동과 변동 가능한 위험과 관련된 역학적 위험과 관련한 여러 가지 리스크가 있습니다. 또한 지정자금을 조달하는 데 필요한 자금을 조달할 수 없을 수 있으며, 주식 배당금 결제 가능성 및 기본적인 변화에 대한 금전적 준비 부족성이 손에 떨어질 수 있어[0][1][2][3].

뉴스

(2024-10-17) Alnylam Pharmaceuticals는 유럽연합에 자사의 시험 약물 vutrisiran의 규제 제출을 완료했습니다. 이 약물은 심장병을 동반한 ATTR 아밀로이드증 치료를 위한 것으로, 후기 연구의 긍정적인 결과에 의해 뒷받침되고 있습니다. 승인될 경우, 이 약물은 ATTR-CM 치료의 새로운 표준이 될 잠재력을 가지고 있습니다.link

재무

손익계산서

항목	2021	2022	2023
매출액	844.3M	1.0B	1.8B
매출원가	140.1M	168.8M	310.4M
매출총이익	704.1M	868.6M	1.5B
영업비용	1.4B	1.7B	1.8B
영업이익	-708.7M	-785.1M	-282.2M
영업외수익	143.5M	341.9M	151.3M
세전 순이익	-852.1M	-1.1B	-433.5M
법인세 비용	680.0k	4.2M	6.7M
당기순이익	-852.8M	-1.1B	-440.2M

대차대조표

항목	2021	2022	2023
현금 및 현금성 자산	2.4B	2.2B	2.4B
매출채권, 순액	198.6M	238.0M	327.8M
재고자산	86.4M	129.0M	89.1M
유동자산 총계	2.8B	2.7B	3.0B
유형자산, 순액	733.6M	738.6M	725.8M
비유동자산 총계	834.7M	854.1M	847.2M
자산 총계	3.6B	3.5B	3.8B
매입채무	73.4M	98.1M	55.5M
단기차입금	40.5M	42.0M	41.5M
유동부채 총계	695.7M	767.9M	967.8M
장기차입금	957.0M	1.3B	1.3B
비유동부채 총계	2.4B	2.9B	3.1B
부채 총계	3.1B	3.7B	4.1B
자본금 및 추가 납입 자본	6.1B	6.5B	6.8B
이익잉여금	-5.4B	-6.6B	-7.0B
자본 총계	588.2M	-158.2M	-220.6M
부채 및 자본 총계	3.6B	3.5B	3.8B

현금흐름표

항목	2021	2022	2023
당기순이익	-852.8M	-1.1B	-440.2M
감가상각비 및 무형자산상각비	89.7M	85.5M	97.0M
비현금 운전자본 변동	-162.8M	-35.6M	10.8M
영업활동으로 인한 현금흐름	-641.7M	-541.3M	104.2M
유형자산 취득	-76.4M	-72.1M	-62.2M
투자활동으로 인한 현금흐름	-273.3M	169.4M	-336.4M
배당금 지급	N/A	N/A	N/A
차입금 변동	500.0M	254.0M	N/A
재무활동으로 인한 현금흐름	1.2B	425.8M	172.1M
현금 순변동	332.1M	53.8M	-60.1M

주가 영향 미치는 요인들

Alnylam Pharmaceuticals의 주가에 영향을 미칠 수 있는 다양한 요인으로는 환율 변동, 거시 경제 상태, 국가 간 갈등, 경쟁자들의 부상, 시장 트렌드 변화 등이 있다. 첫 번째 시나리오는 미국 달러 가치의 상승으로, 이는 Alnylam의 해외 매출 감소를 초래해 주가에 부정적인 영향을 미칠 수 있다. 두 번째 시나리오는 글로벌 경제 침체로, 생명공학 및 제약 업종 투자 감소와 함께 자금 조달이 어려워질 수 있어 주가 하락 요인으로 작용할 것이다. 세 번째 시나리오는 미중 무역 갈등 심화로, 이는 기존 중국 시장 진출 전략에 차질을 빚게 되어 Alnylam의 매출 기반을 약화시키면서 주가에 부정적인 영향을 미칠 수 있다. 네 번째 시나리오는 경쟁사의 혁신적인 RNAi 치료제 개발로, Alnylam의 시장 점유율 감소 및 매출 하락을 초래해 주가에 부정적인 영향을 미칠 가능성이 크다. 마지막으로, 바이오 제약 산업의 트렌드가 RNAi 기술에서 다른 신기술로 이동하는 경우, 이는 Alnylam의 주요 사업 모델에 영향을 미치면서 주가 하락의 요인이 될 수 있다[0][1].

회사의 미래 전망

Alnylam Pharmaceuticals의 미래는 여러 가지 요인에 따라 성장할 수도 있고 축소될 수도 있다. 성장 요인으로는 다양한 고유신약 파이프라인의 성공적인 개발과 상업화, 특히 드문 질병뿐만 아니라 고혈압 및 당뇨병 같은 광범위한 질병 치료제로 확장하는 전략이 있다. 또한 Leqvio와 같은 제품의 글로벌 승인과 AMVUTTRA와 같은 주요 시장에서의 성공적인 도입이 매출 성장을 견인할 수 있다. 기술적 혁신과 RNAi 치료제에 대한 독보적 전문성은 다른 경쟁사보다 앞서 나갈 수 있는 중요한 요소가 될 것이다. 반면, 축소 요인으로는 임상 시험에서의 실패, 규제 승인 지연, 예상 외의 부작용 발견, 경쟁사의 혁신적인 치료제 출현 등이 있다. 또한 환율 변동, 세계 경제 침체, 미중 무역 갈등 등 글로벌 경제 요인도 중요한 변수로 작용할 수 있다. 회사가 전략적 파트너십을 강화하고, 글로벌 인프라를 확장하며, 상업적 능력을 지속적으로 강화하는 것도 미래 성과에 중요한 영향을 미칠 것이다[0][1][2][3][4].