마리누스 파마슈티컬스 (Marinus Pharmaceuticals, Inc., MRNS)

회사 소개

MRNS는 뇌전증 치료를 위한 혁신적인 치료제를 개발하는 상업 단계의 제약 회사입니다. 회사는 ZTALMY (ganaxolone)를 사용한 Cyclin-dependent Kinase-like 5 (CDKL5) 결핍 장애(CDD)와 관련된 발작 치료를 위한 신약 신청 (NDA)으로 FDA 승인을 받았습니다. 이는 회사의 첫 FDA 승인 제품으로, 2022년 세 번째 분기에 상업적 판매 및 발송이 시작되었습니다. 또한, Tuberous Sclerosis Complex (TSC) 및 Refractory Status Epilepticus (RSE) 치료를 위해 ganaxolone를 개발 중이며, 이는 지속적이고 연속적인 발작으로 특징 지어진 신체마비 및 사망률 증가와 관련된 위험한 상태인 RSE를 다룹니다. 회사는 iv 및 경구용으로 ganaxolone를 개발 중이며, 이는 중추 신경계 (CNS)의 GABA A 수용체에 긍정적인 변형을 통해 항경렴 효과를 내리라고 여겨집니다. 또한, 그들의 전략은 ganaxolone의 가치를 최대화하기 위한 여러 형태의 개발을 포함하며, 어떤부분으로는 긍정적인 경몰작용을 통해 새로운 처리 경로에 진입하는 것을 목표로 합니다[0].

주요 고객

MRNS의 고객은 주로 희귀질환 환자들로, 특히 Cyclin-dependent Kinase-like 5(CDKL5) 결핍 장애(CDD)와 같은 뇌전증을 가지고 있는 환자들입니다. 이러한 환자들은 기존의 항경련제가 효과를 보지 못해 새로운 치료제인 ganaxolone 기반의 ZTALMY를 필요로 합니다. 미국 내 CDD 환자는 약 2,000명 정도로 추정되며, 이들은 상업적인 보험 또는 Medicaid를 통해 ZTALMY의 주요한 사용자로 구성됩니다[0]. 이들은 주로 병원, 전문 약국 등에서 제공하는 ZTALMY One™ 프로그램을 통해 약물에 접근하며, 이 프로그램은 다양한 지원과 도움을 제공합니다. 또한, 회사는 다양한 페이어와의 협력을 통해 보험 적용과 환급을 확보함으로써 환자들이 경제적 부담을 덜고 약물을 지속적으로 사용할 수 있도록 돕습니다[1]. 환자들 외에도 의료진과 병원도 MRNS의 고객으로 볼 수 있습니다. 의료진은 환자의 발작을 효과적으로 제어하기 위해 새로운 치료 옵션을 찾고 있으며, 병원은 지속적인 환자 관리와 치료를 위해 ganaxolone 기반 약물을 요구합니다. 의료진과 병원은 환자의 의료 데이터와 임상 시험 결과를 기반으로 ZTALMY의 사용 여부를 결정하며, 이는 더 나아가 전체적인 판매와 수익으로 연결됩니다[2].

회사의 비용구조

MRNS의 주요 비용 항목은 연구개발 비용, 인력비, 제조비용, 일반 및 관리비용, 소프트웨어 관련 비용으로 구성됩니다. 연구개발 비용은 전임상 및 임상 시험 진행을 위한 인력비, 연구재료 비용, 외부 기관과의 계약 연구비 등이 포함되며 이는 임상 시험 활동이 증가하면서 주요 항목으로 작용합니다. 인력비는 상업화 및 연구개발 활동 지원을 위한 인건비와 관련 비용으로, 2023년 기준 약 3.4백만 달러가 증가하였습니다[0]. 제조비용은 ganaxolone API의 생산을 위한 원료 구매 및 제조 공정에서 발생하는 비용이며, 새로운 제3자 미국 공급자와의 검증 시작 비용 등이 포함됩니다[1]. 일반 및 관리비용은 법무, 회계, 전문 서비스 비용 등으로 구성되며, 2023년 기준 1.4백만 달러가 증가하였습니다. 또한, 소프트웨어 관련 비용도 1.1백만 달러로 증가하였습니다. 이러한 비용 증가의 원인은 주로 상업화 준비 활동 및 다양한 운영 활동 증가에 따른 것입니다. 상기 원료와 서비스는 주로 제3자 공급자에 의해 제공되며, 회사는 이를 통해 ganaxolone의 개발 및 상업화에 필요한 자원을 확보하고 있습니다. Tool ID, GetEntity…

제품군

MRNS의 주요 제품은 ZTALMY (ganaxolone)로, 이는 Cyclin-dependent Kinase-like 5(CDKL5) 결핍 장애(CDD) 환자들을 위한 최초의 FDA 승인 약물입니다. ZTALMY는 어려운 발작을 제어하는 데 사용되는 항경련제로, 환자들에게 실질적인 도움을 제공하여 수익 창출에 중요한 역할을 하고 있습니다. 2023년에는 ZTALMY 판매로 인한 순매출이 1,960만 달러에 달했으며, 이는 2022년의 290만 달러에 비해 크게 증가한 수치입니다[0].

MRNS의 제품별 매출 기여도는 다음과 같습니다: - ZTALMY: 2023년 1,960만 달러, 2022년 290만 달러. CDD 환자를 대상으로 한 항경련제. - FEDERAL CONTRACT REVENUE: 2023년 1,140만 달러, 2022년 690만 달러. BARDA 계약을 통해 ganaxolone 제조와 관련된 다양한 연구 및 개발 비용. - COLLABORATION REVENUE: 2023년 10만 달러 미만, 2022년 1,570만 달러. Biologix, Orion, Tenacia와의 협력 계약에서 발생한 매출.

경쟁사 목록: | 경쟁사 | 주요 제품 | 설명 | |——-|————|——-| | GW Pharmaceuticals | Epidiolex | Dravet 증후군 및 Lennox-Gastaut 증후군 치료를 위한 최초의 FDA 승인 카나비디올 약물 | | Marinus Pharmaceuticals | Ztalmy | CDD 환자를 위한 항경련제 | | UCB Pharma | Vimpat | 부분 발작을 치료하는 항경련제 | | Jazz Pharmaceuticals | Epidiolex | 희귀 뇌전증 증후군 치료제 |

ZTALMY는 MRNS의 매출에서 매우 중요한 역할을 하며, 이와 유사한 제품을 판매하는 주요 경쟁사는 GW Pharmaceuticals의 Epidiolex, UCB Pharma의 Vimpat, Jazz Pharmaceuticals의 Epidiolex 등이 있습니다[1][2].

주요 리스크

MRNS의 사업에 대한 잠재적인 위험 요인은 다음과 같습니다: 임상 연구 기관 및 임상 시험 현지 연구자들과 합의에 실패하거나 지연되는 위험, 적절한 핵심 기능 및 인력 부족으로 인한 임상 시험 지연 우려, IRB 승인이나 다른 검토 기관의 승인 미획득으로 인한 임상 시험 지연 가능성, 임상 시험에서 적절한 환자 모집 및 등록 지연 전략, 임상 시험 결과의 중간 결과 부정적 또는 모순된 결과 등이 있습니다. 또한, 잠재적인 파트너사의 협정 지연 또는 중단으로 인해 ganaxolone의 상업화 가능성에 부정적 영향을 미치거나, 제품 후속 개발 및 상업화 후 용량을 충분히 확보하는 등 제품 후보물질의 제조 또는 획득에 어려움을 겪을 수 있는 위험이 있습니다. 또한, 감염 가능성을 가진 위험 물질을 사용하는 제조업체가 발생시킨 손해에 대한 책임과 환경 규제 준수에 따른 비용이 있을 수 있으며, 규제 준수에 대한 확장은 연구, 개발 및 생산 노력에 부정적 영향을 미칠 수 있습니다 .

재무

손익계산서

항목	2021	2022	2023
매출액	15.3M	25.5M	31.0M
매출원가	1.5M	340.0k	1.9M
매출총이익	13.9M	25.1M	29.1M
영업비용	110.8M	137.9M	160.5M
영업이익	-96.9M	-112.8M	-131.5M
영업외수익	1.8M	-96.4M	11.5M
세전 순이익	-98.8M	-16.4M	-142.9M
법인세 비용	N/A	3.4M	-1.5M
당기순이익	-98.8M	-19.8M	-141.4M

대차대조표

항목	2021	2022	2023
현금 및 현금성 자산	122.9M	240.6M	150.3M
매출채권, 순액	2.6M	6.3M	3.8M
재고자산	N/A	77.0k	2.4M
유동자산 총계	131.7M	252.4M	165.2M
유형자산, 순액	2.5M	4.2M	3.8M
비유동자산 총계	5.2M	7.1M	5.7M
자산 총계	136.8M	259.5M	170.9M
매입채무	3.1M	4.5M	4.0M
단기차입금	556.0k	637.0k	12.3M
유동부채 총계	40.6M	25.0M	40.6M
장기차입금	42.8M	71.0M	61.4M
비유동부채 총계	42.8M	118.5M	113.5M
부채 총계	83.4M	143.5M	154.1M
자본금 및 추가 납입 자본	459.9M	542.5M	588.7M
이익잉여금	-410.7M	-430.5M	-571.9M
자본 총계	53.5M	116.0M	16.8M
부채 및 자본 총계	136.8M	259.5M	170.9M

현금흐름표

항목	2021	2022	2023
당기순이익	-98.8M	-19.8M	-141.4M
감가상각비 및 무형자산상각비	355.0k	418.0k	551.0k
비현금 운전자본 변동	28.7M	-6.1M	2.2M
영업활동으로 인한 현금흐름	-55.5M	-112.9M	-118.0M
유형자산 취득	-2.9M	-1.8M	-119.0k
투자활동으로 인한 현금흐름	-1.4M	105.8M	-28.6M
배당금 지급	N/A	N/A	N/A
차입금 변동	40.3M	58.5M	N/A
재무활동으로 인한 현금흐름	41.3M	124.7M	26.6M
현금 순변동	-15.6M	117.6M	-120.0M

주가 영향 미치는 요인들

MRNS의 주가 변동 요인으로는 다양한 경제적 및 기업 환경 요소가 있습니다. 첫째, 환율 변동은 큰 영향을 미칠 수 있습니다. 예를 들어, 미국 달러 강세가 지속되면 글로벌 매출 감소로 이어져 주가에 부정적인 영향을 미칠 수 있습니다. 둘째, 매크로 경제 상황도 중요합니다. 경기 침체가 발생하면 투자자들이 위험 회피 성향을 보이며 바이오 주식과 같은 고위험 자산을 매도할 가능성이 커져 주가가 하락할 수 있습니다. 셋째, 미중 무역 전쟁과 같은 국지적 갈등은 공급망에 영향을 미쳐 MRNS의 제품 생산 및 판매에 차질을 줄 수 있습니다. 이 경우 주가에 부정적인 영향을 미칠 수 있습니다. 넷째, 경쟁사의 부상도 주가 변동의 주요 요인입니다. 예를 들어, 새로운 경쟁사가 더 효율적인 치료제를 출시하면 MRNS의 시장 점유율이 감소해 주가에 부정적인 영향을 미칠 수 있습니다. 마지막으로, 시장 트렌드 변화도 주요 변수입니다. 의료 기술 혁신이 일어나거나 새로운 치료법이 인기를 끌면 긍정적인 기대심리가 형성되어 주가 상승을 촉진할 수 있습니다[0][1][2].

회사의 미래 전망

MRNS의 미래 전망은 여러 요소에 의해 영향을 받을 수 있습니다. 우선, ZTALMY의 성공적인 상업화가 주요 변수입니다. 이 제품의 판매 수익이 지속적으로 증가하면 회사의 재정 상태가 개선될 것입니다. 또한, ganaxolone의 추가 적응증에 대한 임상 시험 결과 역시 중요한 요소입니다. 긍정적인 임상 시험 결과와 추가적인 적응증 승인으로 제품 라인업이 확대되면 시장 점유율이 증가할 것입니다. 반면, 임상 시험에서 부정적인 결과가 나오거나 예상치 못한 부작용이 발견된다면 비즈니스 성장에 큰 제약이 될 수 있습니다. 둘째, 자본 확보 능력도 중요한 변수입니다. 회사는 현재 현금을 충분히 보유하고 있지만, 추가적인 자본이 필요할 경우 이를 성공적으로 조달할 수 있는 능력도 향후 성장에 중대한 영향을 미칠 것입니다. 자본 조달 실패는 연구 개발 및 상업화 활동을 제한할 수 있습니다. 셋째, 경쟁업체의 동향도 고려해야 합니다. 새로운 경쟁 제품이 시장에 출시되거나, 기존 경쟁 제품이 개선되면 MRNS의 시장 점유율 감소로 이어질 수 있습니다. 넷째, 규제 승인과 관련된 변수도 중요합니다. FDA와 같은 규제 기관의 승인 절차가 지연되거나 실패할 경우, 제품 출시와 매출 성장에 부정적인 영향을 미칠 것입니다. 다섯째, 글로벌 경제 상황 역시 영향을 미칩니다. 경제 불황이나 공급망 문제는 재정적 압박을 가중시킬 수 있습니다. 이 밖에도, COVID-19와 같은 전염병의 재발이나 기타 예상치 못한 외부 변수들도 MRNS의 비즈니스 성장에 영향을 미칠 수 있습니다[0][1][2].