아지오스 파마슈티컬즈 (Agios Pharmaceuticals, Inc., AGIO)

회사 소개

AGIO는 희귀 질환을 위한 차별화된 의약품을 개발하는 세포 대사 분야에서 선도적인 위상을 갖춘 생물제약 회사로, 대표 제품 후보인 PYRUKYND®(mitapivat)을 통해 헤몰리틱 빈혈 치료를 위한 잠재적 PK 결핍성 환자 치료제로 북미 및 유럽에서 승인을 받았으며, 현재 탈레세미아, 성창 증후군, 소아 유전자 PK 결핍증 환자를 대상으로 임상시험 중에 있다. 뿐만 아니라 LR MDS 및 페닐켈로부터노리나제 안정제 등 다른 제품 후보군 또한 개발 중이며, Alnylam Pharmaceuticals사와의 라이센스 계약을 통해 PV 환자의 잠재적 질병 개선 치료를 위해 제품을 상용화할 예정이다. 그 외에도 AGIO는 생산 및 공급 사슬에서 주로 관련 시설을 소유하거나 운영하지 않고, 다른 제 3자 업체에 의존하여 임상 및 임상 전 제품 후보군의 제조 및 공급에 대해 운영한다. 수지자재와 활성 제제 인풋에 대한 공급 안정성을 보장하기 위해 규모 석출이 가능하며, 효과적인 가격으로 제품 후보군을 생산할 것으로 예상된다.

주요 고객

AGIO의 고객 페르소나는 주로 희귀 질환을 앓고 있는 환자와 그들의 치료를 관리하는 의료 제공자들로 구성된다. 주요 고객 세그먼트는 희귀성 용혈 빈혈, PK 결핍증, 탈라세미아, 성창 증후군 치료가 필요한 환자들로, 이들은 AGIO의 주요 제품인 PYRUKYND®와 같은 혁신적인 치료제를 통해 병을 관리하고 증상을 완화할 수 있다. 이들 환자들은 일반적인 치료법으로 효과를 보기 어려운 경우가 많기 때문에, AGIO의 특화된 의약품이 중요한 삶의 질 개선 수단이 될 수 있다. 또 다른 세그먼트로는 이러한 환자들의 의료 관리를 담당하는 병원과 클리닉, 그리고 이러한 제품을 환자에게 처방하거나 제공하는 전문 제약사, 헬스케어 제공자들이 있다. 이들은 주로 의료 시스템 내에서 희귀 질환 환자들을 위한 최신 치료 옵션을 제공하기 위해 AGIO의 제품을 선택한다. 보험사와 정부 의료 프로그램도 중요한 세그먼트로, 이들은 보험 적용 범위와 환불 정책을 통해 환자들이 AGIO의 고가 치료제를 사용할 수 있도록 지원하는 역할을 한다.

회사의 비용구조

비용 항목	상세 설명	제공업체
연구 및 개발 비용	핵심 제품인 PYRUKYND®와 AG-946 및 기타 연구 플랫폼 프로그램의 임상 시험 및 개발을 위한 비용. 직접 비용은 주로 임상 시험, 과정 개발 및 의학 관련 경비로 구성. 간접 비용은 주로 보상 및 관련 비용으로, 매년 증가한 연구 조직의 인력 증가에 기인.	자체 연구 조직 및 제 3자 연구소
인건비	연구 조직의 진화와 관련된 특정 인력 관련 비용 증가와 함께, 인력 증가로 인해 발생한 보상 및 관련 비용.	자체
시설 및 IT 관련 비용	시설 유지 비용과 IT 시스템 관련 비용은 주로 연구 조직의 구조 변화에 따라 감소. 그러나 일부 추가 환급 가능한 이전 서비스 비용이 포함됨.	자체 및 제 3자 제공업체 (시설 관리 및 IT 서비스)
제품 제조 및 공급 비용	제품 후보군의 생산 및 공급은 주로 외부 제 3자 공급 업체에 의존. 일정한 규모의 석출이 가능하며, 효과적인 가격으로 생산 기대.	제 3자 제조업체 및 공급업체
라이센스 및 협력 비용	Alnylam Pharmaceuticals와의 라이센스 계약을 통해 발생한 초기 비용으로, 특정 질병 치료제 개발을 위한 협력 비용 포함.	Alnylam Pharmaceuticals
판매, 일반 및 관리 비용	비정상적 요소들, 예를 들면 이전의 Servier에 의한 암 사업 부문 매각 관련 환급 가능한 이전 서비스 비용 등이 포함되며, 그 외에는 일반적인 관리 및 운영 비용.	자체 및 제 3자 제공업체 (관리 서비스)
기타 운영 비용	운영 확장 및 기타 비정기적 운영 활동 관련 비용 증가에 기인.	자체 및 제 3자 제공업체

AGIO의 주요 비용 항목들은 주로 연구 및 개발 활동, 인력 비용, 시설 및 IT 유지비용, 제조 및 공급 비용, 그리고 라이센스 계약으로 구성된다. 이러한 비용 항목들은 회사의 자체 연구조직 및 다양한 제 3자 제공업체들에 의해 관리 및 지원된다.

제품군

AGIO의 주요 제품은 PYRUKYND®(mitapivat)이며, 이 제품은 2022년 2월 FDA 승인을 받아 PK 결핍성 성인 환자의 용혈성 빈혈 치료제로 출시되었다. PYRUKYND®은 AGIO의 주요 수익원으로 자리잡았으며, 2023년에는 약 2,682만 3천 달러의 제품 매출을 기록했다. 또한 AGIO는 폐니케톤뇨증(PKU) 치료제의 개발에도 박차를 가하고 있다. 경쟁 업체로는 유사한 분야에서 활동하는 제약회사들이 있으며, 이들은 희귀질환 및 특화된 의약품 개발을 통해 AGIO와 경쟁하고 있다. 주요 경쟁 업체는 다음과 같다:

경쟁 업체	주요 제품	설명
사노피 (Sanofi)	젠자인(Genzyme)	프랑스를 기반으로 하는 글로벌 헬스케어 회사로, 희귀질환 치료제 개발에서 두각을 나타냄
바이오마린 (BioMarin)	앨데라(Aldurazyme), 나가라(Vimizim)	희귀 유전자 질환 치료제를 전문으로 하며, 다양한 효소 대체 요법을 제공
울트라제닉스 (Ultragenyx)	큐비트자(Crysvita), 픽스돕텀(FIXMVI)	대사 질환 및 희귀 유전 질환 치료제를 개발 및 상용화

이와 같이 AGIO는 특화된 희귀질환 치료제를 개발하고 있으며, PYRUKYND®를 통해 주요 수익을 창출하고 있다. 경쟁 업체들은 주로 유사한 희귀질환 치료제를 개발하고 있으며, 이러한 점에서 AGIO와 경쟁하고 있다.

주요 리스크

AGIO의 사업에 대한 추가적인 위험 요인은 Brexit 또는 다른 이유로 인해 영국 및/또는 EU에서 어떠한 제품 후보군의 상업화를 방해하거나 지연시킬 수 있는 마케팅 승인을 획득하는 데 지연이 발생하거나 지역 규제 당국이 승인 정책을 변경할 경우의 위험을 포함한다. 또한, 외국 규제 당국이 승인 정책을 변경하거나 새로운 규정을 시행할 수 있으며, EU 의약품 법률은 현재 완전한 검토 과정을 거치고 있으며, 약품 전략에 대한 EU 이니셔티브인 제약 전략을 고려하여 특히 의약품 등에 관련된 여러 법률 부문을 개정하기 위한 유럽위원회의 제안이 있었고 위원회의 제안이 채택되기 전까지 상당한 수정을 받을 수 있으며 이러한 변경사항이 장기적으로 의약품 산업과 AGIO의 사업에 중대한 영향을 줄 수 있다. 더불어 AGIO는 해외에서 상업화되는 제품 후보군에 대한 추가적인 위험에도 노출되어 있으며, 특히 외환 변동성, 노동 불안정성, 대외 경제의 약화에 따른 위험, 임원이 해외에서 거주하거나 출장 시 세금, 고용, 이민 및 노동 법률 준수, 외환 변동으로 인한 운영 비용 증가 및 수익 감소 등 다양한 요인으로 인해 위험을 마주할 수 있다.

재무

손익계산서

(단위: Million USD)

항목	2021	2022	2023
매출액	N/A	14.2	26.8
매출원가	N/A	1.7	2.9
매출총이익	N/A	12.5	23.9
영업비용	378.4	401.6	415.4
영업이익	-378.4	-389.0	-391.5
영업외수익	-21.9	-157.2	-39.4
세전 순이익	-356.5	-231.8	-352.1
법인세 비용	N/A	N/A	N/A
당기순이익	1604.7	-231.8	-352.1

대차대조표

(단위: Million USD)

항목	2021	2022	2023
현금 및 현금성 자산	1020.0	783.1	776.9
매출채권, 순액	N/A	2.2	2.8
재고자산	N/A	8.5	19.1
유동자산 총계	1064.2	832.8	833.8
유형자산, 순액	104.2	88.1	69.8
비유동자산 총계	373.5	405.9	103.3
자산 총계	1437.7	1238.7	937.1
매입채무	16.7	18.6	9.8
단기차입금	11.2	13.7	15.0
유동부채 총계	59.8	62.6	68.0
장기차입금	85.9	72.0	57.0
비유동부채 총계	85.9	75.3	58.1
부채 총계	145.8	137.9	126.1
자본금 및 추가 납입 자본	2334.4	2386.4	2436.6
이익잉여금	-238.8	-470.6	-822.6
자본 총계	1292.0	1100.8	811.0
부채 및 자본 총계	1437.7	1238.7	937.1

현금흐름표

(단위: Million USD)

항목	2021	2022	2023
당기순이익	-356.5	-231.8	-352.1
감가상각비 및 무형자산상각비	9.2	8.6	6.6
비현금 운전자본 변동	-36.8	-16.4	-19.1
영업활동으로 인한 현금흐름	-407.3	-309.5	-296.1
유형자산 취득	-5.7	-4.9	-1.0
투자활동으로 인한 현금흐름	1248.8	243.3	239.6
배당금 지급	N/A	N/A	N/A
차입금 변동	-0.6	-0.3	N/A
재무활동으로 인한 현금흐름	-765.8	2.4	5.4
현금 순변동	75.7	-63.9	-51.1

주가 영향 미치는 요인들

AGIO의 주식 가격은 여러 요인에 의해 영향을 받을 수 있다. 첫째, 환율 변동은 주식 가격에 큰 영향을 미칠 수 있다. 예를 들어, 미국 달러의 가치가 상승하면 해외 수익이 감소하면서 AGIO의 주가가 하락할 수 있다. 둘째, 거시 경제 상태는 중요한 영향을 미친다. 경제가 불황에 접어들면 투자자들이 생명과학 분야에서 자금을 회수하면서 AGIO의 주가가 하락할 가능성이 있다. 셋째, 국가 간 갈등, 예를 들어 미중 무역 전쟁은 공급망 혼란을 초래해 AGIO의 생산비용을 증가시킬 수 있으므로 주가에 부정적인 영향을 미친다. 넷째, 경쟁사의 부상도 중요한 요소다. 만약 경쟁사가 뛰어난 신약을 개발하여 시장을 잠식하면 AGIO의 시장 점유율이 감소하면서 주가도 떨어질 수 있다. 마지막으로, 시장 및 트렌드 변화는 생명과학 분야에서는 특히 중요하다. 예를 들어, 개인 맞춤형 의료에 대한 수요가 증가하면서 AGIO가 해당 분야에서 두각을 나타내면 주가는 상승할 수 있다.

회사의 미래 전망

AGIO의 미래는 다양한 요인에 따라 성장하거나 축소될 수 있다. AGIO는 희귀 질환을 위한 의약품 개발에 주력하고 있으며, 특히 주력 제품인 PYRUKYND®의 새로운 적응증 확대와 같은 성공적인 임상 시험과 이를 통한 FDA 승인 확대로 인해 사업 성장이 기대된다. 현재 탈레세미아, 소아 유전자 PK 결핍증 등 다양한 질환에 대해 임상 시험을 진행 중이며, 이러한 치료제가 시장에서 성공적으로 자리 잡는다면 수익이 증가할 가능성이 크다. 또한, Vorasidenib와 같은 다른 주요 파이프라인 후보가 FDA 승인을 받으면 추가적인 수익 창출이 가능할 것이다. 반면, 제3자 제조업체에 의존하는 생산 과정이 코로나19와 같은 공중 보건 위기나 러시아-우크라이나 전쟁 등의 영향으로 중단될 경우 공급망 문제로 인해 제품 상용화에 어려움을 겪을 수 있다. 또한, 연구개발 비용 증가와 경쟁사의 부상으로 인해 시장 점유율이 감소되거나 기술적 혁신이 지연된다면 사업이 축소될 가능성도 있다. 지속적인 자금 조달의 필요성과 관련된 재정적 도전은 물론이고, 새로운 협력 또는 라이선스 계약을 체결하지 못하는 경우도 사업 축소 요인이 될 수 있다. 따라서 AGIO의 미래는 임상 시험 결과, 규제 승인, 글로벌 경제 상황, 연구개발 진전, 그리고 협력 전략에 크게 좌우될 것이다.