인텔리아 테라퓨틱스 (Intellia Therapeutics, Inc., NTLA)

회사 소개

NTLA는 주요한 임상 단계 유전자 편집 기업으로, CRISPR/Cas9 기술을 활용하여 잠재적으로 치료적인 치료제를 개발하는 데 초점을 맞추고 있습니다. CRISPR/Cas9 기술은 유전체 편집을 위한 기술로, 유전자 교정 과정에서 사용됩니다. 이 회사는 CRISPR/Cas9를 치료제로 사용하여 유전질환을 해결하기 위한 in vivo와 ex vivo 치료법을 추구하고 있습니다. in vivo 프로그램에서는 질병 원인 유전자를 인체 내부에서 정밀하게 편집하는 데 CRISPR/Cas9를 사용하며, ex vivo 프로그램에서는 인체 외부에서 인간 세포를 엔지니어링하는 데 이 기술을 활용합니다. NTLA는 기술적인 전문성과 풍부한 지적재산권을 바탕으로 CRISPR/Cas9 및 관련 기술의 광범위한 치료 적용을 발전시켜 새로운 유전 의약품 분야를 개척하고 있습니다. 이 회사의 사업 목표는 잠재적으로 치료적인 CRISPR/Cas9 기반 의약품을 개발하는 것인데, 이를 위해 현재의 해결책을 확장하고 있으며, 이를 위한 새로운 능력을 추가하고 있습니다.

주요 고객

NTLA의 주요 고객층은 주로 중증 유전 질환을 가진 환자들, 의료 기관, 제약회사 및 연구 기관으로 구성됩니다. 유전 질환 환자들은 NTLA의 CRISPR/Cas9 기반 유전자 편집 치료법을 통해 유전자 이상의 근본적인 교정을 기대합니다. 예를 들어, transthyretin amyloidosis(ATTR-CM)와 같은 치료가 필요한 환자들은 NTLA-2001과 같은 단회 투여 치료법의 혜택을 받을 수 있습니다. 또한, 의료 기관과 제약 회사는 NTLA의 혁신적인 치료법을 도입하여 환자들에게 보다 나은 치료 옵션을 제공하고자 하며, 이를 통해 의료 서비스의 질을 높이고자 합니다. 연구 기관은 NTLA의 기술을 활용하여 더 나은 치료법을 개발하거나 기존 치료법의 효율성을 향상시키는 연구를 진행할 수 있습니다. 이러한 고객들은 NTLA의 제품과 서비스를 통해 질병의 진행을 멈추거나 역전시키는 효과를 기대하며, 높은 수준의 안전성과 효능 검증 결과에 기반한 치료법을 선택합니다.

회사의 비용구조

비용 항목	설명	주요 공급 업체
약물 구성 요소 비용	NTLA-2001, NTLA-2002, NTLA-3001 등의 개발을 위한 약물 구성 요소 비용 증가를 포함합니다.	다양한 제약 및 바이오 테크놀로지 공급 업체
계약 서비스 및 컨설팅 서비스 비용	외부 계약 서비스와 컨설팅 서비스에 대한 비용이 증가했습니다.	다양한 임상 연구조직(CRO) 및 컨설팅 업체
임직원 관련 비용	직원 수 증가에 따른 인건비 및 주식 기반 보상 비용 증가가 포함됩니다.	자체 인력 자원 (사내 인력 관리)
시설 관련 비용	임대료, 감가상각, 유지보수 및 서비스, 연구개발에 할당된 기술 비용 등이 포함됩니다.	시설 관리 업체 및 기술 서비스 제공 기업
연구 재료 및 계약된 서비스 비용	초기 단계 프로그램과 관련된 약물 구성 요소 비용과 계약 서비스 비용의 감소가 포함됩니다.	다양한 연구 재료 공급 업체 및 계약된 서비스 제공 업체
주식 기반 보상 비용	직원 수 증가로 인한 주식 기반 보상 비용.	자체 인력 자원 (사내 인력 관리)
시설 임대 비용	Waltham, Massachusetts에 위치한 사무실, 일반 실험실 및 GMP 제조 공간의 임대 계약과 관련된 비용입니다.	부동산 임대 회사

NTLA는 다양한 비용 항목을 통해 기업 운영을 유지하고 있으며, 주요 비용 항목에는 약물 구성 요소 비용, 계약 서비스 및 컨설팅 서비스 비용, 임직원 관련 비용, 시설 관련 비용 등이 포함됩니다. 이들 비용 항목은 주로 다양한 제약 및 바이오 테크놀로지 공급 업체, 임상 연구조직(CRO), 시설 관리 업체 및 기술 서비스 제공 기업과의 계약을 통해 발생합니다 .

제품군

NTLA는 CRISPR/Cas9 기술을 활용한 유전자 편집 치료제를 개발하는데 주력하는 회사로, 주요 제품과 각각의 매출 기여도는 다음과 같습니다.

제품명	설명	매출 기여도
NTLA-2001	흔히 ATTR-CM이라고 알려진 트랜스타이레틴 아밀로이드증 치료제로, 체내에서 정밀하게 유전자를 편집하여 질병을 치료합니다.	외부 개발 비용이 전년도 대비 $16.6 million 증가하여 주요 매출원으로 기여.
NTLA-2002	유전성 혈관부종(HAE) 치료제입니다. CRISPR/Cas9 기술을 사용하여 유전자 이상을 교정합니다.	외부 개발 비용이 전년도 대비 $12.9 million 증가하여 높은 매출 성장률을 보입니다.
NTLA-3001	간질환 치료제이며, 현재 치료 옵션이 제한적인 간질환 환자들을 대상으로 합니다.	외부 개발 비용이 $5.8 million 증가하여 현재 빠르게 확장 중.
NTLA-5001	췌장암 및 종양질환을 타겟으로 하는 치료제였으나 현재 프로그램이 중단되었습니다.	개발 중단으로 인한 비용 감소.

이외에도 NTLA는 다양한 지적 재산권 및 기술적 전문성을 바탕으로 신규 제품 개발 및 기존 프로그램 확장을 지속적으로 추진하고 있습니다. 타 경쟁사로는 주로 같은 CRISPR 기술 기반의 치료제를 개발하는 기업들로, 다음과 같은 회사들이 있습니다.

경쟁사 이름	요약
Editas Medicine	CRISPR 기반 유전자 편집 기술로 안과 질환과 암 등의 치료제를 개발 중입니다.
CRISPR Therapeutics	유전자 편집 기술로 혈액질환과 암 치료제를 개발 중이며, 여러 공동 개발 파트너를 보유하고 있습니다.
Beam Therapeutics	기초적인 베이스 편집 기술을 활용하여 여러 유전자 질환을 치료하기 위한 신약을 개발 중입니다.

NTLA는 강력한 CRISPR/Cas9 기술 플랫폼을 바탕으로 다양한 질병을 타겟으로 하는 혁신적인 유전자 치료제를 개발하며, 주로 ATTR-CM과 HAE와 같은 중증 유전질환을 치료하는 데 주력하고 있습니다 .

주요 리스크

NTLA의 사업에 대한 잠재적 위험 요인은 다음과 같습니다. 첫째, 기술적 실패 가능성으로 인해 개발 중인 치료제들이 효과적이지 않거나 안전성 문제가 발생할 수 있습니다. 둘째, 대체로 새로운 기술인 CRISPR/Cas9 기술에 대한 규제 측면에서의 불확실성이 존재하며, 해당 기술을 이용한 치료제의 승인이 어려울 수 있습니다. 셋째, 강력한 경쟁사들과의 치열한 경쟁으로 인해 시장에서 경쟁력을 유지하기 어려울 수 있습니다. 넷째, 임상시험 중단이나 결과에 대한 부정적인 피드백이 있을 경우 투자자들의 신뢰를 상실할 우려가 있습니다. 마지막으로, 인간 세포의 유전자 편집에 따른 도덕적, 윤리적 문제에 대한 공감대 부족으로 인해 사회적 논란을 일으킬 수 있습니다 .

재무

손익계산서

(단위: Million USD)

항목	2021	2022	2023
매출액	33.1	52.1	36.3
매출원가	N/A	N/A	N/A
매출총이익	N/A	N/A	N/A
영업비용	300.9	510.3	551.6
영업이익	-267.9	-458.2	-515.3
영업외수익	0.0	16.0	-34.1
세전 순이익	-267.9	-474.2	-481.2
법인세 비용	N/A	N/A	N/A
당기순이익	-267.9	-474.2	-481.2

대차대조표

(단위: Million USD)

항목	2021	2022	2023
현금 및 현금성 자산	748.7	1192.6	912.2
매출채권, 순액	2.0	3.8	36.5
재고자산	N/A	N/A	N/A
유동자산 총계	769.3	1216.8	998.3
유형자산, 순액	100.1	161.0	148.1
비유동자산 총계	525.2	303.3	302.6
자산 총계	1294.5	1520.1	1301.0
매입채무	9.7	5.2	7.5
단기차입금	9.1	16.7	18.6
유동부채 총계	125.8	126.6	115.2
장기차입금	64.9	114.0	96.7
비유동부채 총계	128.4	158.0	135.6
부채 총계	254.2	284.5	250.8
자본금 및 추가 납입 자본	1745.9	2420.2	2710.8
이익잉여금	-703.0	-1177.2	-1658.4
자본 총계	1040.2	1235.6	1050.2
부채 및 자본 총계	1294.5	1520.1	1301.0

현금흐름표

(단위: Million USD)

항목	2021	2022	2023
당기순이익	-267.9	-474.2	-481.2
감가상각비 및 무형자산상각비	6.9	7.6	9.0
비현금 운전자본 변동	-22.9	-53.9	-52.5
영업활동으로 인한 현금흐름	-225.0	-333.3	-394.1
유형자산 취득	-12.8	-13.6	-14.0
투자활동으로 인한 현금흐름	-550.8	160.3	-31.3
배당금 지급	N/A	N/A	N/A
차입금 변동	N/A	N/A	N/A
재무활동으로 인한 현금흐름	736.7	583.0	130.3
현금 순변동	-39.1	410.0	-295.1

주가 영향 미치는 요인들

NTLA 주식의 가격 변동에는 여러 가지 요인이 영향을 미칠 수 있습니다. 먼저 환율의 변동입니다. 예를 들면, 달러 가치가 상승함에 따라 NTLA와 같은 글로벌 기업의 수익이 감소할 수 있으며 이는 주가에 부정적인 영향을 미칠 수 있습니다. 둘째, 거시 경제 상황입니다. 글로벌 경기 침체가 발생하면 연구개발(R&amp.D) 투자 자금이 부족해질 수 있으며 이는 주가 하락으로 이어질 수 있습니다. 세 번째로 국가 간 갈등, 예를 들어 미-중 무역 전쟁 같은 상황은 공급망 문제를 야기하고 이는 NTLA의 원재료 확보에 어려움을 초래하여 부정적인 영향을 미칠 수 있습니다. 네 번째는 경쟁자의 등장입니다. 만약 NTLA의 경쟁사가 더 우수한 유전 편집 기술을 개발하게 된다면 시장 점유율을 잃고 주가가 하락할 수 있습니다. 마지막으로, 시장 트렌드의 변화입니다. 유전자 치료에 대한 관심이 증가하고 기업이 긍정적인 임상 시험 결과를 발표하면 이는 주가 상승을 이끌 수 있습니다 .

회사의 미래 전망

NTLA의 미래 전망은 여러 가지 요인에 따라 달라질 수 있습니다. 먼저, CRISPR/Cas9 기술의 발전 속도가 중요한 역할을 할 것입니다. 이 기술이 더욱 정교해지고 안전성이 입증된다면, NTLA의 유전자 편집 치료제는 더욱 주목받을 가능성이 높습니다. 둘째, 규제 당국의 승인 여부도 중요한 변수입니다. 만약 주요 국가의 규제 당국이 NTLA의 치료제에 대해 긍정적인 평가를 내리고 빠르게 승인한다면 시장 진입이 용이해져 사업이 성장할 수 있습니다. 셋째, 글로벌 헬스케어 트렌드 변화가 큰 영향을 미칠 수 있습니다. 유전자 치료의 필요성이 커지거나 헬스케어 예산이 증가한다면 NTLA의 시장 기회도 그만큼 커질 것입니다. 그러나 반대로 규제 강화, 기술적 한계, 경쟁사의 발전 등이 NTLA의 성장을 저해할 요인이 될 수 있습니다. 예컨대, 동종 기술을 보유한 경쟁사가 더욱 혁신적인 솔루션을 개발하게 된다면 NTLA의 시장 점유율은 줄어들 것입니다. 마지막으로, 환자와 의료 커뮤니티의 수용성도 중요합니다. 치료제의 효과와 안전성에 대한 신뢰가 높아지면 더 많은 환자들이 이 치료법을 선택할 가능성이 커지고, 이는 NTLA의 매출 증가로 이어질 수 있습니다. 그러나 반대로, 부작용이나 윤리적 문제 등이 부각될 경우 수요가 감소할 수 있습니다.