울트라제닉스 파마슈티컬 (Ultragenyx Pharmaceutical Inc., RARE)

회사 소개

RARE은 심각한 희귀 및 초희귀 유전병을 앓고 있는 환자들을 위한 혁신적인 제품을 개발하고 있는 생명공학 의약품 회사이다. 회사는 높은 의료 수요와 치료를 위한 명확한 생물학을 가진 질환을 대상으로 승인된 요법과 제품 후보군 포트폴리오를 구축했으며, 그 목표는 환자들에게 안전하고 효과적인 요법을 최대한 신속하게 제공하는 것이다. RARE는 희귀 유전병의 개발 및 상업화 분야에서 풍부한 경험을 갖춘 경영진이 이끄는데, 비즈니스 전략은 효율적이고 빠른 임상 및 규제 실행, 소수 환자를 다루는 글로벌 기반 영업 조직을 통한 제품 상업화에 초점을 맞추고 있다. 회사는 주로 생물학, 소분자, AAV 유전 요법 및 핵산 제품 후보군의 네 가지 제품 범주로 현재 승인된 제품과 임상 단계 파이프라인을 보유하고 있으며, 이를 통해 희귀 질환에 대한 치료법을 연구하고 개발하고 있다[0].

주요 고객

RARE의 고객들은 협력 파트너, 의약품 도매업체, 소매 약국 유통업체로 다양하게 구성된다. 이 고객들은 두 개의 주요 세그먼트로 구분된다. 첫 번째 세그먼트는 협력 파트너로, 이들은 합작 개발이나 제품 상용화 과정에서 중요한 역할을 맡는다. 이 중 KKC(Kyowa Kirin Co.)는 RARE의 주요 협력 파트너로 전체 매출의 절반 이상을 차지한다[0]. 두 번째 세그먼트는 의약품 도매업체와 소매 약국 유통업체로, 이들은 환자에게 필요한 희귀 질환 치료제를 공급하는 중요한 채널이다. 고객층 중 핵심인 환자들은 주로 희귀 유전병을 앓고 있는 이들로, 치료 옵션이 제한적이기 때문에 RARE의 혁신적인 치료법에 의존할 가능성이 높다. 이 고객들은 질병의 심각성으로 인해 치료제에 대한 높은 필요성을 가지고 있으며, 신약의 효과와 안전성에 대한 높은 기대를 가지고 있다. 이러한 이유로, RARE는 고가의 치료제를 판매할 수 있으며, 이러한 치료제의 접근성과 보험 적용 여부가 고객의 구매 결정에 중요한 요소가 된다. 마찬가지로, RARE의 고객은 새로운 치료법에 대해 의료 커뮤니티와 보험사에게 효과를 증명하는 과정에서 많은 리소스와 시간이 필요하고, 이는 제품의 시장 수용성을 높이는 데 필수적이다[1].

회사의 비용구조

RARE의 주요 비용 항목들은 연구개발비, 판매비 및 관리비, 그리고 제조비용으로 구분된다. 비용 항목들의 자세한 내용과 이를 제공하는 주요 공급회사를 표로 정리하면 다음과 같다.

비용 항목	설명	주요 공급회사
연구개발비 (R&D)	유전자 치료 프로그램 및 생물학, 핵산 프로그램을 포함한 임상 시험과 임상 전 연구에 사용되는 비용. 내부 제조에 필요한 원료 구매 및 임상 제조 외주 비용 포함.	Abeona Therapeutics (UX111 프로그램), Regeneron (Evkeeza 협력)
판매비 및 관리비	상업화 비용, 전문 서비스 비용 및 법률 합의금 등. Crysvita의 북미 상업화 책임을 KKC로 이전한 후 상업 활동 비용 감소.	KKC (Crysvita), Daiichi Sankyo (기술 이전)
제조비용	승인된 제품의 상업적 생산을 위한 원재료 비용 및 단일 소스 공급업체로부터의 재료 구매 비용. 제조 과정에서 발생할 수 있는 오염, 장비 고장 등 위험 관리 포함. 제품 및 후보 물질 제조 등의 많은 비용 발생.	KKC (Crysvita), Regeneron (Evkeeza), Rentschler (Mepsevii), IOI Oleo (Dojolvi 원료), Haupt Pharma AG (Dojolvi 제품)

회사는 주로 내부 제조 및 외부 제조 계약을 통해 제품과 후보 물질을 생산하며, 이 과정에서 생물학적 원료와 특정 재료를 단일 소스 공급업체로부터 구매한다. 이러한 비용 구성이 회사의 주요 비용 구조를 형성하며, 공급망의 안정성과 신뢰도가 회사의 제품 상업화와 수익성에 큰 영향을 미친다 .

제품군

RARE의 주요 제품은 Crysvita, Mepsevii, Dojolvi, Evkeeza 네 가지가 있다. Crysvita는 XLH(엑스-연관 저인산혈증)와 TIO(종양 유도 골연화증)의 치료제로, 섬유아세포 성장 인자 23(FGF23)을 표적으로 하는 완전 인간 단클론 항체다. 이 제품은 RARE의 전체 매출 중 가장 큰 비율을 차지하며, 다양한 지역에서 승인 받아 판매되고 있다[0]. Mepsevii는 MPS VII(뮤코다당증 VII형) 또는 슬라이 증후군 치료제로, vestronidase alfa를 기반으로 하여 만들어졌다. 이 제품도 RARE의 매출에 중요하게 기여하고 있다. Dojolvi는 LC-FAOD(장쇄 지방산 산화 장애) 치료제로, triheptanoin을 주성분으로 한다. Evkeeza는 hoFH(호모지거스 가족성 고콜레스테롤혈증) 치료제로, evinacumab을 포함하고 있다.

매출 기여도

제품명	매출액 (2023년 기준)	비율
Crysvita	$182,652,000	42%
Mepsevii	$20,637,000	4.8%
Dojolvi	$70,633,000	16.3%
Evkeeza	$3,642,000	*

• Evkeeza의 매출 비율은 매우 낮아 정확한 퍼센티지 제공이 어렵다[1].

경쟁사 제품

경쟁사 제품명	적응증	경쟁사명
Burosumab (Crysvita의 성분)	XLH	Kyowa Kirin
Elosulfase alfa	MPS IVA	BioMarin
Triheptanoin	LC-FAOD	Ultragenyx
Evinacumab	hoFH	Regeneron

RARE의 주요 경쟁사는 거의 대부분이 희귀 질환 분야에 집중하고 있으며, 일부는 더 큰 제약회사들이다. 특히, Crysvita는 Kyowa Kirin과의 협력 하에 개발되었으나, 공식적인 경쟁 제품은 없다. 각 제품마다 경쟁사 제품이 존재하며, 이러한 경쟁이 RARE의 시장 점유율 및 매출에 영향을 미칠 수 있다[2].

주요 리스크

RARE의 비즈니스에 대한 가능한 리스크 중 하나는 다른 회사나 사업에 투자하는 과정에서 발생할 수 있는 위험으로, 우리가 원하는 투자 사업을 식별하거나 성공적으로 완료하거나 그러한 거래로부터 기대되는 이익을 실현하기 어려울 수 있다는 점이다. 능동된 회사의 인적자원, 운영 및 제품을 통합하는 데 어려움을 겪을 수 있으며 이로 인해 예기치 않은 부채를 부담하거나 획득한 회사의 키 직원들을 잃을 수도 있다. 또한, 다른 회사나 사업에 대한 투자의 가치가 상당히 변동할 수 있으며 운영 결과에 상당한 변동을 초래할 수 있다. 이러한 변동이 우리의 운영 결과를 분기별이나 연간으로 심각하게 흔들릴 수 있으며, 그러한 변동은 우리의 미래 운영 결과의 좋은 지표로 인정되지 않을 수 있다[0].

재무

손익계산서

항목	2021	2022	2023
매출액	351.4M	363.3M	434.2M
매출원가	16.0M	28.3M	45.2M
매출총이익	335.4M	335.0M	389.0M
영업비용	717.1M	983.9M	958.2M
영업이익	-381.7M	-648.9M	-569.2M
영업외수익	71.2M	52.8M	39.3M
세전 순이익	-453.0M	-701.7M	-608.5M
법인세 비용	1.0M	5.7M	-1.8M
당기순이익	-454.0M	-707.4M	-606.6M

대차대조표

항목	2021	2022	2023
현금 및 현금성 자산	740.2M	747.8M	577.2M
매출채권, 순액	28.4M	40.4M	73.4M
재고자산	16.2M	26.8M	34.0M
유동자산 총계	856.6M	883.9M	732.2M
유형자산, 순액	176.2M	259.7M	290.6M
비유동자산 총계	665.8M	661.5M	758.8M
자산 총계	1.5B	1.5B	1.5B
매입채무	17.1M	43.3M	42.1M
단기차입금	11.1M	11.8M	12.6M
유동부채 총계	181.4M	261.2M	280.4M
장기차입금	30.9M	19.8M	30.6M
비유동부채 총계	418.5M	931.7M	935.2M
부채 총계	599.8M	1.2B	1.2B
자본금 및 추가 납입 자본	3.0B	3.1B	3.7B
이익잉여금	-2.1B	-2.8B	-3.4B
자본 총계	922.6M	352.5M	275.4M
부채 및 자본 총계	1.5B	1.5B	1.5B

현금흐름표

항목	2021	2022	2023
당기순이익	-454.0M	-707.4M	-606.6M
감가상각비 및 무형자산상각비	13.2M	18.2M	26.0M
비현금 운전자본 변동	-63.2M	60.2M	-15.1M
영업활동으로 인한 현금흐름	-338.7M	-380.5M	-474.8M
유형자산 취득	-73.1M	-116.1M	-44.3M
투자활동으로 인한 현금흐름	-195.4M	-291.7M	168.0M
배당금 지급	N/A	N/A	N/A
차입금 변동	N/A	N/A	N/A
재무활동으로 인한 현금흐름	118.6M	501.2M	388.1M
현금 순변동	-415.5M	-170.9M	81.3M

주가 영향 미치는 요인들

RARE의 주가 변동에는 여러 가지 요인이 영향을 미칠 수 있다. 첫째, 환율 변동은 중요한 요소이다. 가상 시나리오로 미국 달러 강세로 인해 수출 비중이 높은 RARE의 제품 가격 경쟁력이 떨어져 수익이 감소할 가능성이 있으며, 이는 주가에 부정적인 영향을 미친다. 둘째, 거시 경제 상황 역시 주가에 상당한 영향을 미친다. 예를 들어, 글로벌 경기 침체가 발생하면 환자들의 약품 구매력이 줄어들어 제품 판매가 감소하고, 이는 주가 하락을 초래할 수 있다. 셋째, 미국과 중국 간의 무역 전쟁과 같은 국가 간 갈등은 공급망 교란을 일으킬 수 있으며, 이는 RARE의 제품 생산과 유통에 지장을 주어 부정적인 주가 변동을 일으킬 수 있다[0]. 넷째, 경쟁사의 부상도 주가 변동의 요인이 된다. 예를 들어, RARE의 주요 경쟁사가 혁신적인 치료법을 시장에 내놓으면 RARE의 시장 점유율이 줄어들고 주가가 하락할 수 있다. 다섯째, 시장 트렌드의 변화도 중요한 요인이다. 예를 들어, 개인화 의료나 유전자 치료와 같은 새로운 트렌드가 부상하면 RARE의 연구개발 제품이 주목받아 주가가 상승할 수 있다. 이러한 시나리오 각각은 RARE의 주가에 긍정적이거나 부정적인 영향을 미칠 수 있다[1].

회사의 미래 전망

RARE의 미래에는 여러 가지 요인이 영향을 미칠 수 있다. 우선, 회사가 연구 및 개발 중인 혁신적인 치료법이 성공적으로 승인되어 상용화될 경우, 높은 수익을 창출하면서 성장할 가능성이 크다. 특히, 상당한 수요가 있는 희귀 질환 치료제의 경우 빠른 시장 점유가 예상된다. 반면, 규제기관의 승인을 받지 못하거나 임상 시험에서 문제점이 발견될 경우, 제품 출시가 지연되거나 불가능해져 사업이 축소될 위험도 있다. 또한, 글로벌 헬스케어 산업의 트렌드 변화나 경쟁사들의 신제품 출시 역시 중요한 변수이다. 예를 들어, 유전자 치료나 맞춤형 의료 기술이 빠르게 발전할 경우, RARE가 자신의 기술을 그에 맞추어 잘 적응시키고 혁신할 수 있는 능력이 관건이 될 것이다. 지속적인 연구개발 투자와 품질 관리, 글로벌 파트너십 확장은 회사의 미래 성장에 긍정적인 영향을 미칠 수 있다. 경제 불황이나 정책 변화, 특히 의료보험 제도의 변화는 회사 수익에 직접적인 영향을 줄 수 있으며, 이로 인해 사업이 확장되거나 축소될 가능성도 존재한다.