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| 회사 소개
| | #REDIRECT [[비리디언 테라퓨틱스 (Viridian Therapeutics, Inc., VRDN)]] |
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| VRDN는 심각하고 희귀한 질병을 위한 가능성 있는 최고의 의약품을 개발하는 것에 중점을 둔 생명공학 회사입니다. 시장에 이미 상용화된 치료법이 효과, 안전성 또는 투약 편의성 면에서 개선의 여지가 있는 질병 분야를 대상으로 합니다. 우리는 희귀 질병 분야를 중심으로 최적의 해결책을 제시하는 것이 일반적으로 최초의 의약품이 최적의 해결책을 대표하지 않는다고 믿으며, 개발할 수 있는 차별화된 최고의 의약품은 환자 결과의 향상, 부작용 감소, 삶의 질 향상, 시장 접근 확대 및 시장 경쟁력 강화로 이어질 수 있다고 믿습니다. 우리의 비즈니스 모델은 임상에서 약 표적의 개념 증명을 수행하지만 제품 수명주기 관리의 경쟁적 진화 및 입자 수가 미완전한 경우 질병 분야에서 제품 기회를 식별하고 평가하도록 설계되었습니다. 저희는 빠른 추종자와 잠재적으로 차별화된 의약품 후보물질 또는 전체 제품 프로필이 환자에게 중요한 의료상 이득을 창출할 수 있는 지표가 있는 징후를 우선 생각합니다. 안쓰러운 환자들을 위해 약물을 개발하고 약물 혁신을 더 전진시키기 위해 노력하고 있습니다.
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| 우리의 목표는 임상에서 지원되는 분자적 표적을 활용하는 제품 개념을 식별하고 평가하는 것입니다. 우리는 임상 및 상업적 가설과 조화를 이루는 제품 개념에 중점을 둡니다. 이것은 리스크와 기회의 매력적인 균형을 제공할 것으로 기대되며, 우리의 자원의 매력적 할당을 나타낼 것으로 예상됩니다. 우리는 항체를 포함한 치료 단백질 개발에 주력하고 있으며, 내재적으로 발견하거나 라이선스 취득한 후보 제품을 전진시키기 위해 전문 기술을 채용하고 있습니다. 당뇨안병("TED"), FcRn 억제제 개발, 희귀 및 자가 면역 질환에서의 지표에 대한 비임상 및 임상 개발에 대한 전문 지식을 갖추고 있습니다.
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| 새로운 치료제를 신속하게 발견하고 개발하는 우리의 접근법은 우리가 추구하는 약물 표적에 대한 기존 임상 개념 증명 데이터를 평가하는 과학적 전문 지식에 의존하며, 기존의 조사중이거나 승인받은 치료제를 개선할 기회를 제공합니다. 이 접근법은 어떻게 우리가 약물 후보를 설계, 선택 및 개발하는지에 대한 정보를 제공하며, 이는 약물동태학, 약력학, 임상 시험 설계, 시험 종단점 및 환자 선택 및 모집과 같은 중요한 영역에 대한 접근 방식입니다. 이러한 전략은 신 소재 치료제 발견 및 개발에 따른 리스크를 줄인다고 믿습니다.
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| TED의 치료제 개발을 최우선으로 두고 있으며, TED는 안구 비장, 발적, 부종, 이중 시야, 통증 및 잠재적인 맹장을 유발할 수 있는 심각하고 진행성의 희귀 자가 면역 질환입니다. TED는 초기 활동 단계("활동 TED")와 이후 2차 만성 단계("만성 TED")로 구성된 진행성 질병입니다. FDA가 TED를 위해 승인한 유일한 약물은 티페자(템로투맙) 입니다. 티페자(템로투맙)는 인슐린류 성장인자 1 수용체를 타깃으로 하는 정맥 내 주사용 단일 항체이며, 미국에서 Horizon Therapeutics plc으로서 출시되었습니다.
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| 야구계의 클생 네이션 데이터를 사용하여 홧깝개에 깔정이즈 마인윗석
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| 우리는 TED로 고통받는 환자를 치료하기 위해 IGF-1R을 타깃으로 하는 의약품 후보물질 두 가지, IV(정맥 내 주사)용 VRDN-001 및 SC(피하 주사)용 VRDN-003을 개발하고 있습니다. 저희 가장 첨단 프로그램인 VRDN-001은 TED 치료를 위해 정맥 내 주사하는 인간화 모노클론 항체로 새로운 IGF-1R 완전 저해제임을 보여주는 기성 세포외 선행 임상 데이터에서, VRDN-001 주입 후 활성 TED 환자의 모든 코호트 (n=21) 데이터는 두 번의 VRDN-001 주입 후 플라스보 대비 TED의 징후 및 증상에 대한 상당하고 빠른 개선을 보여주었습니다. 활성 TED 시험의 모든 VRDN-001 치료 환자에 대한 결과로 보아 71%가 proptosis (앞방이동) 반응자, 67%가 전체적인 반응자, 62%가 임상 활동 점수(CAS) 0 또는 1을 달성했으며, 54%가 이중 시야 해결이 있었습니다. 만성 TED 시험의 VRDN-001 (n=12) 양 군의 데이터는 위치 이동 및 부종의 징후 및 증상에 대한 상당하고 빠른 개선을 보여주었습니다. 만성 TED 시험의 모든 VRDN-001 치료 환자에 대한 결과로 보아, 42%가 proptosis 반응자, 40%가 CAS 0 또는 1을 달성했으며, 환자들이 이중 시야 해결을 달성하지 못했습니다. 액티브 및 만성 TED의 Phase 1/2 임상 시험에서, VRDN-001은 유리한 안전성 프로파일을 보여주었으며, 모든 투여된 환자가 모든 용량군에서 잘 견디었습니다.
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| 우리는 활동 및 만성 TED 치료를 위한 VRDN-001의 글로벌 Phase 3 임상 시험인 THRIVE 및 THRIVE-2에서 VRDN-001의 10mg/kg 3주 간격 5회 설 재량과 프라시보를 비교하도록 설계되었습니다. 이 5회분 VRDN-001 요법은 현재 시장에 나온 IGF-1R 억제제와 비교하여 더 적은 주입 및 더 짧은 주입 시간을 갖추고 있습니다. 우리는 2024년 중반에 THRIVE와 THRIVE-2의 최종 결과를 발표할 예정이며, 연말 2024년까지 기대합니다. THRIVE와 THRIVE-2 Phase 3 임상시험 결과는 300명의 치료받은 환자를 포함한 안전 데이터베이스와 함께 활동 및 만성 TED의 치료제 허가를 위한 글로벌 보건당국 등록을 지원할 것으로 예상합니다.
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| 우리의 IV 프로그램인 VRDN-001에 추가하여, 2023년 12월에 SC 프로그램으로서 VRDN-003을 TED에서 재활성 발달용으로 선정하였습니다. 건강한 자원군에서의 Phase 1 임상시험 결과가 긍정적이었기 때문에 VRDN-003이 IGF-1R에 반하는 최고의 SC 프로그램의 잠재성을 갖추고 있다고 믿습니다. VRDN-003은 자원분자, VRDN-001,과 동일한 결합 도메인을 갖추고 있으며, 반감기를 연장시키도록 설계되었습니다. VRDN-003는 TED의 저용량 자기 주입용 IGF-1R로 가장 좋은 제품으로 설계되었습니다.
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| VRDN-003 Phase 1 임상 연구에서 VRDN-003은 그 부모 분자인 VRDN-001의 4배에서 5배 용량에 대한 강력한 임상 활동을 이끈 VRDN-001 노출 수준에서 음미 감소, 안전성 개선 및 환자의 최대 편의성을 높일 수 있다고 예상되는 여러 용량 규정에 대한 환상 기반 연구 현재 시행된 임상 성과를 비교한 비진행 희생 염장의 비행장적 요지록을 제시했습니다.
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| 사업 모델 및 수익원
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| VRDN의 사업 모델은 주로 라이선스를 통한 수익 창출에 중점을 둡니다. 회사는 특허와 라이선스로부터의 수익성 투자를 추구하며, 특정 제품 또는 기술의 개발, 라이선싱 또는 제휴 등을 통해 수익을 창출합니다. VRDN은 특허와 라이선스를 통해 타사와의 계약을 통해 비용 효율적으로 과학적 연구와 제품 개발에 노력하여 수익을 창출합니다. 또한, VRDN은 제품 판매로부터의 직접적인 수익도 얻을 수 있습니다.
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| 다음은 VRDN의 주요 수익과 비용 항목을 표로 정리한 것입니다.
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| | 수익 항목 | 수익 원 |
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| | 라이선스 수익 | xxxxx 달러 |
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| | 제품 판매 수익 | xxxxx 달러 |
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| | 기타 수익 | xxxxx 달러 |
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| | 비용 항목 | 비용 원 |
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| | 연구 및 개발 비용 | xxxxx 달러 |
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| | 생산 비용 | xxxxx 달러 |
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| | 판매 및 마케팅 비용 | xxxxx 달러 |
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| | 일반 및 관리 비용 | xxxxx 달러 |
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| 위의 표는 VRDN의 주요 수익과 비용 항목을 시각적으로 정리한 것입니다. 회사는 라이선스와 제품 판매를 통해 주요 수익원을 창출하고, 연구 및 개발, 생산, 판매 및 마케팅, 일반 및 관리 등 다양한 비용을 발생시킵니다. 이러한 수익과 비용 항목을 효율적으로 관리하여 회사의 재무적 지속 가능성을 유지하고 이익을 극대화하는 것이 VRDN의 사업 전략입니다.비용 요소
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| VRDN은 다양한 비용 요소가 있으며, 이러한 비용 요소들은 회사의 재무 건강상태와 경영 효율성에 영향을 미칩니다. 주요 비용 요소는 다음과 같습니다.
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| 1. 연구 및 개발 비용: VRDN은 첨단 기술과 혁신적인 의약품을 개발하기 위해 연구 및 개발에 많은 자원을 투자합니다. 이러한 비용은 주로 연구 인력, 실험 장비, 재료 구매 등에 사용됩니다.
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| 2. 생산 비용: 제품의 양산 및 생산에 필요한 비용은 회사의 생산 비용으로 포함됩니다. 원재료 및 재료 구매, 생산 시설 유지보수 및 운영, 노동력 비용 등이 이에 속합니다.
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| 3. 판매 및 마케팅 비용: 제품을 홍보하고 시장에 성공적으로 판매하기 위해 필요한 비용으로, 마케팅 활동, 광고 비용, 영업 인력 비용 등이 여기에 포함됩니다.
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| 4. 일반 및 관리 비용: 회사의 일상적인 운영 및 경영 활동을 지원하는 비용으로, 사무실 임대료, 경영진 인건비, 법률 및 회계 서비스 등이 이에 해당합니다.
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| 5. 재무비용: 회사의 자금 조달 및 운용에 따른 이자 지출 등 재무적인 비용 요소도 중요합니다.
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| 이러한 다양한 비용 요소를 효율적으로 관리하고 최적화하여 VRDN은 경쟁력을 유지하고 수익성을 극대화하는 노력을 기울이고 있습니다. 비용 효율성을 향상시키고 수익을 증대시키기 위해 회사는 지속적으로 비용 구조를 검토하고 개선하며, 비용을 관리하는 노력을 지속적으로 진행하고 있습니다.제품 라인업 및 수익 기여
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| VRDN의 주요 제품 라인업은 다양한 환자 질병에 대한 혁신적인 의약품을 포함하고 있습니다. 이러한 제품들은 회사의 수익성에 기여하며, 주요 제품들은 다음과 같습니다.
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| 1. VRDN-001: TED 치료를 위한 정맥 내 주사용 항체 제품으로, 희귀 질병에 대한 혁신적인 해결책을 제공합니다. VRDN-001은 활동 TED 및 만성 TED의 치료에 효과적이며, 앞방이동 해소와 시력 개선 등의 주요 강점을 갖고 있습니다. 주요 고객으로는 TED로 고통받는 환자들이 포함됩니다.
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| 2. VRDN-003: TED 재활성 발달용으로 개발된 피하 주사용 항체 제품으로, VRDN-001의 가장 첨단 프로그램입니다. VRDN-003은 VRDN-001과 마찬가지로 TED 치료에 효과적이며, 환자의 편의성을 높일 수 있는 강점을 가지고 있습니다. 주요 고객은 TED 치료를 필요로 하는 환자들입니다.
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| 다음은 VRDN의 주요 제품들과 해당 제품들이 회사의 수익에 어떻게 기여하는지를 정리한 표입니다.
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| | 제품 | 주요 강점 | 주요 고객 | 수익 기여 |
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| | VRDN-001 | 활동 TED 및 만성 TED 치료 효과 | TED 환자 | xxxxx 달러 |
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| | VRDN-003 | 재활성 발달용 TED 치료 효과 | TED 환자 | xxxxx 달러 |
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| 위의 표는 VRDN의 주요 제품 라인업과 해당 제품들의 주요 강점, 주요 고객, 그리고 수익에 대한 기여를 시각적으로 정리한 것입니다. 이러한 제품들은 회사의 수익성을 높이고 고객들에게 혁신적인 해결책을 제공함으로써 긍정적인 영향을 미치고 있습니다.
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