어플라이드 테라퓨틱스 (Applied Therapeutics, Inc., APLT)

회사 소개

APLT는 장기적인 의료 필요성이 높은 표적분자를 통해 혁신적인 제품 후보 파이프라인을 개발하는 임상 단계 생명공학 회사입니다. 그들은 이전 연구에 기반하여 질병 과정에서 중요한 역할을 하는 분자와 경로에 초점을 맞추고, 개선된 약물을 설계하기 위해 최근 기술적 진전을 활용하며, 생물학적 활동을 확인하기 위해 조기에 바이오마커를 사용하고, 단축된 규제적 경로에 집중하는 독특한 약물 개발 접근 방식을 채택합니다. 그들의 첫 번째 분자적 표적은 산화 스트레스 조건에서 포도당을 소르비톨로 전환하는 효소인 아돌레즈락타제(AR)입니다. AR 프로그램은 AR를 강력하고 선택적으로 억제하는 세 가지 소분자로 구성되어 있으며, 이는 당뇨병 합병증, 심장 질환 및 희귀 대사 질환을 포함한 다른 질병 상태를 대상으로 하기 위해 고유한 조직 투과도 프로필을 갖추도록 공학적으로 설계되었습니다. 또한, APLT는 Galactosemia와 SORD 결핍 등의 희귀 대사 질환 치료를 위해 개발 중인 신경 중추 시스템 관통형 ARI 인 AT-007에 Fast Track Designation을 받았고, FDA에 신약 심사 신청을 제출하여 FDA로부터 우선 심사 지위를 부여받았습니다. 여러 기술적 개선과 함께 약물 개발에 혁신적인 접근을 통해 APLT는 효과적이고 선택적인 제품 후보군 포트폴리오를 보유하고 있습니다[0][1].

주요 고객

APLT의 고객은 주로 희귀 질환 치료제를 필요로 하는 제약회사와 바이오테크 기업들로 나뉩니다. 첫 번째 주요 고객군은 희귀 질환 및 대사 질환을 앓고 있는 환자들의 치료제를 개발하는 제약회사들입니다. 이는 Galactosemia와 SORD 결핍 등의 질환을 타겟으로 하는 APLT의 혁신적인 약물 후보들이 이들 질환을 치료하면서 상당한 시장 가치를 창출하고 있기 때문입니다. 이들은 APLT의 연구 개발 성과와 지적 재산권을 활용해 제품화를 진행하며, 임상 시험을 거쳐 약물을 승인받고 시장에서 판매함으로써 수익을 창출합니다. 두 번째 고객군은 바이오테크 기업들로, 이들은 자체 연구 역량을 보유하고 있지만 특정 질환에 대한 전문성이 부족하거나 임상 개발 단계에서 APLT와의 협력이 필요한 경우입니다. 이러한 바이오테크 기업들은 APLT의 고유한 조직 투과도 프로필을 갖춘 강력하고 선택적인 억제제를 이용해 자신들의 약물 포트폴리오를 보강하고 시장 경쟁력을 높입니다[0][1].

회사의 비용구조

주요 비용 항목	설명	관련 공급자
연구 및 개발 (R&D) 비용	임상 및 전임상 시험, 약물 제조 및 제형, 인건비, 주식 기반 보상, 규제 관련 비용 등을 포함합니다.	소수의 제약 및 바이오테크 회사와 계약 서비스 기업
일반 및 관리 (G&A) 비용	직원 급여, 마케팅, 시장 조사, 법률 및 규제 준수 비용, 감사 및 세무 서비스, 보험 비용 등을 포함합니다.	회계 및 법률 회사, 보험 회사
약물 제조 및 제형	제조 공정 개발과 약물의 물리적 제형화에 소요되는 비용입니다.	제약 제조업체
임대 비용	연구실, 사무실 등의 시설 임대 비용입니다.	부동산 회사

APLT는 연구 및 개발 비용 항목에 대해 주로 임상 및 전임상 시험 수행, 약물 제조 및 제형 설계, 인건비, 주식 기반 보상, 규제 관련 비용 등을 지출합니다. 이러한 활동을 통해 질병을 치료하고 관리할 수 있는 혁신적인 약물을 개발하는 데 집중합니다. 일반 및 관리 비용에는 주로 직원의 급여, 마케팅, 시장 조사, 법률 및 규제 준수, 감사 및 세무 서비스, 보험 비용 등이 포함되며, 이는 회사 운영 및 관리를 지원하기 위해 필수적인 항목들입니다. 약물 제조 및 제형 비용은 제약 제조업체와의 협력을 통해 실험해 거친 약물의 상업적 대상화를 위해 발생하며, 임대 비용은 주로 연구 및 사무 시설의 사용에 따른 것입니다[0][1].

제품군

APLT의 주요 제품은 AT-001, AT-007, AT-003입니다. 이들 제품은 각각 당뇨병성 신경병증(DPN), Galactosemia, SORD 결핍, 당뇨병성 망막병증(DR) 등의 질환을 목표로 하고 있습니다.

• AT-001: 이 제품은 주로 당뇨병성 신경병증(DPN)과 당뇨병성 심장질환(DbCM)을 치료하기 위해 개발되었습니다. AT-001의 주요 효과는 산화 스트레스 하에서 포도당을 소르비톨로 전환하는 효소인 알돌락타제(AR)를 억제하여 신경 손상을 예방하거나 감소시키는 것입니다. AT-001은 특별히 신경 기능을 유지하면서 심장 기능도 향상시키는 데 중점을 두고 있습니다[0][1].
• AT-007: 이는 희귀 대사 질환인 Galactosemia와 SORD 결핍을 치료하기 위한 CNS 침투형 AR 억제제입니다. Galactosemia는 체내에서 갈락토스를 제대로 처리하지 못해 발생하는 질환으로, AT-007은 갈락토스의 독성 대사산물인 갈락티톨을 감소시켜 환자의 일상 활동, 행동 증상, 인지 기능을 개선하는 효과를 보였습니다. AT-007은 FDA로부터 희귀 소아 질환 지정과 빠른 심사 지위를 획득했으며, 현재 미국과 유럽에서 승인을 기다리고 있는 상태입니다[1][3].
• AT-003: 이 제품은 당뇨병성 망막병증(DR)을 치료하기 위해 개발된 약물로, 경구 투여 시 눈의 뒤쪽까지 침투하여 망막을 보호하는 역할을 합니다. DR은 당뇨병 환자에게 발생하는 안과 질환으로, 현재 고가의 생물학적 제제를 통해 치료가 이루어지고 있습니다. AT-003은 이러한 한계를 극복하기 위해 설계되었습니다[4].

주요 제품 및 경쟁사 비교

제품명	주요 질환	경쟁사 및 비슷한 제품
AT-001	당뇨병성 신경병증	Epalrestat (일본)
AT-007	Galactosemia, SORD 결핍	Amicus Therapeutics - AT-GTX-501
AT-003	당뇨병성 망막병증	Regeneron Pharmaceuticals - Eylea, Roche - Lucentis

APLT의 주요 수익원은 이러한 혁신적인 치료제 후보의 개발 및 상업화에 있으며, 이는 희귀 질환 치료제 개발을 위한 강력한 제품 포트폴리오를 통해 이루어집니다. 추가로, 회사는 여러 임상 시험을 통해 제품의 안전성과 효과를 입증하고 규제 당국의 승인을 받아 제품을 시장에 출시하려는 전략을 사용합니다[5][3].

주요 리스크

APLT의 비즈니스에는 다음과 같은 잠재적 위험 요인들이 존재합니다:

1. 내부 컴퓨터 시스템, 클라우드 기반 컴퓨팅 서비스 및 현재 및 향후 협력사, 계약업체 또는 컨설턴트의 시스템이 컴퓨터 바이러스, 데이터 손상, 사이버 기반 공격(피싱 시도, 서비스 거부 공격, 악성 코드 또는 랜섬웨어 사건), 무단 접근, 자연재해, 테러리즘, 전쟁, 국제적 적대 행위, 전송 및 전력 장애로부터 손상이나 중단될 수 있으며, 이는 우리 운영 중단, 비밀 정보나 기타 유사한 방해요인의 손실로 인해 개발 프로그램과 비즈니스 운영에 방해를 줄 수 있습니다.
2. 사기행위나 불법 행위는 우리 직원, 주요 조사원, 컨설턴트 및 상업 파트너들에 의해 발생할 수 있습니다. 또한 잠재적 회사의 지적 재산권에 대한 위험이 있습니다.
3. 임상 시험에 대한 지연이나 실패는 비용 증가, 프로그램 지연 또는 약물 후보물질 개발 불가능성에 영향을 줄 수 있습니다. 또한, 제3자 및 CRO(임상 분석 계약자) 및 임상 시험 사이트가 우리의 미래 임상 시험을 적절하게 시행하는 데 필수적이며, 이러한 서비스를 규제하기 위한 계약에 합의하려는 우리의 능력이 제한됩니다[0][1][2].

뉴스

(2024-09-18) 연방 준비 제도의 금리 인하를 기대하면서 소형주가 급등하여 S&P 500 지수를 능가했습니다. 투자자들은 낮은 차입비용이 높은 부채 수준을 가진 소형 기업에 특히 도움이 될 것이라고 믿고 있습니다.link

(2024-09-18) FDA는 갈락토세미아 치료제인 고보레스타트에 대한 Applied Therapeutics의 신약 신청서를 검토하기 위한 자문 위원회 회의를 취소했습니다. 이는 FDA 승인의 가능성을 높여 Applied Therapeutics의 주가가 70.5% 급등했습니다.link

재무

APLT는 2023년 12월 31일 기준으로 119.8백만 달러의 순손실을 기록했으며, 누적 적자는 468.6백만 달러에 달합니다. 2023년 동안 APLT는 여러 자금 조달 활동을 통해 중요한 재정적 자원을 확보했습니다. 여기에는 2023년 4월 프라이빗 플래스먼트, Leerink ATM Agreement 및 워런트 행사 등을 통해 순수익 74.7백만 달러와 2024년 1월과 2월의 추가적인 주식 발행 및 워런트 행사로 인해 순수익 16.5백만 달러가 포함됩니다[0]. 2024년 3월에도 프라이빗 플래스먼트를 완료하여 100백만 달러의 총 수익을 올렸습니다[0]. 또한, APLT는 유럽에서 AT-007의 상업화 권리를 Advanz Pharma에 독점 라이센스 계약을 맺어 2023년 1월에 10.7백만 달러의 선지급금을 수령했습니다[0][3]. 이러한 자금은 예상되는 제품 승인 및 잠재적인 수익을 통해 운영 비용을 충당할 수 있을 것으로 기대됩니다. 그러나 현재까지 APLT는 운영 비용을 충당할 수 있는 지속적인 수익원을 확보하지 못했으며, 주로 부채 및 자본 조달에 의존하고 있습니다. 2023년 12월 31일 기준으로 APLT의 현금 및 현금성 자산은 49.9백만 달러였으며, 2026년까지 운영 자금을 충당할 수 있을 것으로 예상됩니다[4].

APLT의 재무상태표

항목	2023년 12월 31일	2022년 12월 31일
자산
현금 및 현금성 자산	$49,898	$16,657
투자자산	-	$13,923
선불비용 및 기타 유동자산	$4,234	$6,671
유동자산 합계	$54,386	$37,308
장기보증금 및 시설개선비용	-	-
자산 합계	$54,833	$38,363
부채 및 주주자본
유동부채:
운영리스 부채	-	-
매입채무	$1,742	$4,534
미지급 비용 및 기타 유동 부채	$15,286	$14,756
워런트 부채	$53,725	$13,657
유동부채 합계	$71,182	$33,424
장기부채:
운영리스 부채	-	-
임상유보금(장기)	-	-
장기부채 합계	-	-
부채 합계	$71,979	$34,302
주주자본:
보통주	-	-
추가납입자본	$451,432	-
이익잉여금(결손금)	-$468,586	-
주주자본 합계	-$17,146	-

APLT의 재무상태표를 분석해보면, 2023년 12월 31일 기준 총 자산은 약 $54.833 백만 달러이며, 주요 자산 항목으로는 현금 및 현금성 자산($49.898 백만 달러)과 선불비용 및 기타 유동자산($4.234 백만 달러)이 포함됩니다. 반면 총 부채는 $71.979 백만 달러로, 워런트 부채($53.725 백만 달러)와 미지급 비용 및 기타 유동 부채($15.286 백만 달러)가 큰 부분을 차지하고 있습니다. 주주자본은 결손 상태로 -$17.146 백만 달러를 기록하고 있으며, 이는 운영 중 발생한 누적 적자 영향 때문입니다. 특히 유동부채 중 워런트 부채의 급증은 주목할 만한 중요한 부분입니다. APLT의 사업 특성상 초기에는 수익이 발생하지 않는 연구개발 중심의 회사로, 현금 유동성 확보 및 자본 조달이 중요한데, 이는 다양한 자금 조달 활동을 통해 달성하고 있음을 확인할 수 있습니다[0].

APLT의 손익계산서

항목	2023년 12월 31일	2022년 12월 31일
수익
라이선스 수익	$9,993	-
연구 및 개발 서비스 수익	-	-
총 수익	$9,993	-
비용 및 지출
연구개발 비용	$53,905	$55,634
일반 및 행정 비용	$20,623	$27,316
총 비용 및 지출	$74,528	$82,950
영업 손실	$(64,535)	$(82,950)
기타 수익 (비용), 순
이자 수익	$1,372	$700
워런트 부채의 공정 가치 변동	$(56,573)	$(66)
기타 비용	$(27)	$(200)
기타 수익 (비용), 순 합계	$(55,228)	$434
순손실	$(119,763)	$(82,508)

APLT의 손익계산서를 분석해보면, 2023년에는 $9,993 천 달러의 라이선스 수익이 발생했으며, 이는 2022년에는 없었던 항목입니다. 그러나 연구개발 비용과 일반 및 행정 비용이 각각 $53,905 천 달러, $20,623 천 달러로 높게 나타나면서 총 비용은 $74,528 천 달러를 기록했습니다. 이러한 비용 구조는 특히 연구개발 중심의 생명공학 회사로서 R&D에 막대한 투자가 필요하다는 것을 반영하고 있습니다. 영업 손실은 $64,535 천 달러에 달했으며, 이는 고정비와 가변비의 영향으로 인해 예상되는 범위입니다 .

특히 주목할 만한 항목은 워런트 부채의 공정 가치 변동입니다. 2023년에 $56,573 천 달러의 큰 손실을 입었으며, 이는 주식 가격 변동에 따른 워런트 부채의 가치 변동이 큰 영향을 미쳤기 때문입니다. 이에 비해 기타 비용은 미미한 수준이지만, 전체적으로 큰 영향을 미쳤다고 보기 어렵습니다 .

연구개발 비용은 $53,905 천 달러로, APLT가 기술 혁신에 집중하고 있다는 증거입니다. 동종 업계의 다른 기업들과 비교했을 때, 연구개발에 대한 투자가 매우 높은 편이며, 이는 회사가 기술적 우위를 확보하고자 하는 전략적 목표를 반영합니다. 반면, 일반 및 행정 비용은 $20,623 천 달러로, 공공 기업으로서의 행정 비용과 법적 준수 비용, 그리고 상장 기업으로서의 추가 부담을 포함하고 있습니다 .

종합적으로 볼 때, 매출 대비 비용 구조가 비대칭적임에도 불구하고, APLT는 기술 개발과 상업화 가능성 확대를 위해 연구개발에 집중하는 전략을 취하고 있습니다. 이는 초기 생명공학 회사에서 흔히 볼 수 있는 패턴으로, 단기적인 손실보다 장기적인 기술적 우위를 통한 수익 창출을 목표로 하고 있습니다.

APLT의 현금 흐름 표

항목	2023년 12월 31일 (천 달러)	2022년 12월 31일 (천 달러)
영업 활동으로 인한 현금 흐름	(55,173)	(78,093)
투자 활동으로 인한 현금 흐름	13,872	13,170
재무 활동으로 인한 현금 흐름	74,542	27,692
현금 및 현금 등가물의 순증감	33,241	(37,231)

APLT는 연구 및 개발을 위한 생명공학 회사로서, 주로 연구개발(R&D) 비용으로 인해 영업 활동에서 현금 유출이 발생하고 있다. 2023년에는 영업 활동으로 인한 현금 유출이 $55,173 천 달러, 2022년에는 $78,093 천 달러였다. 이는 회사가 제품 개발과 임상 시험에 집중하고 있음을 나타낸다. 투자 활동으로는, 2023년에 $13,872 천 달러가 유입되었으며, 이는 주로 유가 증권 판매에서 발생한 것이다. 재무 활동에서는 2023년에 $74,542 천 달러, 2022년에 $27,692 천 달러가 유입되었는데, 이는 주로 주식 발행과 워런트 행사로 인한 자금 조달 덕분이다[0][1].

다른 생명공학 기업들과 비교할 때, APLT의 현금 흐름 패턴은 이들 회사들처럼 아직 수익을 창출하지 못하면서도 큰 경상비용을 감당해야 하는 연구 중심 회사들의 전형적인 모습을 따르고 있다. 이러한 회사들은 보통 외부 자본을 통해 연구 비용을 충당하며, 상업화 가능성이 있는 제품의 개발과 승인을 기다리면서 자금을 조달한다. 따라서 APLT의 재무 활동으로 인한 현금 유입이 중요한 역할을 하고 있으며, 이는 비슷한 사업 모델을 가진 다른 생명공학 회사들과 유사한 현금 흐름 구조를 보여준다.

주요 부채 및 전환사채들

APL Therapeutics(APLT)는 다양한 금융 투자를 통해 자금을 조달하였는데, 주로 자본, 부채, 전환사채, 그리고 로열티 금융을 포함합니다. 현재 APLT는 수익을 창출하기에 충분한 운영 자금을 확보하지 못하고 있으며, 부채와 주식 금융에 의존하고 있습니다. 회사는 2023년 12월 31일 기준으로 $74.7 백만의 순수익을 확보했으며 이는 사설 배치(Private Placement)와 ATM 협정을 통한 주식 발행, 워런트 행사 등을 통해 이루어졌습니다. APLT는 금융 활동을 통해 추가로 자금을 조달하며, 다양한 장기 금융 옵션을 적극적으로 모색하고 있습니다. 주요 부채 항목으로는 정부 기관 부채 증권이 있으며, 2023년 12월 31일 현재 이들의 가치는 $13.9백만 입니다[0][1][2].

부채 항목	금액 (천 달러)	조건 및 이자율
정부 기관 부채 증권	13,923	-
기타 부채 항목	-	주로 전환 사채와 로열티 금융 포함

APLT는 일부 워런트 관련 부채도 있으며, 이는 금융 부채로 분류됩니다. 예를 들어, 일반 워런트(Common Warrants)의 공정 가치는 Black-Scholes 옵션 가격 모델을 사용하여 측정하며, 이는 회계 기준 ASC 815-40에 따른 파생 상품으로 간주됩니다[3].

주가 영향 미치는 요인들

APLT의 주가 급등 또는 급락 원인은 다양한 요인에 의해 영향을 받을 수 있습니다. 첫째, 환율 변동이 있다. 예를 들어, 달러 대비 원화 가치가 하락하면 APLT가 해외에서 자금을 조달하거나 수익을 창출하는 데 있어 어려움을 겪을 수 있고, 이에 따라 주가가 하락할 수 있습니다. 둘째, 거시경제 상태가 주가에 영향을 미칩니다. 글로벌 경제 침체가 발생하면 투자자들이 고위험 자산을 회피하게 되어 APLT의 주가가 하락할 가능성이 큽니다. 셋째, 국가 간 갈등, 예를 들어 미-중 무역 전쟁이 심화되면 생명공학 관련 부품 수급이 어려워질 수 있으며, 이는 APLT의 연구 개발에 부정적인 영향을 미쳐 주가 하락으로 이어질 수 있습니다. 넷째, 경쟁사의 부상도 중요한 요인입니다. 만약 경쟁 회사가 AR 억제제 분야에서 획기적인 신약을 출시하면 APLT의 시장 점유율이 감소할 수 있고, 이에 따라 주가가 급락할 수 있습니다. 다섯째, 시장 트렌드 변화도 주가에 중요한 영향을 줍니다. 예를 들어, 생명공학 섹터에 대한 투자자들의 관심이 증가하면 APLT 주가가 급등할 수 있습니다. 긍정적인 측면에서도 볼 수 있는데, APLT가 개발 중인 제품이 임상시험에서 유의미한 성과를 거두면 주가는 급상승할 수 있습니다. 반대로 임상시험 실패 시 큰 폭의 주가 하락을 겪을 수 있습니다[0][1][2][3][4].

회사의 미래 전망

APLT의 미래를 예측할 때 다양한 요인을 고려해야 한다. 우선, 임상시험 성공 여부가 중요한 역할을 할 것이다. 만약 APLT가 진행 중인 임상시험에서 성공적인 결과를 얻는다면 이는 회사의 성장으로 이어질 가능성이 높다. 특히, FDA의 승인을 받는다면 시장에 빠르게 진입하여 매출 증대를 도모할 수 있다. 둘째, 희귀 질환 치료에 대한 수요가 증가하고 있어 APLT가 개발 중인 특정 치료제들의 시장기회가 확대될 것이다. 또한, 기술적 혁신이 계속되면서 새로운 치료법 개발에 성공한다면 회사의 경쟁력이 한층 강화될 수 있다. 반면에, 경쟁사들의 신약 개발과 출시도 변수로 작용할 수 있다. 만약 경쟁사들이 더 나은 효능을 가진 치료제를 출시한다면 APLT의 시장 점유율이 감소할 수 있다. 더불어, 규제 환경의 변화도 주목해야 한다. 예를 들어, 정부의 엄격한 규제가 생명공학 산업에 적용되면 연구 개발 비용이 증가하고 승인 절차가 지연될 위험이 있다. 또한, 금융시장과 경제 상황도 중요한 변수이다. 글로벌 경제가 불황에 빠지면 투자자들의 자금 유입이 줄어들어 생명공학 기업의 재정 상태가 악화될 수 있다. 마지막으로, 내부 경영진의 전략과 결정도 회사의 성패에 큰 영향을 미칠 것이다. 투명하고 효율적인 경영이 이루어진다면 회사의 신뢰도가 높아져 장기적인 성장이 가능할 것이다.