풀크럼 테라퓨틱스 (Fulcrum Therapeutics, Inc., FULC)

회사 소개

FULC는 장기 희귀 질병을 앓고 있는 환자들의 삶을 개선하기 위해 소규모 분자를 개발하는 임상 단계 생물의약품 회사입니다. 그들의 최첨단 임상 단계 제품 후보인 losmapimod은 facioscapulohumeral 근육퇴화증(FSHD)의 잠재적 치료제로 개발 중이며, 다른 임상 단계 제품 후보인 pociredir은 성형세포빈혈병(SCD)의 잠재적 치료제로 개발 중입니다. 회사는 알려진 희귀 유전 질환의 본질적 원인을 다루기 위해 세포 약물 표적을 식별하고 검증하는 약물 발견 방법을 개발했습니다. 이를 통해 FSHD의 losmapimod와 SCD의 pociredir을 식별했으며 강력한 발견 파이프라인을 보유하고 있습니다. 회사는 두 임상 단계 자산의 개발과 잠재적 상업화에 중점을 두고 있으며 혈액학과 근육 질환에 대한 임상 전반적인 프로그램을 지속적으로 진행하는 한편, 발견 노력의 일부를 조정하고 있습니다. 수익 창출을 위해 자본 주식의 판매 및 협력 및 라이선스 계약에 따른 선금 지불로 운영 자금을 주로 조달해왔으며, 현재까지 큰 운영 손실을 발생시켰고 향후 상당한 추가 자금이 필요할 것으로 예상됩니다[0][1][2].

주요 고객

FULC의 주요 고객은 유전적 희귀 질환을 앓고 있는 환자들로, 특히 facioscapulohumeral 근육퇴화증(FSHD) 및 성형세포빈혈병(SCD) 환자들이 그 대상입니다. 이 환자들은 현재 표준 치료법이 부족한 상황에서 FULC의 신약 후보물질이 제공하는 치료적인 혜택을 고려하여 제품을 구매할 필요성이 큽니다. 고객 세그먼트로는 첫째, 희귀 근육 질환을 앓고 있는 환자들이 있으며, 이들은 FSHD 치료제로 기대를 모으고 있는 losmapimod을 통해 병의 진행을 억제하거나 증상을 완화할 수 있는 가능성을 보고 있습니다. 둘째, 희귀 혈액 질환을 앓고 있는 환자들로, 이들은 SCD 치료제로 개발 중인 pociredir을 통해 병의 주요 증상인 혈액 세포의 비정상적인 형태를 개선하고 건강한 삶을 기대할 수 있습니다. 셋째, 이러한 환자들을 돌보는 의료기관과 의사들도 간접적인 고객으로 볼 수 있습니다. 이들은 환자들에게 더 나은 치료 옵션을 제공하고자 하는 의도에서 FULC의 제품을 처방하고 사용할 가능성이 있습니다. 넷째, 환자 지원 단체와 제약 회사들이 있는데, 이들은 희귀 질환 치료제를 개발하고 상업화하는 과정에서 협력 파트너가 될 수 있습니다. 이러한 고객들은 새로운 치료 옵션에 대한 강한 필요성과 관심을 가지고 FULC의 제품을 선택할 이유가 충분하며, 이는 희귀 질환 치료에서의 큰 시장 잠재력을 의미합니다[0].

회사의 비용구조

비용 항목	설명	제공업체
연구개발비용	외부 연구 및 개발 비용, 임직원 급여 및 주식 기반 보상, 실험실 용품, 규제 준수 관련 비용, 시설 및 유지비, GSK와의 라이선스 계약에 따른 마일스톤 비용 포함	GSK, 계약연구기관 (CRO), 계약제조기관 (CMO)
임직원 보상	임원진, 재무 및 회계, 인사, 비즈니스 운영 및 기타 행정 기능을 위한 인력의 급여, 복리후생 및 주식 기반 보상 비용	내부 인력
전문 서비스	컨설팅 및 보험 비용 등의 전문가 서비스 비용	다양한 컨설팅 및 보험 회사
시설 비용	임대료, 유지보수, 공과금 및 기타 운영 비용	건물 임대주, 유지보수 업체
실험실 용품	연구개발에 필요한 실험실 용품 및 기기 비용	과학 용품 공급업체
기타 비용	기타 다양한 비용, 예: 규제 관련 비용, 감사 및 법률비용	법무법인, 회계법인

FULC는 주로 외부 연구 개발 비용, 직원 보상, 전문 서비스 및 시설 비용 등의 연구 및 개발 활동과 관련된 상당한 운영 비용을 발생시키고 있습니다. 그들은 계약 연구 기관(CRO) 및 계약 제조 기관(CMO)과의 협력을 통해 연구 개발 활동을 수행하며, GSK와의 라이선스 계약에 따라 마일스톤 비용도 발생합니다. 시설 비용은 주로 건물 임대료와 유지보수비로 구성되며, 실험실 용품은 다양한 과학 용품 공급업체에서 조달합니다. 전문 서비스 비용은 컨설팅 및 보험 비용으로 구성되며, 다양한 컨설팅 회사와 보험 회사가 이 부분을 담당합니다 .

제품군

FULC는 현재 임상 단계에서 두 가지 주요 제품 후보인 losmapimod와 pociredir을 개발 중입니다.

1. Losmapimod
   • 주요 용도: Facioscapulohumeral 근육퇴화증(FSHD) 치료제
   • 개발 단계: 다국적 3상 임상 시험 진행 중
   • 환자 모집 완료: 2023년 9월
   • 임상 시험 데이터 보고 예정: 2024년 4분기
   • 수익 기여도: 현재 개발 단계에 있어 직접적인 수익은 창출되지 않았지만, 향후 성공적인 상업화로 인해 수익 기여가 예상됨
2. Pociredir
   • 주요 용도: 성형세포빈혈병(SCD) 치료제
   • 개발 단계: 1b상 임상 시험 진행 중
   • 임상 시험 진행 중단 및 재개: 2023년 2월 FDA에 의해 임상 시험이 일시 중단되었으나, 2023년 8월에 재개됨
   • 환자 모집: 6 mg 및 2 mg 투여군 모집 완료, 현재 12 mg 투여군 및 20 mg 투여군 모집 중
   • 수익 기여도: 현재 개발 단계에 있어 직접적인 수익은 창출되지 않은 상태

다음은 FULC의 주요 제품에 대한 수익 기여 및 경쟁사 정보를 정리한 표입니다.

제품명	주요 용도	개발 단계	예상 보고 시점	주요 경쟁사
Losmapimod	FSHD 치료제	임상 3상	2024년 4분기	없음 (현재 표준 치료제 없음)
Pociredir	SCD 치료제	임상 1b상	모집 중	Bluebird Bio (Zynteglo), Vertex Pharmaceuticals (CTX001)

• 경쟁사 제품
  • Bluebird Bio의 Zynteglo: 청색증 치료를 위한 유전자 치료제로 FDA 승인 완료
  • Vertex Pharmaceuticals의 CTX001: SCD와 베타 지중해빈혈 치료를 위한 유전자 편집 치료제, FDA 승인 완료[0][1][2][3][4].

후보물질 개발과 관련된 관련 연구개발 비용은 파트너 협력 및 라이선스 계약을 통해 확보된 선금과 협력 자금으로 충당하고 있으며, 현재까지 자본 주식 매각과 같은 자금 조달 방법을 통해 운영되고 있습니다[5][6].

주요 리스크

1. 제 1의 크리에이티브 리스크: FULC는 장기 희귀 질병에 대한 소규모 분자 개발을 중심으로 하는데, 국제 시장 진출 시 외국 정부의 규제적 거부와 관련된 위험이 있습니다. 특히, 전세계적으로 도입할 경우 규제 요건이 다를 수 있고, 특정 국가에서의 경제적 불안, 정치적 불안, 극지 세력 간의 지역적 현지 분쟁 등의 이유로 시장에 영향을 미칠 수 있습니다. 또한, 환율 변동과 통화 규제, 외국 환불 풍경의 차이, 제품에 대한 불확실하고 부적절한 보상, 외국 법률에 따른 계약 조항 해석 등의 위험이 있습니다[0].
2. 제 2의 크리에이티브 리스크: 또한, FULC는 내부 컴퓨터 및 정보 기술 시스템 및 인프라의 장애, 보안 침해 또는 인프라의 파괴로 인해 제품 개발 프로그램에 중대한 방해가 발생할 수 있는 위험이 존재합니다. 내부 시스템 및 인프라 뿐만 아니라 협력사 또는 다른 계약자 또는 컨설턴트의 시스템과 인프라에도 문제가 발생할 우려가 있습니다. 이러한 위험 요소로부터 보호하기 위한 사이버 보안 조치가 실패할 경우, 회사의 평판, 고객 신뢰, 비즈니스, 영업 결과 및 재정 상태에 부정적인 영향을 줄 수 있습니다[1].

재무

FULC의 재무 상태를 보면 2023년 12월 31일 기준으로 현금, 현금 등가물 및 유가 증권의 총액은 약 2억 3,620만 달러에 달합니다. 2023년 1월에 주식 공개 발행을 통해 1억 1,730만 달러의 순수익을 추가로 확보했습니다. 하지만 회사는 설립 이후 상당한 운영 손실을 겪고 있으며, 이러한 추세는 당분간 계속될 것으로 보입니다. 2023년과 2022년 회계연도에 각각 9,730만 달러와 1억 990만 달러의 순손실을 기록했으며, 2023년 말 누적 적자는 약 5억 970만 달러입니다. 운영 활동으로 인해 2023년에는 운영 활동 현금 사용액이 9,096만 달러, 투자 활동으로 인해 3,669만 달러의 순 현금 사용이 발생했습니다. 반면, 재정 활동을 통해 1억 1,812만 달러의 순 현금이 제공되었습니다. FULC는 현재 진행 중인 연구 및 개발 활동과 임상 시험, 제품 후보군의 상업화를 추구하면서 지속적인 자금 조달이 필요할 것으로 예상되며, 이로 인해 상당한 운영 손실과 부정적인 운영 현금 흐름이 예상됩니다. 회사는 추가 자금 조달이 필요할 경우 주식 발행, 부채 금융, 협업 및 라이선스 계약 등의 방법을 통해 자금을 확보할 계획입니다[0][1][2].

FULC의 재무상태표 (2022년 12월 31일 및 2023년 12월 31일 기준)

항목	2022년 12월 31일	2023년 12월 31일
자산
현금 및 현금성 자산	$123,831	$119,210
매출채권	$0	$5,004
선불비용 및 기타 유동자산	$3,255	$7,648
단기 시장성 유가증권	$174,554	$108,035
유동 자산 합계	$301,640	$239,897
장기 시장성 유가증권	$0	$9,004
기타 자산	$23,954	$33,490
총 자산	$325,594	$282,391
부채 및 주주 지분
매입채무	$3,483	$4,512
기타 유동부채	$36,359	$21,530
유동 부채 합계	$39,842	$26,042
기타 장기 부채	$5,889	$9,003
총 부채	$45,731	$35,045
주식	$5	$7
추가납입자본	$811,671	$933,988
미결손금	$(531,813)	$(631,838)
총 주주 지분	$279,863	$302,157
부채 및 주주 지분 총합	$325,594	$282,391

FULC의 재무상태표를 분석해보면, 2023년 12월 31일 기준으로 현금 및 현금성 자산, 매출채권 등 유동 자산이 전년도보다 감소한 반면, 기타 자산은 증가했습니다. 이는 자금 유동성 관리에서의 주의가 필요함을 시사합니다. 특히, 단기 시장성 유가증권이 크게 감소한 점은 투자 활동의 변화를 나타냅니다. 부채 측면에서 보면, 유동 부채가 감소하였으나, 장기 부채가 증가했습니다. 이는 장기적인 재무 안정성 확보를 위한 조치일 가능성이 높습니다. 주주 지분은 증가했으며, 이는 주식 발행을 통해 자본을 확보했음을 보여줍니다. FULC의 주요 자산은 현금, 현금성 자산 및 시장성 유가증권에 집중되어 있으며, 이는 회사의 연구 개발 활동을 위한 자금조달을 반영합니다[0][1][2].

손익계산서

업데이트를 통해 추가될 예정입니다.

현금흐름표

업데이트를 통해 추가될 예정입니다.

주요 부채 및 전환사채들

다음 표는 회사 FULC가 보유한 부채, 대출, 전환사채 및 유사 부채 규정을 정리한 것입니다.

항목	금액	이자율	조건
전환사채	미공개	미공개	미공개
기타 부채	미공개	미공개	미공개

현재까지 공개된 정보에서는 특정 부채 항목의 상세 금액이나 이자율 및 조건에 대한 구체적인 내용이 없으므로 이를 표기하기 어렵습니다[0][1].

주가 영향 미치는 요인들

FULC의 주가 변동 요인은 여러 가지가 있으며, 여기에는 환율, 거시 경제 상태, 국가 간 갈등, 경쟁자의 등장, 시장 및 트렌드 변화 등이 포함될 수 있다. 환율 변화의 시나리오로는 미국 달러화 대비 다른 통화의 약세가 기업 수익에 긍정적 영향을 미칠 수 있으며, 이는 주가 상승을 초래할 수 있다. 반면, 글로벌 경기 침체로 인한 거시 경제 악화는 투자 심리를 위축시키며 주가 하락을 유발할 수 있다. 미국과 중국 간 무역 전쟁과 같은 국가 간 갈등은 공급망 문제를 야기하여 비용 상승과 영업 차질을 초래할 수 있으며, 이는 주가에 부정적 영향을 미칠 것이다. 경쟁사의 등장 및 신약 개발 등의 시나리오는 FULC의 시장 점유율을 감소시키면서 주가 하락을 초래할 수 있다. 마지막으로, 시장 및 트렌드 변화의 경우 희귀 질병 치료에 대한 수요 증가와 같은 긍정적 흐름은 주가 상승에 기여할 수 있지만, 반대로 다른 치료 방법의 부상은 부정적 영향을 줄 수 있다.

회사의 미래 전망

FULC의 미래는 여러 요인에 따라 크게 달라질 수 있다. 우선, 희귀 유전 질환 치료제 개발의 성공 여부가 주요 요인이며, 현재 FSHD 치료제인 losmapimod와 SCD 치료제인 pociredir의 임상 시험 결과에 따라 사업이 크게 성장할 수 있다. 성공적인 임상 시험 결과는 FDA나 다른 규제 기관의 승인을 받아 상업화로 이어질 가능성이 높아지며 수익 증가를 기대할 수 있다. 반면, 임상 시험 실패나 예상치 못한 부작용은 타격을 줄 수 있다. 또 한 가지 중요한 요소는 추가 자금 조달 능력이다. 현재 FULC는 주로 자본 주식 판매와 협력 계약을 통해 자금을 조달하고 있으며, 앞으로도 이런 경로를 통해 자금을 확보할 수 있다면 연구개발을 지속할 수 있다. 그러나 자금 조달에 어려움을 겪으면 연구개발 축소 혹은 중단의 위험이 있다. 뿐만 아니라, 직원 채용 및 유지, 특히 높은 품질의 인재를 지속적으로 확보할 수 있는지 여부도 중요한 변수이다. 또한, 경쟁사 등장 및 새로운 치료법 개발로 인해 시장 점유율 감소 위험도 존재한다. 글로벌 경제 상황이나 규제 환경 변화도 큰 영향을 미칠 수 있으며, 특히 불리한 경제 조건이나 규제 강화는 사업에 부정적인 영향을 미칠 수 있다. FULC의 전략적 파트너십, 예를 들어 MyoKardia와의 협력 성공 여부도 미래 성장에 중요한 요소가 될 수 있다. 이러한 여러 요소들을 종합적으로 고려했을 때, FULC의 성장 가능성은 높은 반면 여러 위험과 도전 과제도 함께 존재한다[0][1][2][3][4].