사렙타 테라퓨틱스 (Sarepta Therapeutics, Inc., SRPT)

회사 소개

SRPT는 희귀 질환의 치료를 위해 RNA-표적 치료제, 유전자 요법 및 다른 유전적 치료 방식을 개발하는 상업 단계의 생물 의약품 기업입니다. 그들은 도신 근육 이영증후군(Duchenne muscular dystrophy)을 포함한 다양한 질병과 장애를 치료하기 위해 혁신적인 기술과 전략적인 파트너십을 통해 승인된 제품을 개발하고 있습니다. 회사는 PMO 및 PPMO와 같은 기술을 사용하여 유전적 오류를 수정하고 새로운 단백질 발현을 유도함으로써 질병을 치료하는데 활용하고 있습니다. 또한 유전자 요법 기술을 개발하여 도신 이완증후군(Duchenne dystrophy)을 치료하는 작은 기능적인 버전의 도신단백질을 표현하고 있습니다. 이외에도 다양한 LGMDs 형태에 대한 유전자 요법 프로그램을 개발하고 있으며, SRPT는 40개 이상의 프로그램을 추진하고 있어 희귀 질환을 앓는 환자들의 삶에 현저한 영향을 줄 수 있는 다양한 약품 후보군을 제공하고자 합니다[0][1].

주요 고객

SRPT의 주요 고객 세그먼트는 희귀 질환 환자, 의료 제공자, 제약사, 정부 및 민간 보험사입니다. 첫 번째 세그먼트는 도신 근육 이영증후군(Duchenne muscular dystrophy)을 포함한 희귀 유전 질환을 앓고 있는 환자들로, 이들은 주로 SRPT의 RNA-표적 치료제와 유전자 요법을 통해 질병을 치유하거나 관리합니다. 이들 환자와 그들의 가족은 SRPT의 약품이 질병의 진행을 늦추거나 증상을 개선하는 데 효과가 있다는 임상적 증거 때문에 비용을 지불합니다. 두 번째 세그먼트는 이러한 환자들에게 처방을 내리는 의료 제공자들로, 이들은 약품의 효능과 안전성, 그리고 환자들의 치료 결과를 기반으로 SRPT의 제품을 선호합니다. 세 번째 세그먼트는 SRPT의 제품을 재판매하거나 공동 연구를 진행하는 제약사들입니다. 네 번째 세그먼트는 정부와 민간 보험사로, 이들은 SRPT의 약품을 보험 급여 목록에 포함시켜 환자들이 보다 쉽게 접근할 수 있도록 하고, 이에 따라 SRPT는 안정적인 수익을 창출할 수 있습니다[0][1].

회사의 비용구조

비용 세그먼트	상세 설명	주요 공급 업체
제조 비용	FDA 승인을 받은 제품인 ELEVIDYS와 같은 상업 제품의 생산 비용을 포함합니다. 승인 후 상업 배치의 자본화로 인해 제조 비용 감소 .	Thermo Fisher Scientific (유전자 치료 및 공급 계약)
임상 시험 비용	다양한 임상 시험 사이트 비용 및 환자 등록 증가, 새로운 임상 시험 프로그램 (예: MIS51ON, MOMENTUM, ENVISION, EMERGENE 및 EXPEDITION) 관련 비용 .	다양한 임상 시험 사이트 및 의료 시설
보상 및 인력 비용	직원 수 증가로 인한 급여, 주식 기반 보상 비용 증가, 성과 조건 달성으로 인한 추가 비용 관련 .	내부 인력 및 주식 보상 시스템
시설 및 기술 관련 비용	지속적인 확장 노력으로 인한 시설 및 기술 관련 비용 증가 .	다양한 기술 공급 업체 및 건설 업체
전문 서비스 비용	특정 제품 (ELEVIDYS)의 출시 준비와 관련된 전문 서비스 비용 증가 .	제3자 전문 서비스 공급 업체 (컨설턴트, 법률 자문 등)
전임상 및 기타 연구 비용	다양한 유전자 치료 및 PPMO 플랫폼에 대한 독성 연구 활동 증가로 인한 비용 .	바이오리서치 기관 및 대학
협력 비용	제네통(Genethon)과 같은 협력 파트너와의 공동 연구 비용 증가 .	제네통 (Genethon) 및 기타 연구 기관

SRPT의 주요 비용 세그먼트에는 제조 비용, 임상 시험 비용, 보상 및 인력 비용, 시설 및 기술 관련 비용, 전문 서비스 비용, 전임상 및 기타 연구 비용, 협력 비용이 있습니다. 제조 비용은 Thermo Fisher Scientific 등과의 유전자 치료 및 공급 계약에 따라 발생하며, 임상 시험 비용은 다양한 임상 시험 사이트 및 의료 시설과 관련이 있습니다. 보상 및 인력 비용은 내부 인력과 주식 보상 시스템, 시설 및 기술 관련 비용은 다양한 기술 공급 업체와 건설 업체로부터 제공됩니다. 전문 서비스 비용은 제3자 전문 서비스 공급 업체, 전임상 및 기타 연구 비용은 바이오리서치 기관 및 대학, 협력 비용은 제네통 등과 같은 협력 파트너와 관련이 있습니다.

주요 제품 및 매출 기여도

SRPT는 특히 도신 근육 이영증후군(Duchenne Muscular Dystrophy, DMD) 치료를 위해 여러 승인된 제품을 판매하고 있습니다. 각 제품이 회사의 매출에 기여하는 정도를 아래 표와 같이 정리합니다.

제품명	2023년 매출 ($ 천)	2022년 매출 ($ 천)	매출 증가 ($ 천)
EXONDYS 51	540,576	511,749	28,827
AMONDYS 45	273,755	214,582	59,173
ELEVIDYS	200,356	-	200,356
VYONDYS 53	130,189	117,438	12,751
총 매출	1,144,876	843,769	301,107

1. EXONDYS 51
   • EXONDYS 51은 도신 유전자의 exon 51 결손을 치료하기 위한 PMO 기반 약물입니다. 13%의 Duchenne 환자에게 적용 가능하며, 2023년 매출은 $540.6백만을 기록했습니다[0][1].
2. AMONDYS 45
   • AMONDYS 45는 exon 45 건너뛰기 기술을 사용하여 도신 유전자 변이를 가진 Duchenne 환자 치료에 사용됩니다. 2023년 매출은 $273.8백만입니다. 이 제품은 8%의 Duchenne 환자에게 효과적입니다[1].
3. ELEVIDYS
   • ELEVIDYS는 2023년 2분기에 출시된 아데노-연관 바이러스(AAV) 기반 유전자 치료제로, DMD를 앓고 있는 4세에서 5세 소아 환자에게 사용됩니다. 이 제품은 출시 이후 $200.4백만의 매출을 기록했습니다[1][4].
4. VYONDYS 53
   • VYONDYS 53은 exon 53 건너뛰기 기술을 기반으로 하며, exon 53 결손을 가진 Duchenne 환자의 치료에 사용됩니다. 8%의 환자에게 적용 가능하며, 2023년 매출은 $130.2백만입니다[1][4].

경쟁사

다양한 제약사들이 SRPT의 주요 제품과 비슷한 약물을 개발, 판매하고 있습니다. 아래 표는 SRPT와 유사한 약물을 보유한 경쟁사들의 목록입니다.

회사명	제품명	설명
Pfizer	PF-06939926	DMD 치료를 위한 AAV9 기반 유전자 치료제
Roche	RG6042 (Tofersen)	SMA(Spinal Muscular Atrophy) 치료를 위한 ASO(Antisense Oligonucleotide) 기반 치료제
Solid Biosciences	SGT-001	DMD 유전자 치료제
Wave Life Sciences	WVE-N531	Exon 53 건너뛰기 기술을 사용하는 DMD 치료제

SRPT의 주요 제품들은 도신 근육 이영증후군을 중점으로 하여 큰 매출을 기록하고 있으며, 계속적으로 성장하고 있습니다. 경쟁사들도 비슷한 치료제를 개발 중이거나 판매 중에 있습니다[0][1][4].

주요 리스크

SRPT의 사업에는 다양한 위험이 존재합니다. 예를 들어, 외국에서 사업을 진행하는 동안 CRO(contract research organizations)나 의사들과 관계를 수립하거나 관리하는 것과 같이 외국에서 사업을 하는 고유한 위험이 있습니다. 또한, 임상시험을 위해 필요한 자격을 갖춘 환자를 모집하는 것이 어려울 경우 임상시험을 지연, 제한 또는 중단해야 할 수 있습니다. 임상시험의 지연이 제품 후보군의 상업화 노력에 부정적인 영향을 미치고, 비용 증가와 제품 후보군의 규제 승인을 지연하거나 방지할 수 있습니다. 또한, 병원 임상 시험 사이트에서 데이터의 완성도를 모니터링하고 관리하기 위해 제 3자 CROs에 의존하므로, 이러한 제 3자의 불충분한 성과 또는 손실은 제품 후보군 개발 및 상업화에 영향을 줄 수 있습니다. 마지막으로, 코로나19 감염률 재발이 환자들의 임상시험 사이트로의 이동 능력과 의향에 부정적인 영향을 미칠 수 있어 임상시험에 참여하는 환자 수를 줄일 수 있습니다[0][1][2].

재무

SRPT의 재무 상태를 분석해보면, 2023년 말 기준으로 회사는 약 16억 9천1백80만 달러의 현금, 현금성 자산 및 투자 자산을 보유하고 있으며, 이는 운영 계획을 충족시키기에 충분한 자금을 가진 것으로 보입니다. 제품 매출은 지난해에 비해 3억 110만 달러 증가하여 총 11억 4천4백88만 달러에 달했으며, 이는 제품 EXONDYS 51, AMONDYS 45, ELEVIDYS 및 VYONDYS 53의 판매 증가 덕분입니다[0][1]. 한편, 투자 활동에서 사용하는 현금은 2022년 10억 4천6백90만 달러에서 2023년에는 1억 6천5백80만 달러로 감소했으며, 이는 주로 가용 매도 증권 및 자산 판매에서 발생한 수익 덕분입니다[2]. 그러나 회사는 여전히 순손실을 기록하고 있으며, 2023년에는 5억 3천5백98만 달러의 순손실을 보고했습니다. 이는 2022년의 7억 3천5백48만 달러 순손실보다는 감소한 수치입니다. 재무 구조 개선이 필요하지만, 현금 및 투자 자산이 안정적으로 보유되고 있어 단기적 운영에는 큰 문제가 없는 것으로 평가됩니다[0][1].

대차대조표

아래는 SRPT의 2023년 12월 31일 기준 연결재무상태표(대차대조표)입니다.

항목	2023년 (단위: 천 달러)	2022년 (단위: 천 달러)	변화	변화율 (%)
유동자산
현금 및 현금성 자산	428,430	966,777	-538,347	-56
단기 투자	1,247,820	1,022,597	225,223	N/A
제한된 현금	15,579	19,024	-3,445	-18
총 유동자산	1,691,829	2,008,398	-316,569	-16
총 차입금
전환사채	1,237,998	1,544,292	-306,294	-20
총 차입금 합계	1,237,998	1,544,292	-306,294	-20
운전자본
유동자산	2,579,331	2,557,861	21,470	N/A
유동부채	653,659	619,604	34,055	N/A
총 운전자본	1,925,672	1,938,257	-12,585	-1

SRPT의 재무상태를 분석해보면, 총 유동자산이 16% 감소했는데, 이는 현금 및 현금성 자산의 큰 폭 감소로 주로 인한 것입니다. 반면, 단기 투자는 22억5천223만 달러로 증가하여 회사의 자산 포트폴리오가 다양화되어 있습니다. 전환사채는 2022년에 비해 20% 감소하였으나, 여전히 상당한 비중을 차지하고 있습니다.

업무 현금 흐름을 보면, 회사는 2023년에 총 32억 3천만 달러의 현금을 사용했으며, 이는 많은 비현금성 비용과 투자 활동에 의해 조정된 순손실로 인한 것입니다[0][1]. 제조 비용은 14억4천9백83만 달러로 높게 나타났으며, 이는 생산 능력을 확장하고 신규 제품 출시에 따른 재고 증가로 해석됩니다.

이처럼 SRPT는 대규모 연구개발 및 제품 출시를 위한 투자 비율이 높은 반면, 현금 보유량은 감소하는 경향을 보이고 있습니다. 이러한 자산 배분은 신약 개발 및 상업화라는 핵심 비즈니스 모델을 지원하기 위한 것으로 해석될 수 있습니다.

SRPT 2023년도 손익계산서

항목	2023년 (천달러)	2022년 (천달러)	변화	변화율 (%)
매출
제품 순매출	1,144,876	843,769	301,107	36
협업 및 기타	98,460	89,244	9,216	10
총 매출	1,243,336	933,013	310,323	33
비용 및 경비
매출원가(라이선스 권리의 상각 제외)	150,343	139,989	10,354	7
연구개발 비용	877,387	877,090	297	<1
판매, 일반 및 관리비	481,871	451,421	30,450	7
라이선스 권리의 상각비	1,559	-	-	-
총 비용 및 경비	1,511,160	1,469,214	41,946	3
영업손실	(267,824)	(536,201)	268,377	-50
기타 수익 및 비용	18,053	(153,762)	171,815	-112
법인세 비용	15,879	13,525	2,354	17
순손실	(535,977)	(703,488)	167,511	-24
주당 순손실 (기본 및 희석)	(5.80)	(8.03)	2.23	-28

SRPT의 2023년도 손익계산서를 분석해보면, 총 매출이 전년 대비 33% 증가하여 약 12억 4천3백만 달러에 달했다. 이 중 제품 순매출이 36% 증가한 11억 4천4백88만 달러로, 이는 EXONDYS 51, AMONDYS 45, VYONDYS 53, 그리고 신규 제품 ELEVIDYS의 판매 증가 덕분이다. 협업 및 기타 매출도 10% 증가하여 9천8백46만 달러를 기록했다.

비용 측면에서는, 연구개발(R&D) 비용이 거의 변동하지 않았으나 여전히 약 8억 7700만 달러로, 회사가 기술 개발과 신약 연구에 막대한 투자를 지속하고 있음을 나타낸다. 이는 생명공학 및 제약 업계의 다른 혁신 기업들과 비교해도 높은 수준의 R&D 투자율로, 기술적 우위를 유지하려는 전략이 잘 드러난다.

그러나 비슷한 대규모 R&D 비용에도 불구하고 판매, 일반 및 관리비 역시 7% 증가하여 약 4억 8천1백87만 달러에 달했으며, 매출원가는 7% 상승하여 1억 5천34만 달러를 기록했다. 이러한 비용 증가에도 불구하고 총 매출의 큰 상승 덕분에 영업손실은 전년 대비 절반 이상 감소하여 2억 6천7백82만 달러를 기록하였다.

특히, 순손실이 약 5억 3천6백만 달러로 전년 대비 약 24% 감소했음을 감안하면, 회사의 재무 구조가 개선되고 있음을 알 수 있다. 다만 여전히 순손실을 기록하고 있어, 장기적인 재무 안정성을 위해 추가적인 매출 성장과 비용 관리가 필요하다.

이와 같은 결과는 SRPT가 생명공학 제품의 상용화를 통해 수익성을 제고하고 있음을 시사하며, 특히 높은 R&D 비용은 미래의 신약 개발과 기술 혁신을 위한 중요한 투자로 해석된다[0][1][2][3].

현금흐름표

업데이트를 통해 추가될 예정입니다.

주요 부채 및 전환사채들

SRPT의 부채와 관련된 규제 사항들을 한눈에 볼 수 있도록 표로 정리하면 다음과 같습니다:

항목	1년 이내	1년 이상	총액	비고
부채 의무	$121,810천	$1,193,125천	$1,314,935천	이자 포함
리스 의무	$26,432천	$336,011천	$362,443천	부동산 리스
제조 의무	$1,032,159천	$407,671천	$1,439,830천	내장된 리스 포함
총액	$1,180,401천	$1,936,807천	$3,117,208천

주요 부채 항목 중 하나는 2024년 만기 전환사채(senior convertible notes)로, 2023년 3월 별도 교환 계약을 통해 $313.5백만의 전환사채가 회사의 보통주로 교환되었습니다. 또한, 2022년 9월에는 $1,150백만의 2027년 만기 전환사채가 발행되었습니다 .

주가 영향 미치는 요인들

SRPT의 주가 급등 또는 급락의 원인은 여러 가지 요인에 의해 발생할 수 있습니다. 첫째, 환율 변동은 SRPT의 국제 수익에 영향을 미칠 수 있습니다. 예를 들어, 달러화 강세로 인해 외환 환산 이익이 증가하면 긍정적인 영향을 미쳐 주가가 상승할 수 있습니다. 둘째, 거시 경제 상황은 기업의 경쟁력과 수익성에 영향을 미칠 수 있습니다. 경기 침체 시, 투자자들은 헬스케어와 바이오테크 주식을 안전한 피난처로 여겨 SRPT 주가가 상승할 수 있습니다. 셋째, 국가 간 갈등, 예를 들어 미중 무역전쟁 심화는 공급망에 혼란을 초래할 수 있으며, 이는 부정적인 영향을 미쳐 주가가 하락할 수 있습니다. 넷째, 경쟁사의 등장이나 기술 혁신은 시장 점유율에 영향을 미칩니다. 만약 경쟁사가 SRPT의 핵심 기술보다 우수한 치료제를 출시하면 SRPT의 주가는 하락할 수 있습니다. 다섯째, 시장 트렌드 변화 또한 중요한 요인입니다. 희귀병 치료제에 대한 관심이 증대되면 SRPT의 혁신적인 치료제가 주목받아 주가가 상승할 수 있습니다. 여섯째, 규제 승인 및 임상 시험 결과 역시 큰 영향을 미칩니다. 긍정적인 임상 시험 결과는 투자자의 신뢰를 확보하여 주가가 상승할 수 있습니다[0][1][2].

회사의 미래 전망

SRPT(Sarepta Therapeutics)는 희귀 질환, 특히 근디스트로피(DMD)와 관련된 유전자 치료제 개발에 주력하고 있습니다. 회사의 미래 성장 가능성에는 여러 가지 이유가 있습니다. 첫째, 기존 제품의 미국 내 상업화와 글로벌 확장을 통해 매출이 증가할 수 있습니다. 둘째, 연구 및 임상 개발을 지속하여 새롭고 효과적인 치료제를 출시한다면 시장 점유율을 높일 수 있습니다. 셋째, 전략적 파트너십이나 라이센싱 계약을 통해 기술과 제품을 확대할 기회가 있습니다. 반면에, 몇 가지 요인 때문에 사업이 위축될 가능성도 있습니다. 예를 들어, 규제 기관의 승인 지연이나 거부는 제품 출시에 큰 차질을 빚을 수 있습니다. 또한, 경쟁사의 혁신적인 제품 출시나 더 우수한 기술 개발이 시장 점유율을 잠식할 수 있습니다. 비용 절감 압박이나 보험급여 제한 같은 헬스케어 정책 변화도 수익성에 악영향을 미칠 수 있습니다 .