카프리코 테라퓨틱스 (Capricor Therapeutics, Inc., CAPR)

회사 소개

CAPR는 치료 제도에 사용되는 세포 및 엑소좀 기반의 혁신적인 치료제를 개발하는 임상단계 생명과학 기업입니다. CAPR의 핵심 프로그램은 건강한 인간 심장 세포에서 분리된 줄기 세포인 카디오스피어 유래 세포(CDCs)로 구성된 세포치료인 CAP-1002의 개발 및 상용화에 초점을 맞추고 있습니다. 이 프로그램은 DMD(Duchenne 근손실증) 치료를 위해 개발되었으며 CDCs의 분비물인 엑소좀이 미생물RNA를 운반하여 면역 조절, 항염증 및 항섬유증 작용을 통해 DMD 진행을 늦추도록 설계되었습니다. 또한, CAPR는 엑소좀 기술을 향상시키기 위해 다양한 협력 및 연구를 진행하고 있으며 이를 통해 인접한 또는 먼 세포의 기능을 조절하고 세포의 생존, 증식, 염증 및 조직 재생 기능을 규제하는 역할을 하는 엑소좀을 개발하고 있습니다. 이러한 기술의 잠재력은 복잡한 생물학적 반응에 대처할 능력을 확장할 수 있는 것으로 여겨지며 상용화된 바이오파마 제품과 유사하게 보관, 처리, 복원 및 투여될 수 있는 세포 유리 물질로 알려져 있습니다.

주요 고객

CAPR의 주요 고객은 주로 희귀질환인 듀센 근이영양증(DMD) 환자들입니다. 이러한 환자들은 일반적으로 어린 소년들이 많으며, 이는 주로 DMD가 진행되면서 운동 기능의 상실로 이어지기 때문입니다. CAPR의 핵심 제품인 CAP-1002는 이러한 DMD의 진행을 느리게 하고 운동 기능을 개선하기 위해 개발되었으며, 이는 특히 비보행 상태에 있는 환자들이 손과 팔의 기능을 유지하고 심장근육병증의 진행을 늦출 수 있도록 돕습니다. 따라서 DMD 환자들은 병의 진행을 늦추고 삶의 질을 개선하기 위해 CAP-1002를 사용하는 주요 고객입니다. 이외에도 COVID-19와 같은 전염병에 대한 엑소좀 기반 백신 프로그램이 개발 중이기 때문에, 향후 공공 보건 기관이나 병원도 CAPR의 고객이 될 가능성이 있습니다. 이러한 고객들은 특히 다양한 변종 바이러스에 대한 내성을 갖추고 지속적인 면역을 제공하는 백신의 필요성으로 인해 CAPR의 제품을 필요로 합니다.

회사의 비용구조

회사 CAPR의 주요 비용 항목은 다음과 같이 요약될 수 있습니다. 이들은 주로 인력 비용, 시설 비용, 주식 기반 보상 비용, 감가 상각비, 기타 회사 경비로 구성됩니다. 각 비용 항목에 대해서는 주로 제공하는 회사들도 확인되었습니다.

비용 항목	설명	주요 제공 업체
인력 비용	주로 헤드카운트 증가로 인해 증가한 보수 및 기타 인력 비용을 포함합니다.	-
연구 및 개발 비용	DMD(CAP-1002) 프로그램, HOPE-3 임상 프로그램, HOPE-2 OLE 임상 시험 및 확장된 제조 생산 노력과 관련된 비용을 포함합니다.	-
시설 비용	샌디에이고에 있는 연구 및 제조 시설 확장에 따른 임대 비용 증가와 관련이 있습니다.	Altman Investment Co, LLC. Explora BioLabs, Inc.
주식 기반 보상 비용	헤드카운트 증가와 무위험 이자율 상승으로 인해 발생한 주식 옵션의 공정 가치 증가와 관련된 비용을 포함합니다.	-
감가상각비	샌디에이고 연구 및 제조 시설 확장과 관련된 장비 구매 및 자본적 개선으로 인해 증가한 비용을 포함합니다.	-
기타 회사 경비	임원, 재무 및 기타 행정 인력의 보수, 주식 기반 보상 비용, 회계 및 법률 비용, 컨설팅 비용, 회사 사무실 임대료, 비즈니스 보험 등의 비용을 포함합니다.	-

주요 비용 항목 중 시설 비용의 경우는 Altman Investment Co, LLC와 Explora BioLabs, Inc.에서 주로 제공하며, Altman은 오피스 및 연구소 공간을, Explora BioLabs, Inc.는 동물학 실험 공간과 서비스를 제공합니다.

제품군

CAPR의 주요 제품은 CAP-1002이며, 이는 듀센 근이영양증(DMD) 치료를 위해 개발된 세포 치료제입니다. CAP-1002는 건강한 인간 심장 세포에서 추출한 줄기 세포(CDCs)를 사용하는데, 이 줄기 세포는 염증을 완화하고 조직 재생을 촉진하는 엑소좀을 분비하여 질병의 진행을 늦춥니다. CAP-1002는 현재 임상 3상 단계에 있으며, 주로 DMD 환자를 대상으로 합니다. 주요 수익원 중 하나는 일본의 Nippon Shinyaku와의 배급 계약을 통해 들어온 3천만 달러의 선불 지불 및 1천만 달러의 마일스톤 지불입니다.

CAPR의 주요 제품 및 수익 기여도

제품명	설명	수익 기여도
CAP-1002	DMD 치료를 위한 세포 치료제로 CDCs 기반. 면역 조절, 항염증, 조직 재생 촉진.	초기 단계 계약금 및 마일스톤 지불 기여
엑소좀 기반 제품	다양한 병태 생리에서 세포 기능을 조절하고 관련 기술 연구 및 협력을 통해 개발 중.	상업화 전 단계로 수익 없음
COVID-19 백신 후보	엑소좀을 활용한 COVID-19 백신 개발 초기 단계.	초기 연구 단계로 수익 없음

주요 경쟁사

CAPR는 주로 생명공학 및 제약 산업 내에서 세포 및 엑소좀 기반 치료제를 개발하는 다른 기업들과 경쟁합니다.

경쟁사	유사 제품 및 설명
Sarepta Therapeutics	DMD 치료제를 개발 중이며, 특정 엑손을 스킵하여 디스트로핀 단백질의 부분적인 복원을 유도.
Solid Biosciences	DMD에 대한 유전자 치료법 개발에 중점을 두고 있으며, 유전자 치료제를 통해 디스트로핀 단백질의 생산을 촉진.
Exosome Sciences	엑소좀을 이용한 진단 및 치료 기술 개발에 중점을 두고 있어 CAPR와 직접 경쟁 가능성 있음.

이와 같이 CAPR는 DMD 치료제와 엑소좀 기반 제품을 통해 시장에서 경쟁력을 유지하고 있으며, 이러한 제품들이 상업화 과정에서 중요한 수익원이 될 것으로 예상됩니다.

주요 리스크

CAPR의 비즈니스에 대한 특정 위험 요인 중 하나는 제품 후보의 효과성 목표를 충족하지 못할 수 있는 것입니다. 임상 개발 과정 중 언제든지 제품 후보물이 효과성 지표를 만족시키지 못할 경우 이들이 상용 제품이 될 수 없게 될 가능성이 있습니다. 또한, CAP-1002 제품의 상업 목적으로 제조시설을 사용할 수 없다거나, 미국 또는 일본의 제품 승인을 위한 임상 및 규정 요구사항을 충족하지 못할 수 있습니다. 또한, 제품 수익을 얻지 못하거나 파트너가 예상대로 성과를 내지 못해 상금 혜택을 차단할 가능성도 있습니다. 또한, 제품 후보의 제조는 공급망 요구사항에 심한 의존성을 가지고 있으며, 제품 후보의 생산을 확장하기 위해 써드파티 제조업체에 의존해야 할 수 있으며, 앞으로 필요한 생산량 증가에 따른 제조 시설이 부족할 수 있습니다. 또한, 제조 프로세스를 복제할 수 없을 수도 있고, GMP 규정을 준수할 수 없을 수 있으며, FDA가 제조 시설을 승인하지 않을 수도 있습니다.

재무

손익계산서

(단위: Million USD)

항목	2021	2022	2023
매출액	0.2	2.6	25.2
매출원가	N/A	N/A	N/A
매출총이익	N/A	N/A	N/A
영업비용	21.2	32.2	49.3
영업이익	-20.9	-29.7	-24.1
영업외수익	-0.9	-0.7	-1.8
세전 순이익	-20.0	-29.0	-22.3
법인세 비용	N/A	N/A	N/A
당기순이익	-20.0	-29.0	-22.3

대차대조표

(단위: Million USD)

항목	2021	2022	2023
현금 및 현금성 자산	34.9	41.4	39.5
매출채권, 순액	0.4	0.5	10.4
재고자산	N/A	N/A	N/A
유동자산 총계	36.4	42.9	50.9
유형자산, 순액	4.6	6.9	7.6
비유동자산 총계	4.9	7.2	7.9
자산 총계	41.3	50.1	58.7
매입채무	N/A	4.8	6.2
단기차입금	0.4	0.7	0.7
유동부채 총계	4.1	23.6	31.3
장기차입금	2.5	1.9	1.5
비유동부채 총계	5.8	14.7	4.9
부채 총계	10.0	38.3	36.1
자본금 및 추가 납입 자본	139.4	148.8	181.7
이익잉여금	-108.1	-137.1	-159.4
자본 총계	31.4	11.8	22.6
부채 및 자본 총계	41.3	50.1	58.7

현금흐름표

(단위: Million USD)

항목	2021	2022	2023
당기순이익	-20.0	-29.0	-22.3
감가상각비 및 무형자산상각비	0.2	0.5	1.1
비현금 운전자본 변동	0.3	28.7	-11.8
영업활동으로 인한 현금흐름	-16.8	4.9	-25.6
유형자산 취득	-1.2	-3.4	-2.0
투자활동으로 인한 현금흐름	-1.2	-35.1	5.1
배당금 지급	N/A	N/A	N/A
차입금 변동	N/A	N/A	N/A
재무활동으로 인한 현금흐름	20.2	4.9	25.6
현금 순변동	2.2	-25.3	5.1

주가 영향 미치는 요인들

CAPR의 주가 등락에는 다양한 요인이 작용할 수 있습니다. 첫 번째로, 거시경제 상황이 주가에 큰 영향을 미칠 수 있습니다. 예를 들어, 글로벌 경제가 침체에 빠질 경우 투자 심리가 위축되어 CAPR의 주가도 하락할 가능성이 큽니다. 이는 금융 시장의 불안정성이 회사의 자금 조달 능력에 부정적인 영향을 미치기 때문입니다. 두 번째로, 미중 무역 전쟁과 같은 국제적 갈등은 CAPR의 공급망과 협력사에 영향을 줄 수 있어 주가에 부정적인 영향을 미칠 수 있습니다. 예를 들어, 특정 부품이나 소재의 수입이 제한될 경우 연구 개발이 지연되거나 비용이 증가할 수 있습니다. 세 번째로, 경쟁사들의 부상은 CAPR의 시장 점유율을 잠식할 수 있어 주가에 부정적인 영향을 줄 수 있습니다. 새로운 경쟁자가 CAPR와 유사한 제품을 더 낮은 가격에 출시할 경우 CAPR의 매출이 감소할 가능성이 큽니다. 반면, 임상시험의 긍정적인 결과나 새로운 제품의 출시와 같은 긍정적인 뉴스는 주가 상승을 촉발할 수 있습니다. 네 번째로, 환율 변동은 CAPR의 재무 상태에 직접적인 영향을 미칠 수 있습니다. 예를 들어, 달러 강세가 이어질 경우 회사의 해외 매출이 감소할 수 있어 주가에 부정적인 영향을 미칠 수 있습니다. 다섯 번째로, 시장 트렌드의 변화는 CAPR의 제품 수요에 영향을 줄 수 있습니다. 예를 들어, 바이오 의약품 시장이 크게 성장할 경우 CAPR의 미래 성장 가능성이 높아져 주가에 긍정적인 영향을 미칠 수 있습니다.

회사의 미래 전망

CAPR의 미래는 다양한 요소에 따라 크게 변동될 수 있습니다. 첫째, 임상시험의 성공 여부가 큰 영향을 미칠 수 있습니다. CAP-1002와 엑소좀 기술의 성공적인 임상시험 결과는 회사의 성장에 긍정적인 영향을 미칠 것이며, 실패 시에는 주가와 재정 상태에 큰 타격을 줄 수 있습니다. 둘째, 추가 자금 조달의 가능성도 중요한 요인입니다. 연구 개발과 임상시험을 계속 진행하기 위해서는 상당한 자금이 필요하며, 이에 따라 CAPR는 주식 발행이나 차입을 통해 자본을 조달할 필요가 있습니다. 셋째, 파트너십과 협력의 성과도 중요합니다. 성공적인 전략적 파트너십 및 라이선스 계약은 기술 개발과 상업화를 촉진할 수 있으며, 반대로 실패하면 독자적인 자금 조달과 개발이 지연될 수 있습니다. 넷째, 규제 승인 여부가 결정적입니다. 새로운 치료제의 경우 FDA나 기타 규제 기관의 승인을 받아야 하므로, 승인이 지연되거나 거부되면 상업화에 큰 차질이 생길 수 있습니다. 다섯째, 시장 수용성과 경쟁 상황도 중요한 변수입니다. CAPR의 제품이 시장에서 성공적으로 자리 잡기 위해서는 환자와 의료 커뮤니티의 수용뿐 아니라, 보험사의 비용 보상과 경쟁 제품 대비 우위가 중요합니다. 여섯째, 기술 및 인력 유지도 중요합니다. 생명과학 분야는 고도로 전문화된 능력을 필요로 하므로, 유능한 과학자와 임원의 유지와 추가 영입은 회사의 연구 및 개발 성과에 직접적인 영향을 미칩니다. 마지막으로, 대외적 요인도 무시할 수 없습니다. 예를 들어, 팬데믹 상황에서의 공급망 변화나 정부의 연구 지원 정책과 같은 외부 요인은 사업 환경에 큰 변화를 줄 수 있습니다.