회사 소개
BEAM은 유전자 의약품 분야에서 선도적이고 완전히 통합된 플랫폼을 구축하기 위해 노력하는 생명공학 기업입니다. 회사는 체계적인 유전자 편집 및 전달 기술 그리고 내부 제조 능력을 포함한 플랫폼을 조합하여 심각한 질병으로 고통 받는 환자들에게 평생 치료를 제공하는 것을 비전으로 삼고 있습니다. BEAM은 고유의 베이스 편집 기술을 중심으로 한 유전자 편집 기술을 보유하고 있으며 이 기술은 DNA를 두줄로 갈라서 수정하지 않고도 게놈의 단일 염기를 타겟팅하는 차별화된 정밀 유전자 의약품을 가능하게 합니다. 이러한 방식은 정확하고 예측 가능하며 효율적인 유전자 결과물을 생성하기 위해 설계된 화학 반응을 활용합니다. 회사는 유전자 수정, 유전자 침묵, 유전자 활성화, 유전자 수정 및 / 또는 여러 유전자의 다중 편집을 동시에 수행할 수있는 대상 지향적이고 효율적인 기반 조직을 제공하기 위해 조직별 전달 방법을 결합한 베이스 편집 접근법의 우아함과 병질별 전달 방법 등을 추구하고 있습니다. 해당 기업은 체외 및 체내 접근 방식을 포함한 전달 방법의 클리니컬 식별력이 이미 검증된 응용 분야에 초점을 맞추었으며 Orbital Therapeutics, Inc.와의 협력을 통해 혁신적인 전달 옵션에도 투자하고 있습니다. BEAM은 또한 조직 과학 및 알로젠 항체 페어드 회피(ESCAPE)와 같은 핵심 프로그램의 라이프사이클 개선과 함께 신속한 새로운 프로그램 개발을 특징으로 하는 지속 가능한 포트폴리오를 개발하기 위해 유전자 편집 능력과 고급 전달 역량을 결합한 통합 플랫폼을 구축할 것으로 믿고 있습니다.
주요 고객
BEAM의 고객은 주로 심각한 유전 질환을 앓고 있는 환자들, 의료기관, 제약 회사 및 연구 기관으로 구성됩니다. 주요 고객 세그먼트는 유전 질환을 앓고 있는 환자들, 헬스케어 제공자, 그리고 연구 및 개발 조직입니다. 첫째, 유전 질환 환자들 중에서는 겸상 적혈구 빈혈증이나 알파-1 항트립신 결핍증(Alpha-1 Antitrypsin Deficiency, AATD)과 같은 질환을 가진 사람들이 BEAM의 잠재적 고객입니다. 이들은 BEAM의 정밀 유전자 의약품을 통해 질병의 원인을 근본적으로 치료하고자 하며, 단일 또는 소수의 치료로 장기적인 건강 개선을 기대합니다. 둘째, 헬스케어 제공자와 병원은 BEAM의 혁신적인 치료법을 통해 환자에게 보다 효과적이고 지속 가능한 치료 옵션을 제공하려는 목적으로 제품을 도입합니다. 이들은 특히 현재의 치료법으로 충분히 대응하지 못하는 질병의 치료 가능성을 높이 평가합니다. 셋째, 제약 회사 및 연구 기관은 BEAM의 고유한 베이스 편집 기술을 활용하여 새로운 치료제 개발에 협력하거나 라이센싱을 통해 자사 제품 포트폴리오를 강화하려 합니다. 이러한 조직들은 BEAM의 기술적 신뢰성과 임상 시험 데이터를 기반으로 협력을 통해 새로운 시장 기회를 모색합니다.
회사의 비용구조
| 비용 항목 | 상세 설명 | 주요 공급업체 |
|---|---|---|
| 연구 개발 비용 | 임상 시험, 연구 프로그램 개발, 제조 물질, 인력 관련 비용, 시설 및 IT 관련 비용, 규제 제출 비용 등이 포함됩니다. | Harvard University, The Broad Institute, Editas Medicine, Inc., Bio Palette Co., Ltd., Guide Therapeutics, Inc. |
| 라이선스 및 기술 사용료 | 기술 및 지적 재산권 사용을 위한 라이선스 비용, 성공시 지급되는 성공 금액, 개발 및 규제 마일스톤 달성에 따른 비용이 발생합니다. | Harvard University, The Broad Institute, Guide Therapeutics, Inc. |
| 인력 관련 비용 | 연구 개발 및 일반 관리 분야에 종사하는 직원들의 급여, 보너스, 복리후생 및 주식기반 보상 비용 등이 포함됩니다. | 내부 인력 |
| 공급 및 실험실 비용 | 연구 개발에 사용되는 실험실 소모품 및 연구 재료 비용이 포함됩니다. | 여러 실험실 및 연구 재료 공급업체 |
| 시설 및 IT 관련 비용 | 사무실, 실험실 및 제조 시설 임대 비용, IT 인프라 유지 관련 비용과 감가상각비 등이 포함됩니다. | 여러 부동산 임대업체 및 IT 서비스 제공업체 |
| 법적 비용 및 전문 서비스 | 법적 문제 처리 및 전문 서비스 관련 비용입니다. | 법무법인 및 컨설팅 회사들 |
이러한 비용 항목들은 BEAM의 연구 개발 활동 및 운영 전반에 걸쳐 발생하며, 특히 연구 개발 비용이 가장 큰 비중을 차지합니다. 연구 개발 비용은 임상 시험 준비와 진행, 연구 프로그램의 개발 및 개선, 새로운 기술 투자, 제조 물질 구입, 규제 허가를 위한 서류 제출 등이 포함됩니다 .
제품군
BEAM Therapeutics의 주요 제품으로는 BEAM-101, BEAM-201, BEAM-301, BEAM-302 및 ESCAPE 프로그램이 있습니다. 각 제품은 유전자 편집 기술을 활용한 혁신적인 치료법을 제공합니다.
| 제품명 | 설명 | 주요 타겟 질환 |
|---|---|---|
| BEAM-101 | 자가 조혈모세포(HSC)를 이용한 환자 맞춤형 치료제로, 베이스 편집을 통해 태아 헤모글로빈을 증가시켜 겸상적혈구빈혈증과 베타 지중해빈혈 증상을 완화함. | 겸상적혈구빈혈증, 베타 지중해빈혈 |
| BEAM-201 | 항-CD7 CAR-T 세포 치료제로, 기존의 면역 억제를 극복할 수 있도록 베이스 편집을 통해 다중 편집된 제품. | 재발/불응성 T세포 급성 림프모구성 백혈병(T-ALL)/ 림프모구종(T-LL) |
| BEAM-301 | 글리코겐 저장병 1형a (GSD1a)의 주요 돌연변이를 교정하는 간 타겟 LNP 포뮬레이션. | 글리코겐 저장병 1형a |
| BEAM-302 | 알파-1 항트립신 결핍증(AATD)의 주요 돌연변이를 교정하는 간 타겟 LNP 포뮬레이션. | 알파-1 항트립신 결핍증 |
| ESCAPE | 항체 기반의 비독성 접근법과 다중 편집된 HSC를 결합하여 HSC 이식의 효과를 높이는 프로그램. | 겸상적혈구빈혈증 등 |
주요 제품 설명
- BEAM-101: 환자의 자가 조혈모세포를 베이스 편집 기술로 교정하여 태아 헤모글로빈을 증가시키는 방식으로 겸상적혈구빈혈증과 베타 지중해빈혈을 치료합니다. 이 제품은 환자에게 장기적인 치료 효과를 목표로 하고 있습니다.
- BEAM-201: 재발하거나 다른 치료에 반응하지 않은 T세포 급성 림프모구성 백혈병(T-ALL)과 림프모구종(T-LL) 치료를 위한 CAR-T 세포 치료제로, 면역 억제에 대한 저항성을 극대화한 제품입니다.
- BEAM-301: 글리코겐 저장병 1형a(GSD1a)의 주요 돌연변이인 R83C 돌연변이를 교정하는 간 타겟 LNP 포뮬레이션입니다.
- BEAM-302: 알파-1 항트립신 결핍증(AATD)의 주요 돌연변이를 교정하는 간 타겟 포뮬레이션으로 조기 폐기종과 간 질환을 예방할 수 있습니다.
- ESCAPE 프로그램: 항체 기반의 비독성 접근과 다중 편집된 HSC를 결합하여 HSC 이식의 효율성과 안전성을 높이는 프로그램입니다.
경쟁 제품 및 회사
| 경쟁사 | 제품명 | 설명 |
|---|---|---|
| CRISPR Therapeutics | CTX001 | 겸상적혈구빈혈증과 베타 지중해빈혈 치료를 위한 CRISPR/Cas9 유전자 편집 기반 치료제. |
| Editas Medicine | EDIT-101 | Leber Congenital Amaurosis 10 (LCA10)와 같은 유전성 망막 질환 치료를 위한 CRISPR/Cas9 기반 치료제. |
| Sangamo Therapeutics | SB-525 (Giroctocogene Fitelparvovec) | 혈우병 A 치료를 위한 AAV 유전자 편집 치료제. |
BEAM은 특히 고유의 베이스 편집 기술을 통해 경쟁사들과 차별화된 정밀 유전자 의약품을 제공합니다. 이러한 정밀성은 질병 원인을 정확하게 타겟팅하여 보다 효과적인 치료 결과를 제공하는 데 기여합니다.
주요 리스크
BEAM의 사업에 대한 잠재적 위험으로는 다음과 같은 사항이 있습니다: 첫째, 적절한 시일 내에 한 가지 이상의 활동을 성공적으로 이행하지 못하거나 전혀 이행하지 못할 경우 제품 후보물질을 상업화하는 데 중대한 지연을 겪거나, 어떠한 제품 후보물질에 대한 규제 승인을 받지 못할 수 있으며, 이로 인해 비즈니스에 실질적인 손해를 입을 수 있습니다. 둘째, 임상시험에서 심각한 부정적 사건, 원치 않는 부작용 또는 예상치 못한 특성을 유발하는 제품 후보물질 또는 전달 방법에 대해 규제 승인을 지연하거나 방지할 수 있는 위험이 존재합니다. 셋째, Off-Target 편집이 발생할 경우 심각한 부정적인 사건, 원치 않는 부작용 또는 예상치 못한 특성을 유발할 수 있으며, 이로 인해 안전성이나 전달성에 부정적 영향을 미쳐 제품후보물질의 치료적 개발 능력에 부정적 영향을 줄 수 있습니다.
뉴스
재무
손익계산서
(단위: Million USD)
| 항목 | 2021 | 2022 | 2023 |
|---|---|---|---|
| 매출액 | 51.8 | 60.9 | 377.7 |
| 매출원가 | N/A | N/A | N/A |
| 매출총이익 | N/A | N/A | N/A |
| 영업비용 | 444.3 | 399.4 | 554.2 |
| 영업이익 | -392.5 | -338.5 | -176.5 |
| 영업외수익 | -21.8 | -78.3 | -45.3 |
| 세전 순이익 | -370.6 | -260.2 | -131.2 |
| 법인세 비용 | N/A | 3.4 | 1.4 |
| 당기순이익 | -370.6 | -289.1 | -132.5 |
대차대조표
(단위: Million USD)
| 항목 | 2021 | 2022 | 2023 |
|---|---|---|---|
| 현금 및 현금성 자산 | 965.6 | 1078.1 | 1189.9 |
| 매출채권, 순액 | 300.0 | N/A | N/A |
| 재고자산 | N/A | N/A | N/A |
| 유동자산 총계 | 1273.0 | 1092.9 | 1211.0 |
| 유형자산, 순액 | 187.0 | 234.1 | 237.8 |
| 비유동자산 총계 | 201.4 | 248.8 | 248.7 |
| 자산 총계 | 1474.5 | 1341.7 | 1459.7 |
| 매입채무 | 7.5 | 9.0 | 1.6 |
| 단기차입금 | 7.5 | 10.4 | 12.8 |
| 유동부채 총계 | 213.4 | 223.6 | 205.6 |
| 장기차입금 | 134.8 | 168.6 | 159.9 |
| 비유동부채 총계 | 434.3 | 384.6 | 272.8 |
| 부채 총계 | 647.7 | 608.2 | 478.4 |
| 자본금 및 추가 납입 자본 | 1595.1 | 1793.3 | 2170.6 |
| 이익잉여금 | -768.3 | -1057.4 | -1189.9 |
| 자본 총계 | 826.7 | 733.5 | 981.3 |
| 부채 및 자본 총계 | 1474.5 | 1341.7 | 1459.7 |
현금흐름표
(단위: Million USD)
| 항목 | 2021 | 2022 | 2023 |
|---|---|---|---|
| 당기순이익 | -370.6 | -289.1 | -132.5 |
| 감가상각비 및 무형자산상각비 | 7.5 | 14.1 | 20.0 |
| 비현금 운전자본 변동 | 111.3 | 251.6 | -116.5 |
| 영업활동으로 인한 현금흐름 | -66.3 | 22.5 | -149.2 |
| 유형자산 취득 | -46.8 | -49.0 | -33.7 |
| 투자활동으로 인한 현금흐름 | -294.1 | -461.3 | 71.8 |
| 배당금 지급 | N/A | N/A | N/A |
| 차입금 변동 | -2.1 | -2.3 | -2.3 |
| 재무활동으로 인한 현금흐름 | 756.1 | 111.6 | 276.4 |
| 현금 순변동 | 395.7 | -327.2 | 199.1 |
주가 영향 미치는 요인들
BEAM의 주가 변동에는 여러 요인이 영향을 미칠 수 있습니다. 첫째, 환율 변동 시나리오에서는 미국 달러의 가치가 상승할 경우 해외 매출이 줄어들 수 있어 주가에 부정적인 영향을 미칠 수 있다. 둘째, 거시경제 상황은 매우 중요합니다. 예를 들어, 경기 침체나 금리 상승이 발생할 경우 금융 시장의 불안정성이 증가하며 자금 조달 비용이 높아져 주가가 하락할 가능성이 크다. 셋째, 국가 간 갈등, 예를 들어 미-중 무역 전쟁과 같은 상황에서는 공급망의 차질과 원재료 비용 증가로 인해 BEAM의 제품 생산과 수익성이 악화될 수 있어 주가가 하락할 가능성이 높다. 넷째, 경쟁사의 부상 역시 중요한 요인입니다. 새로운 경쟁사의 유전자 편집 기술이 시장에서 큰 주목을 받게 되면 BEAM의 시장 점유율이 감소하고 주가도 부정적인 영향을 받을 수 있다. 마지막으로, 시장 트렌드 변화도 영향을 미칠 수 있습니다. 예를 들어, 유전자 치료 기술에 대한 규제 강화나 소비자 인식 변화가 발생할 경우 BEAM의 장기적인 성장 전망이 불투명해지면서 주가가 하락할 가능성이 존재한다. 이러한 요인들은 모두 BEAM의 주가에 복합적으로 작용할 수 있으며, 각 시나리오에 따라 긍정적 또는 부정적인 영향을 미칠 수 있다.
주가 급등/급락 히스토리
회사 주요 이슈들
회사의 미래 전망
BEAM의 미래는 유전자 편집 기술의 발전과 상업적 성공 여부에 의해 크게 좌우될 것으로 예상된다. BEAM은 현재 대부분의 제품 개발 프로그램이 임상 이전 또는 연구 단계에 있으며, 성공적으로 상업화에 이르기까지 많은 도전을 겪을 것으로 보인다. 특히, 유전자 편집 기술이 의학적으로 인정받기 위해서는 긴 임상 시험 과정을 거쳐야 하며, 이 과정에서 발생하는 불확실성은 상당하다. BEAM은 신약 개발에 필요한 규제 승인 및 상업화를 위한 제조, 마케팅, 판매 활동을 성공적으로 수행해야만 한다. 특히, BEAM은 내, 외부적으로 협력하여 제품 후보를 개발하고, 임상 시험을 완료하고, 마케팅 승인을 얻어야 한다. 이러한 활동이 성공적으로 이루어지지 않을 경우, 신약 판매로 인한 수익 창출이 불가능할 수 있으며 이는 BEAM의 성장 가능성을 제한할 수 있다. 반면, BEAM이 보유한 고유의 베이스 편집 기술과 혁신적인 전달 옵션은 장기적으로 큰 상업적 기회를 제공할 수 있다. 예를 들어, 바이러스가 아닌 방법을 통한 유전자 전달 기술과 자동화된 세포 치료 제조 능력 등은 BEAM의 경쟁력을 높이는 요소가 될 수 있다. 또한, 유전자 질환 및 면역-항암 분야에서의 우수한 연구와 임상 시험이 성공적으로 진행된다면, 잠재적으로 신속 승인 경로를 통해 시장에 나올 수 있는 가능성이 있다. 다만, 자금 조달의 필요성과 시장 경쟁, 규제 변수 등의 외부 요인도 무시할 수 없는 주요 변수로 작용할 수 있다.